Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vztahu dávka-odpověď farmakodynamických parametrů u pacientů s hemofilií s inhibitory

9. září 2022 aktualizováno: AryoGen Pharmed Co.

Průzkumná studie k vyhodnocení vztahu mezi dávkou a odezvou farmakodynamických parametrů AryoSeven u pacientů s hemofilií s inhibitory

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, jednodávková, 5cestná zkřížená, explorativní klinická studie hodnotící čtyři různé dávky AryoSeven (eptakog alfa, aktivovaný) a NovoSeven na vybraných farmakodynamických parametrech u pacientů s hemofilií s inhibitory.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, jednorázová dávka, 5 způsobů zkřížená, klinická studie hodnotící čtyři různé dávky (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg a 270 µg/kg) AryoSeven (aktivovaný rekombinantní lidský FVII nebo eptakog alfa, aktivovaná) a jedna dávka přípravku NovoSeven (30 µg/kg) na vybrané farmakodynamické parametry (PD) [Primary: Thrombin Generation Assay (TGA)] u dospělých mužů a dospívajících (>12 let) pacientů s hemofilií A nebo B, s titr inhibitorů >5 jednotek Bethesda [BU] a není ve stavu krvácení. Toto bude průzkumná studie k vyhodnocení vztahu mezi dávkou a odezvou PD markerů jako náhradních koncových bodů účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza vrozené hemofilie A nebo B s inhibitory titru FVIII nebo FIX >5 jednotek Bethesda [BU]
  • s > 2 epizodami krvácení/rok vyžadujícími léčbu infuzemi FVII, nikoli v epizodě krvácení
  • Dospělí muži a dospívající (>12 let)
  • Byl získán informovaný souhlas pacienta [Pacienti, kteří mají být zařazeni, musí také před screeningem poskytnout dobrovolný písemný informovaný souhlas s protokolem, aby byli způsobilí pro studii. U dospívajících musí souhlas poskytnout rodič/zákonný zástupce a pokud je to možné, bude také získán souhlas pacienta. U ohrožených pacientů musí jejich určený zástupce poskytnout informovaný souhlas].
  • Pacienti ochotní a schopní být hospitalizováni před podáním studijní medikace pro odběr vzorků plazmy (5krát během studie).

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli jiný typ vrozené nebo získané koagulopatie, jako je: onemocnění jater (hepatitida), nedostatek vitaminu K, urémie, malignita.
  • Protilátky proti faktoru VII
  • Pokračující režimy profylaxe krvácení s AryoSeven/NovoSeven nebo plánované provedení během studie
  • Počet krevních destiček méně než 100 000 trombocyty/mcL (při screeningové návštěvě)
  • Jakékoli klinické příznaky nebo známá anamnéza arteriální trombotické příhody nebo hluboké žilní trombózy nebo plicní embolie
  • HIV pozitivní se současným počtem CD4+ nižším než 200/µl
  • Cirhóza jater
  • Plánovaný režim indukce imunitní tolerance faktoru VIII/IX během studie
  • Známá přecitlivělost na studovaný lék
  • Paralelní účast v další experimentální studii léčiv.
  • Paralelní účast v jiné zkoušce léčiv, která může ovlivnit primární cíl studie.
  • Doprovodná onemocnění a/nebo medikace nebo jakékoli jiné stavy, které podle úsudku zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro zařazení do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AryoSeven 10 μg/kg
Jedna dávka, intravenózně
Biologický: Eptacog alfa, aktivován
Posloupnost dávek pro každou injekci bude náhodně vybrána z následujících dávek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg nebo 270 μg/kg, oddělených vymývacím obdobím 3 dnů.
Experimentální: AryoSeven 30 μg/kg
Jedna dávka, intravenózně
Biologický: Eptacog alfa, aktivován
Posloupnost dávek pro každou injekci bude náhodně vybrána z následujících dávek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg nebo 270 μg/kg, oddělených vymývacím obdobím 3 dnů.
Experimentální: AryoSeven 90 μg/kg
Jedna dávka, intravenózně
Biologický: Eptacog alfa, aktivován
Posloupnost dávek pro každou injekci bude náhodně vybrána z následujících dávek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg nebo 270 μg/kg, oddělených vymývacím obdobím 3 dnů.
Experimentální: AryoSeven 270 μg/kg
Jedna dávka, intravenózně
Biologický: Eptacog alfa, aktivován
Posloupnost dávek pro každou injekci bude náhodně vybrána z následujících dávek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg nebo 270 μg/kg, oddělených vymývacím obdobím 3 dnů.
Aktivní komparátor: NovoSeven 30 μg/kg
Jedna dávka, intravenózně
Biologický: Eptacog alfa, aktivován
Posloupnost dávek pro každou injekci bude náhodně vybrána z následujících dávek: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg nebo 270 μg/kg, oddělených vymývacím obdobím 3 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba zpoždění křivky tvorby trombinu
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Čas do dosažení 16,7 % maximální plazmatické koncentrace v minutách.
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Endogenní trombinový potenciál (PD parametr)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Plocha pod křivkou plazmatické hladiny křivky tvorby trombinu (v nmol/min)
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Time to Peak (parametr PD)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Čas do vrcholu křivky tvorby trombinu (v minutách)
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Výška píku (parametr PD)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Výška vrcholu křivky tvorby trombinu (v nmol/ml)
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
F1.2 protrombinové fragmenty (PD parametr)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Výška vrcholu (micg/L)
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
D-dimer (parametr PD)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Výška vrcholu (micg/L)
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
AUCinf (parametr PK)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase od času 0 do nekonečna, na základě poslední pozorované koncentrace;
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Cmax (parametr PK)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Pozorovaná maximální plazmatická koncentrace
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Čas Cmax (parametr PK)
Časové okno: Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven
Čas pozorované maximální plazmatické koncentrace
Až 30 hodin po injekci AryoSeven a NovoSeven

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AryoGen Pharmed Co.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

13. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UGA 2020-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitorem

Klinické studie na Eptacog alfa, aktivován

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit