Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia del VX-880 nei partecipanti con diabete di tipo 1
27 agosto 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di VX-880 in soggetti affetti da diabete mellito di tipo 1 con ridotta consapevolezza ipoglicemica e grave ipoglicemia
Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'infusione di VX-880 nei partecipanti con diabete mellito di tipo 1 (T1D) e ridotta consapevolezza dell'ipoglicemia (IAH) e grave ipoglicemia.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
57
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Medical Information
- Numero di telefono: 617-341-6777
- Email: medicalinfo@vrtx.com
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita
- Reclutamento
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
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Riyadh, Arabia Saudita
- Reclutamento
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
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Edmonton, Canada
- Reclutamento
- University of Alberta, Edmonton
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Montreal, Canada
- Reclutamento
- McGill University Health Centre
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Toronto, Canada
- Reclutamento
- Toronto General Hospital (TGH)
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Vancouver, Canada
- Reclutamento
- Vancouver General Hospital
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Lille, Francia
- Reclutamento
- CHU Lille
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Strasbourg, Francia
- Reclutamento
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
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Dresden, Germania
- Reclutamento
- Dresden Center for Islet Transplantation
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Milan, Italia
- Reclutamento
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Oslo, Norvegia
- Reclutamento
- Oslo University Hospital
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Leiden, Olanda
- Reclutamento
- Leiden University
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Edinburgh, Regno Unito
- Reclutamento
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito
- Reclutamento
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Oxford
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Headington, Oxford, Regno Unito
- Reclutamento
- Churchill Hospital
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California
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Duarte, California, Stati Uniti, 91010
- Reclutamento
- City of Hope
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Reclutamento
- University of California San Francisco
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-
Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Reclutamento
- UHealth Diabetes Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Reclutamento
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Completato
- Northwestern Organ Transplant Center
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Completato
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Reclutamento
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
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-
Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Reclutamento
- Baylor Scott and White Research Institute
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-
Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Reclutamento
- VCU Medical Center, Richmond
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- Reclutamento
- University of Wisconsin
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Geneva, Svizzera
- Completato
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Storia clinica di T1D con > 5 anni di durata
- Almeno due episodi di ipoglicemia grave documentata nei 12 mesi precedenti l'arruolamento
- Trattamento diabetico stabile
- Uso costante del monitor continuo del glucosio (CGM) per almeno 3 mesi prima dello screening e disponibilità a utilizzare CGM per la durata dello studio
Criteri chiave di esclusione:
- Precedente trapianto di cellule insulari, trapianto di organi o terapia cellulare
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: VX-880
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Infuso nella vena porta epatica.
Altri nomi:
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Sperimentale: VX-017
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Infused into the hepatic portal vein.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Lasso di tempo: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
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1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
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Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Parti B e C: percentuale di partecipanti indipendenti dall'insulina
Lasso di tempo: A 1 anno dall'infusione di VX-880
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A 1 anno dall'infusione di VX-880
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Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Lasso di tempo: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Lasso di tempo: At 1 year after VX-880 infusion
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At 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Lasso di tempo: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Lasso di tempo: At Day 90 after VX-017 infusion
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At Day 90 after VX-017 infusion
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 marzo 2021
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 marzo 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 marzo 2021
Primo Inserito (Effettivo)
8 marzo 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Altro identificatore: EU Trial (CTIS) Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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