Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie om dose-respons-forholdet mellom farmakodynamiske parametere hos pasienter med hemofili med inhibitorer

9. september 2022 oppdatert av: AryoGen Pharmed Co.

En utforskende studie for å evaluere doserespons-forholdet til farmakodynamiske parametere til AryoSeven, hos pasienter med hemofili med inhibitorer

Randomisert, dobbeltblind, enkeltdose, 5-veis crossover, eksplorativ klinisk studie som evaluerer fire forskjellige doser av AryoSeven (eptacog alfa, aktivert) og NovoSeven på utvalgte farmakodynamiske parametere hos pasienter med hemofili med inhibitorer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Randomisert, dobbeltblind, enkeltdose, 5-veis crossover, klinisk studie som evaluerer fire forskjellige doser (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg og 270 µg/kg) av AryoSeven (rekombinant human FVII aktivert eller eptacog alfa, aktivert) og én dose NovoSeven (30 µg/kg) på utvalgte farmakodynamiske parametere (PD) [Primær: Thrombin Generation Assay (TGA)] hos mannlige voksne og ungdom (>12 år) pasienter med hemofili A eller B, med en hemmertiter >5 Bethesda-enheter [BU] og ikke i blødningsstatus. Dette vil være en utforskende studie for å evaluere dose-respons-forholdet til PD-markører som surrogateffektendepunkter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose med medfødt hemofili A eller B med hemmere til FVIII eller FIX titer >5 Bethesda enheter [BU]
  • med > 2 episoder med blødning/år som krever behandling med FVII-infusjoner, ikke i blødningsepisode
  • Mannlige voksne og ungdom (>12 år)
  • Pasientinformert samtykke er innhentet [Pasienter som skal meldes inn må også gi frivillig skriftlig informert samtykke til protokollen før screening for å være kvalifisert for studien. For ungdom må foreldre/foresatte gi samtykke, og der det er mulig vil pasientens samtykke også innhentes. For kompromitterte pasienter må deres utpekte fullmektig gi informert samtykke].
  • Pasienter som er villige og i stand til å bli innlagt på sykehus før tidspunktet for studiemedisinering for plasmaprøvetaking (5 ganger i løpet av studien).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen type medfødt eller ervervet koagulopati, slik som: leversykdom (hepatitt), vitamin k-mangel, uremi, malignitet.
  • Antistoffer mot faktor VII
  • Pågående blødningsprofylakseregimer med AryoSeven/NovoSeven eller planlagt å oppstå under forsøket
  • Blodplateantall mindre enn 100.000 blodplater/mcL (ved screeningbesøk)
  • Ethvert klinisk tegn eller kjent historie med arteriell trombotisk hendelse eller dyp venøs trombose eller lungeemboli
  • HIV-positiv med nåværende CD4+-tall på mindre enn 200/µL
  • Levercirrhose
  • Faktor VIII/IX immuntoleranse induksjonsregime planlagt å skje under forsøket
  • Kjent overfølsomhet overfor studiemedisinen
  • Parallell deltakelse i en annen eksperimentell medikamentforsøk.
  • Parallell deltakelse i en annen markedsført medikamentstudie som kan påvirke studiens primære endepunkt.
  • Samtidige sykdommer og/eller medisiner, eller andre tilstander, som gjør pasienten uegnet for inkludering i studien etter etterforskerens vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AryoSeven 10 μg/kg
Enkeltdose, intravenøst
Biologisk: Eptacog alfa, aktivert
En dosesekvens for hver injeksjon vil bli tilfeldig valgt fra følgende doser: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg eller 270 μg/kg, atskilt med en utvaskingsperiode på 3 dager.
Eksperimentell: AryoSeven 30 μg/kg
Enkeltdose, intravenøst
Biologisk: Eptacog alfa, aktivert
En dosesekvens for hver injeksjon vil bli tilfeldig valgt fra følgende doser: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg eller 270 μg/kg, atskilt med en utvaskingsperiode på 3 dager.
Eksperimentell: AryoSeven 90 μg/kg
Enkeltdose, intravenøst
Biologisk: Eptacog alfa, aktivert
En dosesekvens for hver injeksjon vil bli tilfeldig valgt fra følgende doser: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg eller 270 μg/kg, atskilt med en utvaskingsperiode på 3 dager.
Eksperimentell: AryoSeven 270 μg/kg
Enkeltdose, intravenøst
Biologisk: Eptacog alfa, aktivert
En dosesekvens for hver injeksjon vil bli tilfeldig valgt fra følgende doser: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg eller 270 μg/kg, atskilt med en utvaskingsperiode på 3 dager.
Aktiv komparator: NovoSeven 30 μg/kg
Enkeltdose, intravenøst
Biologisk: Eptacog alfa, aktivert
En dosesekvens for hver injeksjon vil bli tilfeldig valgt fra følgende doser: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg eller 270 μg/kg, atskilt med en utvaskingsperiode på 3 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lagtid for trombingenerasjonskurven
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Tid til 16,7 % av maksimal plasmakonsentrasjon, i minutter.
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endogent trombinpotensial (PD-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Areal under kurven plasmanivåer for trombingenereringskurve (i nmol/per minutt)
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Tid til topp (PD-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Tid til topp for trombingenereringskurven (i minutter)
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Topphøyde (PD-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Topphøyde på trombingenereringskurven (i nmol/ml)
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
F1.2 protrombinfragmenter (PD-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Topphøyde (mikg/l)
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
D-dimer (PD-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Topphøyde (mikg/l)
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
AUCinf (PK-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid 0 til uendelig, basert på sist observerte konsentrasjon;
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Cmax (PK-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Observert maksimal plasmakonsentrasjon
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Tid for Cmax (PK-parameter)
Tidsramme: Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon
Tidspunkt for observert maksimal plasmakonsentrasjon
Inntil 30 timer etter AryoSeven og NovoSeven injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AryoGen Pharmed Co.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

13. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UGA 2020-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A med inhibitor

Kliniske studier på Eptacog alfa, aktivert

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere