Eine Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von VX-880 bei Teilnehmern mit Typ-1-Diabetes
27. August 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VX-880 bei Patienten mit Typ-1-Diabetes mellitus mit eingeschränktem Hypoglykämiebewusstsein und schwerer Hypoglykämie
Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der VX-880-Infusion bei Teilnehmern mit Typ-1-Diabetes mellitus (T1D) und eingeschränktem Bewusstsein für Hypoglykämie (IAH) und schwerer Hypoglykämie bewerten.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
57
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Medical Information
- Telefonnummer: 617-341-6777
- E-Mail: medicalinfo@vrtx.com
Studienorte
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Dresden, Deutschland
- Rekrutierung
- Dresden Center for Islet Transplantation
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Lille, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Lille
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Strasbourg, Frankreich
- Rekrutierung
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
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Milan, Italien
- Rekrutierung
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Edmonton, Kanada
- Rekrutierung
- University of Alberta, Edmonton
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Montreal, Kanada
- Rekrutierung
- McGill University Health Centre
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Toronto, Kanada
- Rekrutierung
- Toronto General Hospital (TGH)
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Vancouver, Kanada
- Rekrutierung
- Vancouver General Hospital
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Leiden, Niederlande
- Rekrutierung
- Leiden University
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Oslo, Norwegen
- Rekrutierung
- Oslo University Hospital
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Riyadh, Saudi-Arabien
- Rekrutierung
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
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Riyadh, Saudi-Arabien
- Rekrutierung
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
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Geneva, Schweiz
- Abgeschlossen
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
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California
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Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
- Rekrutierung
- City of Hope
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- Rekrutierung
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Rekrutierung
- UHealth Diabetes Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- Rekrutierung
- University of Chicago
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Abgeschlossen
- Northwestern Organ Transplant Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Abgeschlossen
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Rekrutierung
- Massachusetts General Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- Rekrutierung
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
- Rekrutierung
- Baylor Scott and White Research Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Rekrutierung
- VCU Medical Center, Richmond
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- Rekrutierung
- University of Wisconsin
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Edinburgh, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
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Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Oxford
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Headington, Oxford, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Churchill Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Klinische Vorgeschichte von T1D mit einer Dauer von > 5 Jahren
- Mindestens zwei Episoden einer dokumentierten schweren Hypoglykämie in den 12 Monaten vor der Einschreibung
- Stabile Diabetesbehandlung
- Konsequente Verwendung eines kontinuierlichen Glukosemonitors (CGM) für mindestens 3 Monate vor dem Screening und Bereitschaft zur Verwendung von CGM für die Dauer der Studie
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorherige Inselzelltransplantation, Organtransplantation oder Zelltherapie
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: VX-880
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Infundiert in die hepatische Pfortader.
Andere Namen:
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Experimental: VX-017
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Infused into the hepatic portal vein.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Zeitfenster: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Zeitfenster: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
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1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
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Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Zeitfenster: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Teile B und C: Anteil der Teilnehmer, die insulinunabhängig sind
Zeitfenster: 1 Jahr nach der VX-880-Infusion
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1 Jahr nach der VX-880-Infusion
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Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Zeitfenster: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Zeitfenster: At 1 year after VX-880 infusion
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At 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Zeitfenster: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Zeitfenster: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Zeitfenster: At Day 90 after VX-017 infusion
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At Day 90 after VX-017 infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. März 2021
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2031
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. März 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. März 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
8. März 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
1. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Andere Kennung: EU Trial (CTIS) Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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