Um estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do VX-880 em participantes com diabetes tipo 1
27 de agosto de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do VX-880 em indivíduos com diabetes mellitus tipo 1 com consciência hipoglicêmica prejudicada e hipoglicemia grave
Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia da infusão de VX-880 em participantes com diabetes mellitus tipo 1 (T1D) e consciência prejudicada da hipoglicemia (IAH) e hipoglicemia grave.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
57
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Medical Information
- Número de telefone: 617-341-6777
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha
- Recrutamento
- Dresden Center for Islet Transplantation
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Riyadh, Arábia Saudita
- Recrutamento
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
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Riyadh, Arábia Saudita
- Recrutamento
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
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Edmonton, Canadá
- Recrutamento
- University of Alberta, Edmonton
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Montreal, Canadá
- Recrutamento
- McGill University Health Centre
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Toronto, Canadá
- Recrutamento
- Toronto General Hospital (TGH)
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Vancouver, Canadá
- Recrutamento
- Vancouver General Hospital
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- Recrutamento
- City of Hope
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- UHealth Diabetes Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Recrutamento
- University of Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Concluído
- Northwestern Organ Transplant Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Concluído
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Recrutamento
- Baylor Scott and White Research Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Recrutamento
- VCU Medical Center, Richmond
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Recrutamento
- University of Wisconsin
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Lille, França
- Recrutamento
- CHU Lille
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Strasbourg, França
- Recrutamento
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
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Leiden, Holanda
- Recrutamento
- Leiden University
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Milan, Itália
- Recrutamento
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Oslo, Noruega
- Recrutamento
- Oslo University Hospital
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Edinburgh, Reino Unido
- Recrutamento
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido
- Recrutamento
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Oxford
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Headington, Oxford, Reino Unido
- Recrutamento
- Churchill Hospital
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Geneva, Suíça
- Concluído
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- História clínica de DM1 com > 5 anos de duração
- Pelo menos dois episódios de hipoglicemia grave documentada nos 12 meses anteriores à inscrição
- Tratamento diabético estável
- Uso consistente de monitor contínuo de glicose (CGM) por pelo menos 3 meses antes da triagem e vontade de usar CGM durante o estudo
Principais Critérios de Exclusão:
- Transplante prévio de células de ilhotas, transplante de órgãos ou terapia celular
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: VX-880
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Infundido na veia porta hepática.
Outros nomes:
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Experimental: VX-017
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Infused into the hepatic portal vein.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Prazo: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Prazo: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
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1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
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Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Prazo: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Partes B e C: Proporção de participantes independentes de insulina
Prazo: 1 ano após a infusão de VX-880
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1 ano após a infusão de VX-880
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Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Prazo: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
|
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Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Prazo: At 1 year after VX-880 infusion
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At 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Prazo: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Prazo: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Prazo: At Day 90 after VX-017 infusion
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At Day 90 after VX-017 infusion
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de março de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Outro identificador: EU Trial (CTIS) Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .