En säkerhets-, tolerabilitets- och effektivitetsstudie av VX-880 hos deltagare med typ 1-diabetes
27 augusti 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av VX-880 hos personer som har typ 1-diabetes mellitus med nedsatt hypoglykemisk medvetenhet och svår hypoglykemi
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av VX-880-infusion hos deltagare med typ 1-diabetes mellitus (T1D) och nedsatt medvetenhet om hypoglykemi (IAH) och svår hypoglykemi.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
57
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Medical Information
- Telefonnummer: 617-341-6777
- E-post: medicalinfo@vrtx.com
Studieorter
-
-
-
Lille, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Lille
-
Strasbourg, Frankrike
- Rekrytering
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- Rekrytering
- City of Hope
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Rekrytering
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Rekrytering
- UHealth Diabetes Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Rekrytering
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Avslutad
- Northwestern Organ Transplant Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Avslutad
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Rekrytering
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Rekrytering
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Rekrytering
- Baylor Scott and White Research Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Rekrytering
- VCU Medical Center, Richmond
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- Rekrytering
- University of Wisconsin
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Rekrytering
- University of Alberta, Edmonton
-
Montreal, Kanada
- Rekrytering
- McGill University Health Centre
-
Toronto, Kanada
- Rekrytering
- Toronto General Hospital (TGH)
-
Vancouver, Kanada
- Rekrytering
- Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna
- Rekrytering
- Leiden University
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekrytering
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien
- Rekrytering
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
-
Riyadh, Saudiarabien
- Rekrytering
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
-
-
-
-
-
Geneva, Schweiz
- Avslutad
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannien
- Rekrytering
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien
- Rekrytering
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Storbritannien
- Rekrytering
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
- Rekrytering
- Dresden Center for Islet Transplantation
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Klinisk historia av T1D med > 5 års varaktighet
- Minst två episoder av dokumenterad allvarlig hypoglykemi under de 12 månaderna före inskrivningen
- Stabil diabetesbehandling
- Konsekvent användning av kontinuerlig glukosmätare (CGM) i minst 3 månader före screening och villighet att använda CGM under hela studien
Viktiga uteslutningskriterier:
- Tidigare öcellstransplantation, organtransplantation eller cellterapi
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: VX-880
|
Infunderas i leverportvenen.
Andra namn:
|
|
Experimentell: VX-017
|
Infused into the hepatic portal vein.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsram: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Tidsram: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsram: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Delarna B och C: Andel deltagare som är insulinoberoende
Tidsram: Vid 1 år efter VX-880 infusion
|
Vid 1 år efter VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Tidsram: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Tidsram: At 1 year after VX-880 infusion
|
At 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Tidsram: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsram: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
|
Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Tidsram: At Day 90 after VX-017 infusion
|
At Day 90 after VX-017 infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 mars 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 mars 2021
Första postat (Faktisk)
8 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Annan identifierare: EU Trial (CTIS) Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .