Dostosowany harmonogram Sonidegib po pełnej odpowiedzi w BCC (SONIBEC)

Kryteria przyjęcia:

1. Pisemna, podpisana świadoma zgoda, w tym zgoda na zdjęcia zmian.
2. Wiek ≥ 18 lat.
3. Histologiczne potwierdzenie miejscowo zaawansowanej zmiany BCC.

4. Pacjenci z BCC będący już w trakcie leczenia inhibitorem Hedgehog sonidegibem w przypadku:

   • Uważa się, że BCC, który powrócił w tym samym miejscu po trzech lub więcej zabiegach chirurgicznych i/lub resekcji prowadzącej do wyleczenia, jest mało prawdopodobny
   • wieloogniskowe BCC lub rozległe guzy z krwawieniem lub obszarami zakażonymi
   • spodziewane znaczne zachorowania i/lub deformacje w wyniku operacji (np. usunięcie całości lub części struktur twarzy, takich jak nos, ucho, powieka, oko; lub konieczność amputacji kończyny)
   • liczne BCC niekwalifikujące się do leczenia chirurgicznego z przyczyn onkologicznych lub klinicznych
5. Pacjent, który wykazał całkowitą odpowiedź (CR) na sonidegib będący inhibitorem Hedgehog w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe. W BCC należy dołożyć wszelkich starań, aby uzyskać histologiczne potwierdzenie CR głównie w przypadku wątpliwości, wykonując kilka biopsji w miejscach, w których występowała choroba. CR musi być potwierdzona przez 2 kolejne badania radiologiczne oraz badania wizualne i dermoskopowe.
6. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2.

7. Odpowiednia zdolność krwiotwórcza, zdefiniowana w następujący sposób:

   • Hemoglobina > 8,5 g/dl
   • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥ 1000/mmc
   • Liczba płytek krwi ≥ 75 000/mmc

8. Odpowiednia czynność wątroby i nerek, zdefiniowana w następujący sposób:

   • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 3-krotność górnej granicy normy (GGN), bilirubina całkowita ≤ 1,5 × GGN lub w granicach 3 × GGN u pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta
   • Obliczony klirens kreatyniny w surowicy (CrCl) ≥ 30 ml/min
9. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem dawkowania
10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować dwie dopuszczalne metody antykoncepcji, w tym jedną wysoce skuteczną metodę i metodę mechaniczną, zgodnie z zaleceniami lekarza, podczas leczenia i przez co najmniej 20 miesięcy po zakończeniu leczenia badanego. Wysoce skuteczne metody antykoncepcji definiuje się jako te, które dają niski wskaźnik niepowodzeń (tj. mniej niż 1% rocznie), jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo (np. implanty, zastrzyki, złożona doustna antykoncepcja lub wkładki wewnątrzmaciczne). Sprawdź Dodatek B, aby uzyskać szczegółowe informacje.
11. Uczestnik musi wyrazić zgodę na niekarmienie piersią podczas badania i przez 20 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
12. W przypadku pacjentów płci męskiej, których partnerki mogą zajść w ciążę, zgoda na używanie prezerwatywy, nawet po wazektomii, podczas stosunku płciowego z partnerkami w trakcie leczenia sonidegibem i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki.
13. Zgoda na nieoddawanie krwi lub produktów krwiopochodnych w trakcie badania i przez co najmniej 20 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki.
14. W przypadku pacjentów płci męskiej zgoda na nieoddawanie nasienia w trakcie leczenia i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki.

Kryteria wyłączenia:

1. BCC z przerzutami.
2. Niezdolność lub niechęć do połykania kapsułek.
3. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania procedur badawczych.
4. Ciąża lub laktacja.
5. Równoczesna terapia przeciwnowotworowa niezgodna z protokołem (np. chemioterapia, inna terapia celowana, radioterapia lub terapia fotodynamiczna, w tym udział w eksperymentalnym badaniu leku).
6. Niekontrolowana choroba medyczna, w tym zaawansowane nowotwory złośliwe, według uznania Badacza.
7. Historia innej choroby, dysfunkcja metaboliczna, wynik badania fizykalnego lub laboratoryjnego dający uzasadnione podejrzenie choroby lub stanu, który jest przeciwwskazaniem do stosowania badanego leku lub który może wpływać na interpretację wyników badania lub naraża pacjenta na wysokie ryzyko na powikłania leczenia.