VX-880:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus tyypin 1 diabetesta sairastavilla potilailla
torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 1/2 tutkimus VX-880:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus, heikentynyt hypoglykemiatietoisuus ja vaikea hypoglykemia
Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-880-infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus (T1D) ja heikentynyt tietoisuus hypoglykemiasta (IAH) ja vaikeasta hypoglykemiasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
57
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medical Information
- Puhelinnumero: 617-341-6777
- Sähköposti: medicalinfo@vrtx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Rekrytointi
- Leiden University
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Rekrytointi
- University of Alberta, Edmonton
-
Montreal, Kanada
- Rekrytointi
- McGill University Health Centre
-
Toronto, Kanada
- Rekrytointi
- Toronto General Hospital (TGH)
-
Vancouver, Kanada
- Rekrytointi
- Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Rekrytointi
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Lille
-
Strasbourg, Ranska
- Rekrytointi
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa
- Rekrytointi
- Dresden Center for Islet Transplantation
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Rekrytointi
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Rekrytointi
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
-
-
-
-
-
Geneva, Sveitsi
- Valmis
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Churchill Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- Rekrytointi
- City of Hope
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- UHealth Diabetes Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Rekrytointi
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Valmis
- Northwestern Organ Transplant Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Valmis
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Rekrytointi
- Baylor Scott and White Research Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- VCU Medical Center, Richmond
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Rekrytointi
- University of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- T1D:n kliininen historia > 5 vuotta
- Vähintään kaksi dokumentoitua vakavaa hypoglykemiaa 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Vakaa diabeteksen hoito
- Jatkuvan glukoosimonitorin (CGM) jatkuva käyttö vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa ja halukkuus käyttää CGM:ää tutkimuksen ajan
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi saarekesolusiirto, elinsiirto tai soluterapia
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VX-880
|
Infuusiona maksan portaalilaskimoon.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: VX-017
|
Infused into the hepatic portal vein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Aikaikkuna: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osat B ja C: Insuliiniriippumattomien osallistujien osuus
Aikaikkuna: 1 vuosi VX-880-infuusion jälkeen
|
1 vuosi VX-880-infuusion jälkeen
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Aikaikkuna: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Aikaikkuna: At 1 year after VX-880 infusion
|
At 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Aikaikkuna: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
|
Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Aikaikkuna: At Day 90 after VX-017 infusion
|
At Day 90 after VX-017 infusion
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 8. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Muu tunniste: EU Trial (CTIS) Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .