Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zależności dawka-odpowiedź parametrów farmakodynamicznych u pacjentów z hemofilią z inhibitorami

9 września 2022 zaktualizowane przez: AryoGen Pharmed Co.

Badanie eksploracyjne w celu oceny zależności dawka-odpowiedź parametrów farmakodynamicznych AryoSeven u pacjentów z hemofilią z inhibitorami

Randomizowane, podwójnie ślepe, jednodawkowe, krzyżowe badanie kliniczne oceniające cztery różne dawki AryoSeven (eptakog alfa, aktywowany) i NovoSeven pod kątem wybranych parametrów farmakodynamicznych u pacjentów z hemofilią z inhibitorami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie ślepe, jednodawkowe, 5-drożne badanie kliniczne oceniające cztery różne dawki (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg i 270 µg/kg) AryoSeven (rekombinowany ludzki aktywowany FVII lub eptakog alfa, aktywowana) i jedną dawkę NovoSeven (30 µg/kg mc.) na wybrane parametry farmakodynamiczne (PD) [podstawowe: test wytwarzania trombiny (TGA)] u dorosłych i młodzieży płci męskiej (>12 lat) z hemofilią A lub B, z miano inhibitorów >5 jednostek Bethesda [BU] i brak krwawienia. Będzie to badanie eksploracyjne mające na celu ocenę zależności dawka-odpowiedź dla markerów PD jako zastępczych punktów końcowych skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie wrodzonej hemofilii A lub B z miana inhibitorów FVIII lub FIX >5 jednostek Bethesda [BU]
  • z > 2 epizodami krwawienia/rok wymagającymi leczenia wlewami FVII, bez epizodu krwawienia
  • Dorośli mężczyźni i młodzież (>12 lat)
  • Uzyskano świadomą zgodę pacjenta [Pacjenci, którzy mają zostać włączeni do badania, muszą również wyrazić dobrowolną pisemną świadomą zgodę na protokół przed badaniem przesiewowym, aby kwalifikować się do badania. W przypadku nastolatków zgodę musi wyrazić rodzic/opiekun prawny, a jeśli to możliwe, zostanie również uzyskana zgoda pacjenta. W przypadku zagrożonych pacjentów ich wyznaczony pełnomocnik musi wyrazić świadomą zgodę].
  • Pacjenci, którzy chcą i mogą być hospitalizowani przed podaniem badanego leku w celu pobrania próbki osocza (5 razy w trakcie badania).

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy inny rodzaj wrodzonej lub nabytej koagulopatii, taki jak: choroba wątroby (zapalenie wątroby), niedobór witaminy K, mocznica, nowotwór złośliwy.
  • Przeciwciała przeciwko czynnikowi VII
  • Trwające schematy profilaktyki krwawień za pomocą AryoSeven/NovoSeven lub planowane do zastosowania podczas badania
  • Liczba płytek krwi mniejsza niż 100 000 płytki krwi/mcL (podczas wizyty przesiewowej)
  • Każdy objaw kliniczny lub znana historia tętniczego zdarzenia zakrzepowego lub zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości płucnej
  • HIV-pozytywny z aktualną liczbą CD4+ poniżej 200/µl
  • Marskość wątroby
  • Schemat indukcji tolerancji immunologicznej czynnika VIII/IX planowany podczas badania
  • Znana nadwrażliwość na badany lek
  • Równoległy udział w innym eksperymentalnym badaniu lekowym.
  • Równoległy udział w innej próbie leku znajdującego się na rynku, która może mieć wpływ na pierwszorzędowy punkt końcowy badania.
  • Współistniejące choroby i/lub leki lub inne stany, które według oceny badacza czynią pacjenta niezdolnym do włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AryoSeven 10 μg/kg
Pojedyncza dawka, dożylnie
Biologiczny: Eptakog alfa, aktywowany
Sekwencja dawkowania dla każdego wstrzyknięcia zostanie wybrana losowo spośród następujących dawek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg lub 270 μg/kg, oddzielonych 3-dniowym okresem wypłukiwania.
Eksperymentalny: AryoSeven 30 μg/kg
Pojedyncza dawka, dożylnie
Biologiczny: Eptakog alfa, aktywowany
Sekwencja dawkowania dla każdego wstrzyknięcia zostanie wybrana losowo spośród następujących dawek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg lub 270 μg/kg, oddzielonych 3-dniowym okresem wypłukiwania.
Eksperymentalny: AryoSeven 90 μg/kg
Pojedyncza dawka, dożylnie
Biologiczny: Eptakog alfa, aktywowany
Sekwencja dawkowania dla każdego wstrzyknięcia zostanie wybrana losowo spośród następujących dawek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg lub 270 μg/kg, oddzielonych 3-dniowym okresem wypłukiwania.
Eksperymentalny: AryoSeven 270 μg/kg
Pojedyncza dawka, dożylnie
Biologiczny: Eptakog alfa, aktywowany
Sekwencja dawkowania dla każdego wstrzyknięcia zostanie wybrana losowo spośród następujących dawek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg lub 270 μg/kg, oddzielonych 3-dniowym okresem wypłukiwania.
Aktywny komparator: NovoSeven 30 μg/kg
Pojedyncza dawka, dożylnie
Biologiczny: Eptakog alfa, aktywowany
Sekwencja dawkowania dla każdego wstrzyknięcia zostanie wybrana losowo spośród następujących dawek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg lub 270 μg/kg, oddzielonych 3-dniowym okresem wypłukiwania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas opóźnienia krzywej generacji trombiny
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Czas do osiągnięcia 16,7% maksymalnego stężenia w osoczu w minutach.
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Endogenny potencjał trombiny (parametr PD)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Powierzchnia pod krzywą poziomów w osoczu krzywej wytwarzania trombiny (w nmol/na minutę)
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Czas do szczytu (parametr PD)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Czas do szczytu krzywej wytwarzania trombiny (w minutach)
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Wysokość piku (parametr PD)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Wysokość piku krzywej generacji trombiny (w nmol/ml)
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Fragmenty protrombiny F1.2 (parametr PD)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Wysokość piku (mig/L)
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
D-dimer (parametr PD)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Wysokość piku (mig/L)
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
AUCinf (parametr PK)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do nieskończoności, na podstawie ostatniego zaobserwowanego stężenia;
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Cmax (parametr PK)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Obserwowane maksymalne stężenie w osoczu
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Czas Cmax (parametr PK)
Ramy czasowe: Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven
Czas obserwowanego maksymalnego stężenia w osoczu
Do 30 godzin po wstrzyknięciu AryoSeven i NovoSeven

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AryoGen Pharmed Co.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UGA 2020-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj