Исследование взаимосвязи доза-реакция фармакодинамических параметров у пациентов с гемофилией с ингибиторами
9 сентября 2022 г. обновлено: AryoGen Pharmed Co.
Предварительное исследование для оценки зависимости доза-ответ от фармакодинамических параметров AryoSeven у пациентов с гемофилией с ингибиторами
Рандомизированное, двойное слепое, однодозовое, перекрестное 5 способов, исследовательское клиническое исследование, оценивающее четыре различные дозы AryoSeven (эптаког альфа, активированный) и NovoSeven на выбранные фармакодинамические параметры у пациентов с гемофилией с ингибиторами.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Рандомизированное, двойное слепое, разовая доза, перекрестное 5 способов, клиническое исследование, оценивающее четыре различные дозы (10 мкг/кг, 30 мкг/кг, 90 мкг/кг и 270 мкг/кг) AryoSeven (рекомбинантный активированный FVII человека или эптаког альфа, активированный) и одну дозу препарата НовоСэвен (30 мкг/кг) на выбранные фармакодинамические параметры (ФД) [первичный: анализ образования тромбина (ТГА)] у взрослых мужчин и подростков (> 12 лет) с гемофилией А или В, с титр ингибиторов >5 единиц Bethesda [BU] и отсутствие кровотечения.
Это будет предварительное исследование для оценки зависимости доза-реакция маркеров БП в качестве суррогатных конечных точек эффективности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
14
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Teheran, Иран, Исламская Республика
- Comprehensive Hemophilia Care Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз врожденной гемофилии А или В с ингибиторами FVIII или FIX, титр >5 единиц Бетесда [BU]
- с > 2 эпизодами кровотечения в год, требующими лечения инфузиями FVII, не при эпизоде кровотечения
- Взрослые мужчины и подростки (> 12 лет)
- Было получено информированное согласие пациента [Пациенты, которые будут включены в исследование, должны также предоставить добровольное письменное информированное согласие на протокол до скрининга, чтобы иметь право на участие в исследовании. Для подростков родитель/законный опекун должен дать согласие, и, по возможности, также будет получено согласие пациента. Для скомпрометированных пациентов назначенный ими доверенное лицо должен предоставить информированное согласие].
- Пациенты, желающие и способные быть госпитализированными до времени введения исследуемого препарата для забора плазмы (5 раз за время исследования).
Критерий исключения:
- Любые другие виды врожденной или приобретенной коагулопатии, такие как: заболевания печени (гепатиты), дефицит витамина К, уремия, злокачественные новообразования.
- Антитела против фактора VII
- Текущие схемы профилактики кровотечений с помощью AryoSeven/NovoSeven или планируемые во время исследования
- Количество тромбоцитов менее 100 000 тромбоциты/мкл (при скрининговом посещении)
- Любой клинический признак или известная история артериального тромбоза или тромбоза глубоких вен или легочной эмболии
- ВИЧ-положительный с текущим количеством CD4+ менее 200/мкл
- Цирроз печени
- Режим индукции иммунной толерантности к факторам VIII/IX, запланированный на время исследования
- Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату
- Параллельное участие в другом экспериментальном испытании препарата.
- Параллельное участие в исследовании другого продаваемого препарата, которое может повлиять на первичную конечную точку исследования.
- Сопутствующие заболевания и/или прием лекарств, или любые другие состояния, делающие пациента непригодным для включения в исследование, по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АриоСэвен 10 мкг/кг
Разовая доза, внутривенно
|
Последовательность доз для каждой инъекции будет случайным образом выбрана из следующих доз: 10 мкг/кг, 30 мкг/кг, 90 мкг/кг или 270 мкг/кг, разделенных периодом вымывания в 3 дня.
|
|
Экспериментальный: АриоСэвен 30 мкг/кг
Разовая доза, внутривенно
|
Последовательность доз для каждой инъекции будет случайным образом выбрана из следующих доз: 10 мкг/кг, 30 мкг/кг, 90 мкг/кг или 270 мкг/кг, разделенных периодом вымывания в 3 дня.
|
|
Экспериментальный: АриоСэвен 90 мкг/кг
Разовая доза, внутривенно
|
Последовательность доз для каждой инъекции будет случайным образом выбрана из следующих доз: 10 мкг/кг, 30 мкг/кг, 90 мкг/кг или 270 мкг/кг, разделенных периодом вымывания в 3 дня.
|
|
Экспериментальный: АриоСэвен 270 мкг/кг
Разовая доза, внутривенно
|
Последовательность доз для каждой инъекции будет случайным образом выбрана из следующих доз: 10 мкг/кг, 30 мкг/кг, 90 мкг/кг или 270 мкг/кг, разделенных периодом вымывания в 3 дня.
|
|
Активный компаратор: НовоСэвен 30 мкг/кг
Разовая доза, внутривенно
|
Последовательность доз для каждой инъекции будет случайным образом выбрана из следующих доз: 10 мкг/кг, 30 мкг/кг, 90 мкг/кг или 270 мкг/кг, разделенных периодом вымывания в 3 дня.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время задержки кривой образования тромбина
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Время достижения 16,7% пиковой концентрации в плазме в минутах.
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эндогенный тромбиновый потенциал (параметр PD)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Площадь под кривой уровня образования тромбина в плазме (в нмоль/мин)
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
Время до пика (параметр PD)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Время до пика кривой образования тромбина (в минутах)
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
Высота пика (параметр PD)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Высота пика кривой образования тромбина (в нмоль/мл)
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
Фрагменты протромбина F1.2 (параметр PD)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Высота пика (мкг/л)
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
D-димер (параметр PD)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Высота пика (мкг/л)
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
AUCinf (параметр ПК)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от 0 до бесконечности, исходя из последней наблюдаемой концентрации;
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
Cmax (параметр ПК)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Наблюдаемая максимальная концентрация в плазме
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
|
Время Cmax (параметр ПК)
Временное ограничение: До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Время наблюдаемой максимальной концентрации в плазме
|
До 30 часов после инъекции AryoSeven и NovoSeven
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 августа 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 июля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 сентября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 сентября 2022 г.
Последняя проверка
1 сентября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UGA 2020-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .