En sikkerhet, tolerabilitet og effektivitetsstudie av VX-880 hos deltakere med type 1 diabetes
27. august 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av VX-880 hos personer som har type 1 diabetes mellitus med nedsatt hypoglykemisk bevissthet og alvorlig hypoglykemi
Denne studien vil evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av VX-880-infusjon hos deltakere med type 1 diabetes mellitus (T1D) og nedsatt bevissthet om hypoglykemi (IAH) og alvorlig hypoglykemi.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
57
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 617-341-6777
- E-post: medicalinfo@vrtx.com
Studiesteder
-
-
-
Edmonton, Canada
- Rekruttering
- University of Alberta, Edmonton
-
Montreal, Canada
- Rekruttering
- McGill University Health Centre
-
Toronto, Canada
- Rekruttering
- Toronto General Hospital (TGH)
-
Vancouver, Canada
- Rekruttering
- Vancouver General Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- Rekruttering
- City of Hope
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- UHealth Diabetes Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Rekruttering
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Fullført
- Northwestern Organ Transplant Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Fullført
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Rekruttering
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Rekruttering
- Baylor Scott and White Research Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Rekruttering
- VCU Medical Center, Richmond
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Rekruttering
- University of Wisconsin
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Lille
-
Strasbourg, Frankrike
- Rekruttering
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Rekruttering
- Leiden University
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Rekruttering
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Rekruttering
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia
- Rekruttering
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia
- Rekruttering
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Storbritannia
- Rekruttering
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Geneva, Sveits
- Fullført
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
- Rekruttering
- Dresden Center for Islet Transplantation
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Klinisk historie med T1D med > 5 års varighet
- Minst to episoder med dokumentert alvorlig hypoglykemi i løpet av de 12 månedene før innmelding
- Stabil diabetesbehandling
- Konsekvent bruk av kontinuerlig glukosemonitor (CGM) i minst 3 måneder før screening og vilje til å bruke CGM i løpet av studien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tidligere øycelletransplantasjon, organtransplantasjon eller celleterapi
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VX-880
|
Infunderes i leverportvenen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: VX-017
|
Infused into the hepatic portal vein.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Tidsramme: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del B og C: Andel deltakere som er insulinuavhengige
Tidsramme: 1 år etter VX-880 infusjon
|
1 år etter VX-880 infusjon
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Tidsramme: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Tidsramme: At 1 year after VX-880 infusion
|
At 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Tidsramme: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
|
Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Tidsramme: At Day 90 after VX-017 infusion
|
At Day 90 after VX-017 infusion
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. mars 2021
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
8. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Annen identifikator: EU Trial (CTIS) Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .