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Studio sulla relazione dose-risposta dei parametri farmacodinamici nei pazienti con emofilia con inibitori

9 settembre 2022 aggiornato da: AryoGen Pharmed Co.

Uno studio esplorativo per valutare la relazione dose-risposta dei parametri farmacodinamici di AryoSeven, in pazienti affetti da emofilia con inibitori

Studio clinico esplorativo randomizzato, in doppio cieco, a dose singola, incrociato a 5 vie, che valuta quattro diverse dosi di AryoSeven (eptacog alfa, attivato) e NovoSeven su parametri farmacodinamici selezionati in pazienti con emofilia con inibitori.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio clinico randomizzato, in doppio cieco, a dose singola, crossover a 5 vie, che valuta quattro diverse dosi (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg e 270 µg/kg) di AryoSeven (FVII umano ricombinante attivato o eptacog alfa, attivato) e una dose di NovoSeven (30 µg/kg) su parametri farmacodinamici selezionati (PD) [Primary: Thrombin Generation Assay (TGA)] in pazienti maschi adulti e adolescenti (>12 anni) con emofilia A o B, con un titolo degli inibitori >5 Unità Bethesda [BU] e non in stato di sanguinamento. Questo sarà uno studio esplorativo per valutare la relazione dose-risposta dei marcatori PD come endpoint di efficacia surrogati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di emofilia congenita A o B con inibitori del FVIII o titolo FIX >5 Unità Bethesda [BU]
  • con > 2 episodi di sanguinamento/anno che richiedono trattamento con infusioni di FVII, non in episodi di sanguinamento
  • Adulti e adolescenti maschi (>12 anni)
  • È stato ottenuto il consenso informato del paziente [I pazienti da arruolare devono anche fornire un consenso informato scritto volontario al protocollo prima dello screening per essere ammessi allo studio. Per gli adolescenti, il genitore/tutore legale deve fornire il consenso e, ove possibile, sarà ottenuto anche il consenso del paziente. Per i pazienti compromessi, il loro delegato designato deve fornire il consenso informato].
  • - Pazienti disposti e in grado di essere ricoverati in ospedale prima del momento della somministrazione del farmaco in studio per il campionamento del plasma (5 volte durante lo studio).

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi altro tipo di coagulopatia congenita o acquisita, come: malattie del fegato (epatite), carenza di vitamina K, uremia, tumori maligni.
  • Anticorpi contro il fattore VII
  • Regimi di profilassi emorragica in corso con AryoSeven/NovoSeven o pianificati durante lo studio
  • Conta piastrinica inferiore a 100.000 piastrine/mcL (alla visita di screening)
  • Qualsiasi segno clinico o anamnesi nota di evento trombotico arterioso o trombosi venosa profonda o embolia polmonare
  • HIV positivo con conta CD4+ corrente inferiore a 200/µL
  • Cirrosi epatica
  • Regime di induzione della tolleranza immunitaria al fattore VIII/IX pianificato durante lo studio
  • Ipersensibilità nota al farmaco in studio
  • Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione di farmaci sperimentali.
  • Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione farmacologica commercializzata che potrebbe influenzare l'endpoint primario dello studio.
  • Malattie e/o farmaci concomitanti, o qualsiasi altra condizione, che rendano il paziente inadatto all'inclusione nello studio a giudizio dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AryoSeven 10 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Sperimentale: AryoSeven 30 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Sperimentale: AryoSeven 90 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Sperimentale: AryoSeven 270 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Comparatore attivo: NovoSeven 30 mcg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di ritardo della curva di generazione della trombina
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo al 16,7% della concentrazione plasmatica di picco, in minuti.
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenziale endogeno di trombina (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Area sotto la curva livelli plasmatici della curva di generazione della trombina (in nmol/per minuto)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo al picco (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo al picco della curva di generazione della trombina (in minuti)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza del picco (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza di picco della curva di generazione della trombina (in nmol/ml)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
F1.2 frammenti di protrombina (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza di picco (micg/L)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
D-dimero (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza di picco (micg/L)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
AUCinf (parametro PK)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Area sotto la curva temporale della concentrazione di plasma dal tempo 0 all'infinito, in base all'ultima concentrazione osservata;
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Cmax (parametro PK)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Concentrazione plasmatica massima osservata
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo di Cmax (parametro PK)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo della massima concentrazione plasmatica osservata
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AryoGen Pharmed Co.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

13 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UGA 2020-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia A con inibitore

Prove cliniche su Eptacog alfa, attivato

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