Estudio de la Relación Dosis-Respuesta de Parámetros Farmacodinámicos en Pacientes con Hemofilia con Inhibidores
9 de septiembre de 2022 actualizado por: AryoGen Pharmed Co.
Un estudio exploratorio para evaluar la relación dosis-respuesta de los parámetros farmacodinámicos de AryoSeven, en pacientes con hemofilia con inhibidores
Ensayo clínico exploratorio aleatorizado, doble ciego, de dosis única, cruzado de 5 vías, que evalúa cuatro dosis diferentes de AryoSeven (eptacog alfa, activado) y NovoSeven en parámetros farmacodinámicos seleccionados en pacientes con hemofilia con inhibidores.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, de dosis única, cruzado de 5 vías, que evalúa cuatro dosis diferentes (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg y 270 µg/kg) de AryoSeven (FVII humano recombinante activado o eptacog alfa, activado) y una dosis de NovoSeven (30 µg/kg) en parámetros farmacodinámicos (PD) seleccionados [Principal: Ensayo de generación de trombina (TGA)] en pacientes varones adultos y adolescentes (>12 años) con hemofilia A o B, con un título de inhibidores > 5 Unidades Bethesda [UB] y no en estado de sangrado.
Este será un estudio exploratorio para evaluar la relación dosis-respuesta de los marcadores de EP como criterios de valoración indirectos de la eficacia.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Teheran, Irán (República Islámica de
- Comprehensive Hemophilia Care Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de hemofilia congénita A o B con inhibidores de FVIII o FIX título >5 Unidades Bethesda [BU]
- con > 2 episodios de sangrado/año que requieran tratamiento con infusiones de FVII, no en episodio de sangrado
- Hombres adultos y adolescentes (>12 años)
- Se ha obtenido el consentimiento informado del paciente [Los pacientes que se inscribirán también deben proporcionar un consentimiento informado voluntario por escrito para el protocolo antes de la selección para ser elegibles para el estudio. Para los adolescentes, el padre/tutor legal debe dar su consentimiento y, siempre que sea posible, también se obtendrá el asentimiento del paciente. Para los pacientes comprometidos, su representante designado debe dar su consentimiento informado].
- Pacientes que deseen y puedan ser hospitalizados antes del momento de la administración del medicamento del estudio para la toma de muestras de plasma (5 veces durante el estudio).
Criterio de exclusión:
- Cualquier otro tipo de coagulopatía congénita o adquirida, como: enfermedad hepática (hepatitis), deficiencia de vitamina k, uremia, malignidad.
- Anticuerpos contra el Factor VII
- Regímenes de profilaxis de hemorragias en curso con AryoSeven/NovoSeven o previstos durante el ensayo
- Recuento de plaquetas inferior a 100.000 plaquetas/mcL (en la visita de selección)
- Cualquier signo clínico o antecedentes conocidos de evento trombótico arterial o trombosis venosa profunda o embolia pulmonar
- VIH positivo con recuento actual de CD4+ de menos de 200/µL
- Cirrosis hepática
- Régimen de inducción de inmunotolerancia de factor VIII/IX planificado durante el ensayo
- Hipersensibilidad conocida al medicamento del estudio
- Participación paralela en otro ensayo de fármacos experimentales.
- Participación paralela en otro ensayo de fármaco comercializado que pueda afectar el criterio principal de valoración del estudio.
- Enfermedades y/o medicamentos concomitantes, o cualquier otra condición, que haga que el paciente no sea apto para su inclusión en el estudio a juicio del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AryoSeven 10 μg/kg
Dosis única, por vía intravenosa
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Se seleccionará aleatoriamente una secuencia de dosis para cada inyección de las siguientes dosis: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separadas por un período de lavado de 3 días.
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Experimental: AryoSeven 30 μg/kg
Dosis única, por vía intravenosa
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Se seleccionará aleatoriamente una secuencia de dosis para cada inyección de las siguientes dosis: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separadas por un período de lavado de 3 días.
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Experimental: AryoSeven 90 μg/kg
Dosis única, por vía intravenosa
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Se seleccionará aleatoriamente una secuencia de dosis para cada inyección de las siguientes dosis: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separadas por un período de lavado de 3 días.
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Experimental: AryoSeven 270 μg/kg
Dosis única, por vía intravenosa
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Se seleccionará aleatoriamente una secuencia de dosis para cada inyección de las siguientes dosis: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separadas por un período de lavado de 3 días.
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Comparador activo: NovoSeven 30 mcg/kg
Dosis única, por vía intravenosa
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Se seleccionará aleatoriamente una secuencia de dosis para cada inyección de las siguientes dosis: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separadas por un período de lavado de 3 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo de retraso de la curva de generación de trombina
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Tiempo hasta el 16,7 % de la concentración plasmática máxima, en minutos.
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Potencial de trombina endógena (parámetro PD)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Área bajo la curva niveles plasmáticos de la curva de generación de trombina (en nmol/por minuto)
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Tiempo hasta el pico (parámetro PD)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Tiempo hasta el pico de la curva de generación de trombina (en minutos)
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Altura máxima (parámetro PD)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Altura máxima de la curva de generación de trombina (en nmol/ml)
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Fragmentos de protrombina F1.2 (parámetro PD)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Altura máxima (micg/L)
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Dímero D (parámetro PD)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Altura máxima (micg/L)
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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AUCinf (parámetro PK)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta el infinito, con base en la última concentración observada;
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Cmax (parámetro PK)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Concentración plasmática máxima observada
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Tiempo de Cmax (parámetro PK)
Periodo de tiempo: Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Tiempo de concentración plasmática máxima observada
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Hasta 30 horas después de la inyección de AryoSeven y NovoSeven
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
13 de agosto de 2021
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
10 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UGA 2020-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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