Studie zur Dosis-Wirkungs-Beziehung pharmakodynamischer Parameter bei Patienten mit Hämophilie mit Inhibitoren
9. September 2022 aktualisiert von: AryoGen Pharmed Co.
Eine explorative Studie zur Bewertung der Dosis-Wirkungs-Beziehung der pharmakodynamischen Parameter von AryoSeven bei Patienten mit Hämophilie mit Inhibitoren
Randomisierte, doppelblinde, explorative klinische Einzeldosis-5-Wege-Crossover-Studie zur Bewertung von vier verschiedenen Dosen von AryoSeven (Eptacog alfa, aktiviert) und NovoSeven anhand ausgewählter pharmakodynamischer Parameter bei Patienten mit Hämophilie mit Inhibitoren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Randomisierte, doppelblinde, Einzeldosis-5-Wege-Crossover-klinische Studie zur Bewertung von vier verschiedenen Dosen (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg und 270 µg/kg) von AryoSeven (rekombinanter humaner FVII aktiviert oder Eptacog). alfa, aktiviert) und eine Dosis NovoSeven (30 µg/kg) auf ausgewählte pharmakodynamische Parameter (PD) [Primär: Thrombin Generation Assay (TGA)] bei männlichen erwachsenen und jugendlichen (>12 Jahre) Patienten mit Hämophilie A oder B, mit ein Inhibitortiter >5 Bethesda-Einheiten [BU] und kein Blutungsstatus.
Hierbei handelt es sich um eine explorative Studie zur Bewertung der Dosis-Wirkungs-Beziehung von PD-Markern als Ersatzwirksamkeitsendpunkte.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Teheran, Iran, Islamische Republik
- Comprehensive Hemophilia Care Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose einer angeborenen Hämophilie A oder B mit FVIII-Inhibitoren oder FIX-Titer >5 Bethesda-Einheiten [BU]
- mit > 2 Blutungsepisoden pro Jahr, die eine Behandlung mit FVII-Infusionen erfordern, nicht bei Blutungsepisoden
- Männliche Erwachsene und Jugendliche (>12 Jahre)
- Die Einverständniserklärung des Patienten wurde eingeholt [Einzuschließende Patienten müssen vor dem Screening auch eine freiwillige schriftliche Einverständniserklärung zum Protokoll abgeben, um für die Studie in Frage zu kommen. Bei Jugendlichen muss die Einwilligung eines Elternteils/Erziehungsberechtigten erteilt werden und wenn möglich wird auch die Einwilligung des Patienten eingeholt. Bei gefährdeten Patienten muss der von ihnen benannte Bevollmächtigte eine Einverständniserklärung abgeben.
- Patienten, die bereit und in der Lage sind, vor der Verabreichung der Studienmedikation zur Plasmaentnahme ins Krankenhaus eingeliefert zu werden (fünfmal während der Studie).
Ausschlusskriterien:
- Jede andere Art von angeborener oder erworbener Koagulopathie, wie zum Beispiel: Lebererkrankung (Hepatitis), Vitamin-K-Mangel, Urämie, Malignität.
- Antikörper gegen Faktor VII
- Laufende Blutungsprophylaxe-Regime mit AryoSeven/NovoSeven oder geplant während der Studie
- Thrombozytenzahl unter 100.000 Thrombozyten/mcL (beim Screening-Besuch)
- Jedes klinische Anzeichen oder bekannte Vorgeschichte eines arteriellen thrombotischen Ereignisses oder einer tiefen Venenthrombose oder Lungenembolie
- HIV-positiv mit einem aktuellen CD4+-Wert von weniger als 200/µL
- Leberzirrhose
- Während der Studie ist eine Induktion der Immuntoleranz gegenüber Faktor VIII/IX geplant
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament
- Parallele Teilnahme an einer weiteren experimentellen Arzneimittelstudie.
- Parallele Teilnahme an einer anderen vermarkteten Arzneimittelstudie, die sich auf den primären Endpunkt der Studie auswirken kann.
- Begleiterkrankungen und/oder Medikamente oder andere Erkrankungen, die den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes für die Aufnahme in die Studie ungeeignet machen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: AryoSeven 10 μg/kg
Einzeldosis, intravenös
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Eine Dosissequenz für jede Injektion wird zufällig aus den folgenden Dosen ausgewählt: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg oder 270 μg/kg, getrennt durch eine Auswaschphase von 3 Tagen.
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Experimental: AryoSeven 30 μg/kg
Einzeldosis, intravenös
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Eine Dosissequenz für jede Injektion wird zufällig aus den folgenden Dosen ausgewählt: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg oder 270 μg/kg, getrennt durch eine Auswaschphase von 3 Tagen.
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Experimental: AryoSeven 90 μg/kg
Einzeldosis, intravenös
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Eine Dosissequenz für jede Injektion wird zufällig aus den folgenden Dosen ausgewählt: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg oder 270 μg/kg, getrennt durch eine Auswaschphase von 3 Tagen.
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Experimental: AryoSeven 270 μg/kg
Einzeldosis, intravenös
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Eine Dosissequenz für jede Injektion wird zufällig aus den folgenden Dosen ausgewählt: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg oder 270 μg/kg, getrennt durch eine Auswaschphase von 3 Tagen.
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Aktiver Komparator: NovoSeven 30 μg/kg
Einzeldosis, intravenös
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Eine Dosissequenz für jede Injektion wird zufällig aus den folgenden Dosen ausgewählt: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg oder 270 μg/kg, getrennt durch eine Auswaschphase von 3 Tagen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Verzögerungszeit der Thrombin-Generierungskurve
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Zeit bis zum Erreichen von 16,7 % der maximalen Plasmakonzentration in Minuten.
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Endogenes Thrombinpotential (PD-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Fläche unter der Kurve der Plasmaspiegel der Thrombin-Erzeugungskurve (in nmol/pro Minute)
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Time to Peak (PD-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Zeit bis zum Höhepunkt der Thrombin-Generierungskurve (in Minuten)
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Peakhöhe (PD-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Peakhöhe der Thrombin-Generierungskurve (in nmol/ml)
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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F1.2-Prothrombinfragmente (PD-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Peakhöhe (micg/L)
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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D-Dimer (PD-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Peakhöhe (micg/L)
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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AUCinf (PK-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich, basierend auf der zuletzt beobachteten Konzentration;
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Cmax (PK-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Beobachtete maximale Plasmakonzentration
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Zeit von Cmax (PK-Parameter)
Zeitfenster: Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Zeitpunkt der beobachteten maximalen Plasmakonzentration
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Bis zu 30 Stunden nach der Injektion von AryoSeven und NovoSeven
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Dezember 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
13. August 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Juli 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. März 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. März 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. März 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. September 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. September 2022
Zuletzt verifiziert
1. September 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- UGA 2020-01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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