Tutkimus farmakodynaamisten parametrien annos-vaste-suhteesta potilailla, joilla on hemofilia ja estäjiä
perjantai 9. syyskuuta 2022 päivittänyt: AryoGen Pharmed Co.
Tutkiva tutkimus AryoSevenin farmakodynaamisten parametrien annosvasteen ja suhteen arvioimiseksi potilailla, joilla on hemofilia ja estäjiä
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kerta-annos, 5 tapaa risteytetty, kliininen tutkiva tutkimus, jossa arvioidaan neljää erilaista AryoSeven-annosta (eptakog alfa, aktivoitu) ja NovoSeveniä valituilla farmakodynaamisilla parametreilla potilailla, joilla on hemofilia ja estäjiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kerta-annos, 5-suuntainen risteytys, kliininen tutkimus, jossa arvioitiin neljä erilaista AryoSeven-annosta (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg ja 270 µg/kg) (rekombinantti ihmisen FVII-aktivoitu tai eptakoggi) alfa, aktivoitu) ja yksi NovoSeven-annos (30 µg/kg) valituilla farmakodynaamisilla parametreilla (PD) [ensisijainen: trombiinin muodostumismääritys (TGA)] aikuisilla mies- ja nuorilla (>12-vuotiailla) hemofilia A- tai B-hemofiliapotilailla, joilla on inhibiittoritiitteri >5 Bethesda-yksikköä [BU] eikä verenvuototilassa.
Tämä on tutkiva tutkimus, jossa arvioidaan PD-markkerien annos-vaste-suhdetta tehokkuuden sijaispäätepisteinä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Teheran, Iran, islamilainen tasavalta
- Comprehensive Hemophilia Care Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi synnynnäisestä hemofiliasta A tai B ja FVIII- tai FIX-tiitterin estäjät >5 Bethesda-yksikköä [BU]
- > 2 vuotojaksoa vuodessa, jotka vaativat hoitoa FVII-infuusioilla, ei verenvuotojaksossa
- Miehet aikuiset ja nuoret (>12 vuotta)
- Potilaan tietoinen suostumus on saatu [Rekisteröityjen potilaiden on myös annettava vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus tutkimussuunnitelmaan ennen seulontaa voidakseen osallistua tutkimukseen. Nuorten osalta vanhemman/huoltajan on annettava suostumus ja mahdollisuuksien mukaan myös potilaan suostumus. Jos potilas on vaarantunut, heidän nimeämän edustajansa on annettava tietoinen suostumus].
- Potilaat, jotka haluavat ja pystyvät joutumaan sairaalahoitoon ennen tutkimuslääkkeen antamista plasmanäytteitä varten (5 kertaa tutkimuksen aikana).
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu synnynnäinen tai hankittu koagulopatia, kuten maksasairaus (hepatiitti), K-vitamiinin puutos, uremia, pahanlaatuisuus.
- Vasta-aineet tekijää VII vastaan
- Meneillään olevat verenvuodon esto-ohjelmat AryoSeven/NovoSeven-valmisteella tai joita on tarkoitus esiintyä tutkimuksen aikana
- Verihiutalemäärä alle 100 000 verihiutaleet/mcL (seulontakäynnillä)
- Mikä tahansa kliininen oire tai tunnettu valtimotromboositapahtuma tai syvä laskimotromboosi tai keuhkoembolia
- HIV-positiivinen, nykyinen CD4+-luku on alle 200/µl
- Maksakirroosi
- Tekijän VIII/IX immuunitoleranssin induktio-ohjelma suunniteltiin tapahtuvan tutkimuksen aikana
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle
- Rinnakkais osallistuminen toiseen kokeelliseen lääketutkimukseen.
- Rinnakkais osallistuminen toiseen markkinoituun lääketutkimukseen, joka voi vaikuttaa tutkimuksen ensisijaiseen päätepisteeseen.
- Samanaikaiset sairaudet ja/tai lääkkeet tai muut sairaudet, joiden vuoksi potilas ei tutkijan arvion mukaan sovellu tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AryoSeven 10 μg/kg
Kerta-annos, suonensisäisesti
|
Annosjärjestys kullekin injektiolle valitaan satunnaisesti seuraavista annoksista: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg tai 270 μg/kg, joita erottaa 3 päivän pesujakso.
|
|
Kokeellinen: AryoSeven 30 μg/kg
Kerta-annos, suonensisäisesti
|
Annosjärjestys kullekin injektiolle valitaan satunnaisesti seuraavista annoksista: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg tai 270 μg/kg, joita erottaa 3 päivän pesujakso.
|
|
Kokeellinen: AryoSeven 90 μg/kg
Kerta-annos, suonensisäisesti
|
Annosjärjestys kullekin injektiolle valitaan satunnaisesti seuraavista annoksista: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg tai 270 μg/kg, joita erottaa 3 päivän pesujakso.
|
|
Kokeellinen: AryoSeven 270 μg/kg
Kerta-annos, suonensisäisesti
|
Annosjärjestys kullekin injektiolle valitaan satunnaisesti seuraavista annoksista: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg tai 270 μg/kg, joita erottaa 3 päivän pesujakso.
|
|
Active Comparator: NovoSeven 30 μg/kg
Kerta-annos, suonensisäisesti
|
Annosjärjestys kullekin injektiolle valitaan satunnaisesti seuraavista annoksista: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg tai 270 μg/kg, joita erottaa 3 päivän pesujakso.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Trombiinin muodostumiskäyrän viiveaika
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Aika 16,7 %:iin plasman huippupitoisuudesta minuuteissa.
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Endogeeninen trombiinipotentiaali (PD-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Käyrän alla oleva pinta-ala trombiinin muodostumiskäyrän plasmatasot (nmol/minuutti)
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
Aika huippuun (PD-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Aika trombiinin muodostumiskäyrän huippuun (minuutteina)
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
Huipun korkeus (PD-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Trombiinin muodostumiskäyrän huippukorkeus (nmol/ml)
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
F1.2 protrombiinifragmentit (PD-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Huippukorkeus (micg/l)
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
D-dimeeri (PD-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Huippukorkeus (micg/l)
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
AUCinf (PK-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään, viimeisimmän havaitun pitoisuuden perusteella;
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
Cmax (PK-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Havaittu maksimipitoisuus plasmassa
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
|
Cmax-aika (PK-parametri)
Aikaikkuna: Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Aika, jolloin havaittu maksimipitoisuus plasmassa
|
Jopa 30 tuntia AryoSeven- ja NovoSeven-injektion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. elokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 6. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 10. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. syyskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UGA 2020-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .