- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04669210
PTCy y Ruxolitinib vs PTCy, Tacrolimus y MMF en MUD y HSCT Haploidéntico (PTCyRuxo)
Un ensayo de fase II aleatorizado, multicéntrico y abierto para comparar la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped con tacrolimus y micofenolato de mofetilo versus ruxolitinib después de la ciclofosfamida posterior al trasplante
Este es un ensayo clínico de fase II, aleatorizado, abierto, multicéntrico, iniciado por un investigador, para comparar la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped tratada con tacrolimus y micofenolato de mofetilo versus ruxolitinib después del trasplante de ciclofosfamida.
En total 128 pacientes serán incluidos en el estudio. Después de la inclusión en el estudio y la realización del trasplante, los pacientes serán aleatorizados en proporción 1:1 en dos brazos (64 pacientes por brazo): el brazo A incluirá pacientes que serán tratados con ciclofosfamida y ruxolitinib para la profilaxis de la EICH; el brazo B incluirá pacientes que serán tratados con ciclofosfamida, tacrolimus y MMF para la profilaxis de la EICH. Después del final del tratamiento, los pacientes serán seguidos durante dos años.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Moscow, Federación Rusa, 125167
- National Hematology Research Center
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 197022
- RM Gorbacheva Research Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado para participar en el estudio, firmado por el paciente;
- Diagnóstico: leucemia linfoblástica aguda o mieloblástica aguda;
- Remisión morfológica, definida como menos del 5% de blastos por microscopía o citometría de flujo con un nivel de leucocitos periféricos de más de 1.500 μL. Es aceptable incluir pacientes sin plaquetas o eritrocitos restaurados;
- Indicaciones para realizar un alotrasplante de células madre hematopoyéticas, determinadas por el centro participante de acuerdo con la práctica médica local;
- Donante no emparentado o haploidéntico;
- Edad 18-70 años;
- Estado funcional según escala ECOG 0-2 puntuación.
Criterio de exclusión:
- Trasplante alogénico repetido, independientemente de las indicaciones para su realización;
- Fuente del injerto: células madre del cordón umbilical;
- Cualquier modificación ex vivo del injerto con excepción de la separación o lavado de glóbulos rojos;
- La presencia de más del 5% de células tumorales clonales según citometría de flujo en presencia de remisión morfológica;
- Diagnóstico: leucemia promielocítica aguda;
- Insuficiencia orgánica grave: creatinina superior a 2 LSN; ALT, AST más de 5 ULN; bilirrubina superior a 1,5 ULN; insuficiencia respiratoria de más de 1 grado;
- Hemodinámica inestable, que requiere la introducción de vasopresores;
- Infección bacteriana o fúngica no controlada en el momento de la aleatorización, determinada por el nivel de PCR > 70 mg/l con tratamiento antibacteriano o antifúngico adecuado;
- Alteraciones del ritmo que persisten a pesar de una terapia antiarrítmica adecuada: una forma taquisistólica de fibrilación auricular, arritmias ventriculares grado V según Laun, bloqueo AV de grado III;
- Disminución de la fracción de eyección según ecocardiografía inferior al 40%;
- Angina de más de II clase funcional o angina inestable;
- Otra patología concomitante grave, que según el médico tratante no permite incluir al paciente en el estudio;
- Patología pulmonar con descenso del FEV1 inferior al 60% o capacidad de difusión pulmonar inferior al 60%;
- Incapacidad para dejar de fumar hasta 6 meses después del trasplante;
Embarazo o negativa a realizar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante los 6 meses posteriores al trasplante.
Los métodos anticonceptivos altamente efectivos incluyen:
- Abstinencia total: si corresponde a la forma de vida preferida y habitual del paciente. La abstinencia periódica (por ejemplo, calendario, métodos de ovulación, sintotérmicos, posovulación) y las relaciones sexuales interrumpidas no se consideran métodos anticonceptivos aceptables;
- Esterilización femenina (ooforectomía bilateral quirúrgica con o sin histerectomía), histerectomía total o ligadura de trompas al menos 6 semanas antes del inicio de la terapia en estudio. Solo en el caso de ovariectomía, se debe confirmar el estado reproductivo de la mujer mediante un análisis hormonal posterior;
- Esterilización de la pareja masculina (al menos 6 meses antes de la selección). Para las mujeres que participan en el estudio, la pareja sexual después de una vasectomía debe ser la única pareja;
- Uso de medicamentos anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantados, dispositivos intrauterinos o sistemas anticonceptivos, u otras formas de anticoncepción hormonal con eficacia similar (tasa de falla inferior al 1%), por ejemplo, anillos vaginales hormonales o anticonceptivos hormonales transdérmicos.
- Patología somática o mental que no permita firmar el consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: PTCY tacrolimus MMF
Acondicionamiento: fludarabina 180 mg/m2 busulfán 8-14 mg/kg por vía oral Profilaxis de la EICH: ciclofosfamida 50 mg/kg día+3, +4 tacrolimus 0,03 mg/kg del día+5 al 100 micofenolato de mofetilo 30 mg/kg del día+5 al 35 |
Tacrolimus 0,03 mg/kg ajustado a concentraciones 5-15 ng/ml del día +5 al +100
Otros nombres:
Micofenolato mofetilo 30 mg/kg del día +5 al +35
Otros nombres:
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Experimental: PTCY ruxolitinib
Acondicionamiento: fludarabina 180 mg/m2 busulfán 8-14 mg/kg por vía oral ruxolitinib 5 mg tid días -7 a -2 Profilaxis de la EICH: ciclofosfamida 50 mg/kg día+3, +4 ruxolitinib 5 mg tres veces al día días +5 a +21 ruxolitinib 5 mg dos veces al día días +22 a +150 |
Ruxolitinib administrado durante el acondicionamiento 5 mg tres veces al día antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, 5 mg tres veces al día los días 5-21 y 5 mg dos veces al día los días 22-150 después del trasplante en lugar de tacrolimus y MMF.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de EICH aguda grado II-IV
Periodo de tiempo: 125 días
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Proporción de pacientes con EICH aguda de grado II-IV
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125 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: 2 años
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Incidencia acumulada de pacientes con mortalidad sin recaída hematológica de malignidad
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2 años
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Incidencia de recaída
Periodo de tiempo: 2 años
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Incidencia acumulada de pacientes con recaída
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2 años
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Incidencia de EICH crónica moderada y grave
Periodo de tiempo: 2 años
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Incidencia acumulada de pacientes con EICH crónica moderada y grave según los criterios NIH 2015
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2 años
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años
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Estimación de Kaplan-Meier de muerte por todas las causas
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2 años
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Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 2 años
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Estimación de Kaplan-Meier de muerte o recaída
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2 años
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Incidencia de eventos adversos asociados al TCMH (seguridad y toxicidad)
Periodo de tiempo: 125 días
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La evaluación de toxicidad se basa en los grados NCI CTC AE 5.0.
La evaluación de la incidencia y la gravedad de la enfermedad venooclusiva se basa en los criterios de la EBMT de 2016.
La evaluación de la incidencia de microangiopatía asociada al trasplante se basa en Cho et al. criterios.
Todas las medidas de toxicidad se agregarán como puntajes de gravedad.
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125 días
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Fracaso primario o secundario del injerto
Periodo de tiempo: 2 años
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Incidencia acumulada de pacientes con falla primaria o secundaria del injerto definida por la ausencia de quimerismo del donante.
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2 años
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Incidencia de infecciones
Periodo de tiempo: 6 meses
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Número de pacientes con bacteriemia antes del injerto, bacteriemia después del injerto, sepsis grave (presencia de insuficiencia orgánica múltiple), neumonía, infección de tejidos blandos, micosis invasiva (aspergilosis invasiva probable o comprobada, candidemia, cigomicosis), reactivación de citomegalovirus, otras infecciones virales oportunistas
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia
- Leucemia Linfoide
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Antibióticos, Antituberculosos
- Agentes antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Ácido micofenólico
- Tacrolimús
Otros números de identificación del estudio
- CINC424ARU01T
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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