Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de dosis-responsrelatie van farmacodynamische parameters bij patiënten met hemofilie met remmers

9 september 2022 bijgewerkt door: AryoGen Pharmed Co.

Een verkennend onderzoek om de dosis-responsrelatie van farmacodynamische parameters van AryoSeven te evalueren bij patiënten met hemofilie met remmers

Gerandomiseerde, dubbelblinde, single-dose, 5 manieren cross-over, verkennend klinisch onderzoek ter evaluatie van vier verschillende doses AryoSeven (eptacog alfa, geactiveerd) en NovoSeven op geselecteerde farmacodynamische parameters bij patiënten met hemofilie met remmers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Gerandomiseerde, dubbelblinde, enkelvoudige dosis, cross-over op 5 manieren, klinisch onderzoek ter evaluatie van vier verschillende doses (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg en 270 µg/kg) van AryoSeven (recombinant humaan FVII geactiveerd of eptacog alfa, geactiveerd) en één dosis NovoSeven (30 µg/kg) op geselecteerde farmacodynamische parameters (PD) [primair: trombinegeneratie-assay (TGA)] bij mannelijke volwassen en adolescente (>12 jaar) patiënten met hemofilie A of B, met een remmerstiter >5 Bethesda-eenheden [BU] en niet in bloedingsstatus. Dit zal een verkennend onderzoek zijn om de dosis-responsrelatie van PD-markers als surrogaatwerkzaamheidseindpunten te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van congenitale hemofilie A of B met remmers tot FVIII- of FIX-titer >5 Bethesda-eenheden [BU]
  • met > 2 bloedingsepisodes/jaar waarvoor behandeling met FVII-infusies nodig is, niet in een bloedingsepisode
  • Mannelijke volwassenen en adolescenten (>12 jaar)
  • Geïnformeerde toestemming van de patiënt is verkregen [Patiënten die worden ingeschreven, moeten voorafgaand aan de screening ook vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voor het protocol om in aanmerking te komen voor het onderzoek. Voor adolescenten moet de ouder/wettelijke voogd toestemming geven en, waar mogelijk, zal ook de toestemming van de patiënt worden verkregen. Voor gecompromitteerde patiënten moet hun aangewezen gevolmachtigde geïnformeerde toestemming geven].
  • Patiënten die bereid en in staat zijn om in het ziekenhuis te worden opgenomen voorafgaand aan de toediening van de studiemedicatie voor plasmaafname (5 keer tijdens de studie).

Uitsluitingscriteria:

  • Elk ander type aangeboren of verworven coagulopathie, zoals: leverziekte (hepatitis), vitamine K-tekort, uremie, maligniteit.
  • Antilichamen tegen factor VII
  • Regimes voor profylaxe van aanhoudende bloedingen met AryoSeven/NovoSeven of gepland tijdens het onderzoek
  • Aantal bloedplaatjes minder dan 100.000 bloedplaatjes/mcl (bij screeningsbezoek)
  • Elk klinisch teken of bekende voorgeschiedenis van arteriële trombotische gebeurtenis of diepe veneuze trombose of longembolie
  • Hiv-positief met huidig ​​CD4+-aantal van minder dan 200/µL
  • Levercirrose
  • Factor VIII/IX-regime voor inductie van immuuntolerantie gepland tijdens het onderzoek
  • Bekende overgevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie
  • Parallelle deelname aan een ander experimenteel medicijnonderzoek.
  • Parallelle deelname aan een andere op de markt gebrachte geneesmiddelenstudie die van invloed kan zijn op het primaire eindpunt van de studie.
  • Gelijktijdige ziekten en/of medicijnen, of andere aandoeningen, die de patiënt naar het oordeel van de onderzoeker ongeschikt maken voor deelname aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AryoSeven 10 μg/kg
Eenmalige dosis, intraveneus
Biologisch: Eptacog alfa, geactiveerd
Een dosisvolgorde voor elke injectie wordt willekeurig gekozen uit de volgende doses: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg of 270 μg/kg, gescheiden door een uitwasperiode van 3 dagen.
Experimenteel: AryoSeven 30 μg/kg
Eenmalige dosis, intraveneus
Biologisch: Eptacog alfa, geactiveerd
Een dosisvolgorde voor elke injectie wordt willekeurig gekozen uit de volgende doses: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg of 270 μg/kg, gescheiden door een uitwasperiode van 3 dagen.
Experimenteel: AryoSeven 90 μg/kg
Eenmalige dosis, intraveneus
Biologisch: Eptacog alfa, geactiveerd
Een dosisvolgorde voor elke injectie wordt willekeurig gekozen uit de volgende doses: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg of 270 μg/kg, gescheiden door een uitwasperiode van 3 dagen.
Experimenteel: AryoSeven 270 µg/kg
Eenmalige dosis, intraveneus
Biologisch: Eptacog alfa, geactiveerd
Een dosisvolgorde voor elke injectie wordt willekeurig gekozen uit de volgende doses: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg of 270 μg/kg, gescheiden door een uitwasperiode van 3 dagen.
Actieve vergelijker: NovoSeven 30 μg/kg
Eenmalige dosis, intraveneus
Biologisch: Eptacog alfa, geactiveerd
Een dosisvolgorde voor elke injectie wordt willekeurig gekozen uit de volgende doses: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg of 270 μg/kg, gescheiden door een uitwasperiode van 3 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vertragingstijd van de trombinegeneratiecurve
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Tijd tot 16,7% van de maximale plasmaconcentratie, in minuten.
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Endogeen trombinepotentieel (PD-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Gebied onder de curve plasmaspiegels van trombinegeneratiecurve (in nmol/per minuut)
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Tijd tot piek (PD-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Tijd tot piek van trombinegeneratiecurve (in minuten)
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Piekhoogte (PD-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Piekhoogte van trombinegeneratiecurve (in nmol/ml)
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
F1.2 protrombinefragmenten (PD-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Piekhoogte (micg/L)
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
D-dimeer (PD-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Piekhoogte (micg/L)
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
AUCinf (PK-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Gebied onder de tijdcurve van de plasmaconcentratie van tijd 0 tot oneindig, gebaseerd op de laatst waargenomen concentratie;
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Cmax (PK-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Waargenomen maximale plasmaconcentratie
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Tijd van Cmax (PK-parameter)
Tijdsspanne: Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven
Tijdstip van waargenomen maximale plasmaconcentratie
Tot 30 uur na injectie met AryoSeven en NovoSeven

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AryoGen Pharmed Co.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UGA 2020-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren