Räätälöity Sonidegib-aikataulu täydellisen vastauksen jälkeen BCC:ssä (SONIBEC)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus, mukaan lukien suostumus valokuviin leesioista.
2. Ikä ≥ 18 vuotta.
3. Paikallisesti edenneen BCC-leesion histologinen vahvistus.

4. Potilaat, joilla on BCC-soluja, jotka jo saavat hoitoa Hedgehog-inhibiittori sonidegibillä:

   • BCC, joka on uusiutunut samassa paikassa kolmen tai useamman kirurgisen toimenpiteen ja/tai parantavan resektion jälkeen, katsotaan epätodennäköiseksi
   • multifokaalinen BCC tai laajat kasvaimet, joissa on verenvuotoa tai tartunnan saaneita alueita
   • odotettu merkittävä sairastuvuus ja/tai epämuodostuma leikkauksesta (esim. kasvojen rakenteen, kuten nenän, korvan, silmäluomen, silmän, poistaminen kokonaan tai osittain; tai raajan amputaatiovaatimus)
   • useita BCC:itä, joita ei voida hoitaa kirurgisesti onkologisista tai kliinisistä syistä
5. Potilas, joka on osoittanut täydellisen vasteen (CR) Hedgehog-inhibiittori sonidegibille 3 kuukauden aikana ennen seulontaa. BCC:ssä tulee tehdä kaikkensa histologisen varmistuksen saamiseksi CR:stä pääasiassa epäselvissä tapauksissa ja tehdä useita biopsioita kohdista, joissa tautia esiintyi. CR on oltava vahvistettu kahdella peräkkäisellä radiologisella tutkimuksella sekä visuaalisilla ja dermoskooppisilla tutkimuksilla.
6. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0–2.

7. Riittävä hematopoieettinen kapasiteetti, joka määritellään seuraavasti:

   • Hemoglobiini > 8,5 g/dl
   • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1000/mmc
   • Verihiutalemäärä ≥ 75 000/mmc

8. Riittävä maksan ja munuaisten toiminta, joka määritellään seuraavasti:

   • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 3 kertaa normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ULN tai 3 × ULN sisällä potilailla, joilla on dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä
   • Laskettu seerumin kreatiniinipuhdistuma (CrCl) ≥ 30 ml/min
9. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan negatiivinen raskaustesti 7 päivän sisällä ennen annostelun aloittamista
10. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien yksi erittäin tehokas menetelmä ja estemenetelmä, lääkärin ohjeiden mukaisesti hoidon aikana ja vähintään 20 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen. Erittäin tehokkaat ehkäisymenetelmät määritellään sellaisiksi, jotka johtavat alhaiseen epäonnistumisprosenttiin (eli alle 1 % vuodessa), kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein (esim. implantit, injektiovalmisteet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet tai kohdunsisäiset laitteet). Katso lisätietoja liitteestä B.
11. Osallistujan on suostuttava olemaan imettämättä tutkimuksen aikana ja 20 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
12. Miespotilaat, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, suostuvat käyttämään kondomia myös vasektomian jälkeen yhdynnän aikana naispuolisten kumppanien kanssa sonidegibihoidon aikana ja 6 kuukauden ajan viimeisen annoksen saamisen jälkeen.
13. Sopimus olla luovuttamatta verta tai verituotteita tutkimuksen aikana ja vähintään 20 kuukauden ajan viimeisen annoksen vastaanottamisen jälkeen.
14. Miespotilaiden osalta lupa olla luovuttamatta siittiöitä hoidon aikana ja 6 kuukauden ajan viimeisen annoksen saamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Metastaattinen BCC.
2. Kyvyttömyys tai haluttomuus niellä kapseleita.
3. Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa opintomenettelyjä.
4. Raskaus tai imetys.
5. Samanaikainen ei-protokollaspesifinen kasvainhoito (esim. kemoterapia, muu kohdennettu hoito, sädehoito tai fotodynaaminen hoito, mukaan lukien osallistuminen kokeelliseen lääketutkimukseen).
6. Hallitsematon lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien pitkälle edenneet pahanlaatuiset kasvaimet, tutkijan harkinnan mukaan.
7. Aiempi muu sairaus, aineenvaihduntahäiriö, fyysisen tutkimuksen löydös tai kliinisen laboratorion löydös, joka antaa aihetta epäillä sairautta tai tilaa, joka on vasta-aiheinen tutkimuslääkkeen käytölle tai joka saattaa vaikuttaa tutkimuksen tulosten tulkintaan tai aiheuttaa potilaan suuren riskin hoidon komplikaatioihin.