En undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af VX-880 hos deltagere med type 1-diabetes
27. august 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 1/2-undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af VX-880 hos forsøgspersoner, der har type 1-diabetes mellitus med nedsat hypoglykæmisk bevidsthed og svær hypoglykæmi
Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af VX-880-infusion hos deltagere med type 1-diabetes mellitus (T1D) og nedsat bevidsthed om hypoglykæmi (IAH) og svær hypoglykæmi.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
57
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 617-341-6777
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Studiesteder
-
-
-
Edmonton, Canada
- Rekruttering
- University of Alberta, Edmonton
-
Montreal, Canada
- Rekruttering
- McGill University Health Centre
-
Toronto, Canada
- Rekruttering
- Toronto General Hospital (TGH)
-
Vancouver, Canada
- Rekruttering
- Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Edinburgh, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Churchill Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Forenede Stater, 91010
- Rekruttering
- City of Hope
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Rekruttering
- UHealth Diabetes Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- Rekruttering
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Afsluttet
- Northwestern Organ Transplant Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Afsluttet
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- Rekruttering
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
- Rekruttering
- Baylor Scott and White Research Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Rekruttering
- VCU Medical Center, Richmond
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- Rekruttering
- University of Wisconsin
-
-
-
-
-
Lille, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Lille
-
Strasbourg, Frankrig
- Rekruttering
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
-
-
-
-
-
Leiden, Holland
- Rekruttering
- Leiden University
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Rekruttering
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi Arabien
- Rekruttering
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
-
Riyadh, Saudi Arabien
- Rekruttering
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
-
-
-
-
-
Geneva, Schweiz
- Afsluttet
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
- Rekruttering
- Dresden Center for Islet Transplantation
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Klinisk historie med T1D med > 5 års varighed
- Mindst to episoder med dokumenteret alvorlig hypoglykæmi i de 12 måneder forud for indskrivning
- Stabil diabetesbehandling
- Konsekvent brug af kontinuerlig glukosemonitor (CGM) i mindst 3 måneder før screening og villighed til at bruge CGM i hele undersøgelsens varighed
Nøgleekskluderingskriterier:
- Tidligere øcelletransplantation, organtransplantation eller celleterapi
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: VX-880
|
Infunderes i leverportvenen.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: VX-017
|
Infused into the hepatic portal vein.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Tidsramme: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del B og C: Andel af deltagere, der er insulinuafhængige
Tidsramme: 1 år efter VX-880 infusion
|
1 år efter VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Tidsramme: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Tidsramme: At 1 year after VX-880 infusion
|
At 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Tidsramme: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
|
Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Tidsramme: At Day 90 after VX-017 infusion
|
At Day 90 after VX-017 infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. marts 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. marts 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. marts 2021
Først opslået (Faktiske)
8. marts 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Anden identifikator: EU Trial (CTIS) Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .