Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsonderzoek van VX-880 bij deelnemers met diabetes type 1
27 augustus 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 1/2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van VX-880 te evalueren bij proefpersonen met diabetes mellitus type 1 met een verminderd bewustzijn van hypoglykemie en ernstige hypoglykemie
Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van VX-880-infusie evalueren bij deelnemers met diabetes mellitus type 1 (T1D) en een verminderd bewustzijn van hypoglykemie (IAH) en ernstige hypoglykemie.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
57
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Medical Information
- Telefoonnummer: 617-341-6777
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Studie Locaties
-
-
-
Edmonton, Canada
- Werving
- University of Alberta, Edmonton
-
Montreal, Canada
- Werving
- McGill University Health Centre
-
Toronto, Canada
- Werving
- Toronto General Hospital (TGH)
-
Vancouver, Canada
- Werving
- Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Duitsland
- Werving
- Dresden Center for Islet Transplantation
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk
- Werving
- CHU Lille
-
Strasbourg, Frankrijk
- Werving
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
-
-
-
-
-
Milan, Italië
- Werving
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Werving
- Leiden University
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen
- Werving
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- Werving
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- Werving
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
-
-
-
-
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Churchill Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- Werving
- City of Hope
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Werving
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Werving
- UHealth Diabetes Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Werving
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Voltooid
- Northwestern Organ Transplant Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Voltooid
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Werving
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Werving
- Baylor Scott and White Research Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Werving
- VCU Medical Center, Richmond
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Werving
- University of Wisconsin
-
-
-
-
-
Geneva, Zwitserland
- Voltooid
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Klinische geschiedenis van T1D met een duur van > 5 jaar
- Ten minste twee episodes van gedocumenteerde ernstige hypoglykemie in de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Stabiele diabetesbehandeling
- Consequent gebruik van continue glucosemonitor (CGM) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening en bereidheid om CGM te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Eerdere eilandceltransplantatie, orgaantransplantatie of celtherapie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: VX-880
|
Geïnfundeerd in de leverpoortader.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: VX-017
|
Infused into the hepatic portal vein.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Tijdsspanne: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel B en C: Percentage deelnemers dat insuline-onafhankelijk is
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie met VX-880
|
1 jaar na infusie met VX-880
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Tijdsspanne: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Tijdsspanne: At 1 year after VX-880 infusion
|
At 1 year after VX-880 infusion
|
|
Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Tijdsspanne: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
|
|
Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
|
|
Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Tijdsspanne: At Day 90 after VX-017 infusion
|
At Day 90 after VX-017 infusion
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 maart 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Andere identificatie: EU Trial (CTIS) Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .