Une étude d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité du VX-880 chez des participants atteints de diabète de type 1
27 août 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du VX-880 chez des sujets atteints de diabète sucré de type 1 avec une conscience hypoglycémique altérée et une hypoglycémie sévère
Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la perfusion de VX-880 chez les participants atteints de diabète sucré de type 1 (DT1) et de troubles de la conscience de l'hypoglycémie (IAH) et d'hypoglycémie sévère.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
57
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Medical Information
- Numéro de téléphone: 617-341-6777
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Lieux d'étude
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Dresden, Allemagne
- Recrutement
- Dresden Center for Islet Transplantation
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Riyadh, Arabie Saoudite
- Recrutement
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC) - Riyadh - Endocrinology
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Riyadh, Arabie Saoudite
- Recrutement
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Endocrinology
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Edmonton, Canada
- Recrutement
- University of Alberta, Edmonton
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Montreal, Canada
- Recrutement
- McGill University Health Centre
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Toronto, Canada
- Recrutement
- Toronto General Hospital (TGH)
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Vancouver, Canada
- Recrutement
- Vancouver General Hospital
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Lille, France
- Recrutement
- CHU Lille
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Strasbourg, France
- Recrutement
- Centre de recherche en Biomédecine de Strasbourg
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Milan, Italie
- Recrutement
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Oslo, Norvège
- Recrutement
- Oslo University Hospital
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Leiden, Pays-Bas
- Recrutement
- Leiden University
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Edinburgh, Royaume-Uni
- Recrutement
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Royaume-Uni
- Recrutement
- Cardiovascular, Metabolic Medicine and Sciences, King's College London
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
- Recrutement
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Oxford
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Headington, Oxford, Royaume-Uni
- Recrutement
- Churchill Hospital
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Geneva, Suisse
- Complété
- Hopiteaux Universitaires de Geneve
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-
California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- Recrutement
- City of Hope
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Recrutement
- UHealth Diabetes Research Institute
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Recrutement
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Complété
- Northwestern Organ Transplant Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Complété
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Recrutement
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore
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-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Recrutement
- Baylor Scott and White Research Institute
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Recrutement
- VCU Medical Center, Richmond
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- Recrutement
- University of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Antécédents cliniques de DT1 avec > 5 ans d'ancienneté
- Au moins deux épisodes d'hypoglycémie sévère documentée dans les 12 mois précédant l'inscription
- Traitement stable du diabète
- Utilisation constante du moniteur de glucose en continu (CGM) pendant au moins 3 mois avant le dépistage et volonté d'utiliser le CGM pendant la durée de l'étude
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents de greffe de cellules d'îlots, de greffe d'organe ou de thérapie cellulaire
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: VX-880
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Infusé dans la veine porte hépatique.
Autres noms:
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Expérimental: VX-017
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Infused into the hepatic portal vein.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Délai: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Proportion of Participants who are Insulin Independent with Absence of Severe Hypoglycemic Events (SHEs)
Délai: 1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
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1 year after achieving insulin independence (following VX-880 infusion)
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Délai: From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-017 infusion to end of study (at least 5 years)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Parties B et C : Proportion de participants insulinodépendants
Délai: 1 an après la perfusion de VX-880
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1 an après la perfusion de VX-880
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Parts B and C: Proportion of Participants Free from SHEs with a Glycated Hemoglobin (HbA1c) less than (<) 7.0%
Délai: SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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SHEs: from Day 90 through 1 year (inclusive) after VX-880 infusion; HbA1c < 7% at 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Change From Baseline in Glycated Hemoglobin (HbA1c)
Délai: At 1 year after VX-880 infusion
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At 1 year after VX-880 infusion
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Parts B and C: Proportion of Participants Who Maintain Insulin Independence for at least 1 year
Délai: From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion to end of study (at least 5 years)
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Parts B and C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Délai: From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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From VX-880 infusion up to end of study (at least 5 years)
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Part D: Change from baseline in peak C-peptide during mixed-meal tolerance test (MMTT)
Délai: At Day 90 after VX-017 infusion
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At Day 90 after VX-017 infusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20.
- Brown ME, Barra JM, Pina MR, Proia J, Brusko TM, Russ HA. Human stem cell-derived beta cells expressing an optimized CD155 reduce cytotoxic immune cell function for application in type 1 diabetes. Sci Adv. 2025 Nov 7;11(45):eadx9755. doi: 10.1126/sciadv.adx9755. Epub 2025 Nov 7.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 mars 2021
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 mars 2021
Première publication (Réel)
8 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX20-880-101
- 2024-513929-23-00 (Autre identifiant: EU Trial (CTIS) Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .