Op maat gemaakt Sonidegib-schema na volledige respons in BCC (SONIBEC)

Inclusiecriteria:

1. Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming, inclusief toestemming voor foto's van laesies.
2. Leeftijd ≥ 18 jaar.
3. Histologische bevestiging van lokaal gevorderde BCC-laesie.

4. Patiënten met BCC's die al worden behandeld met Hedgehog-remmer sonidegib voor:

   • BCC dat na drie of meer chirurgische ingrepen en/of curatieve resectie op dezelfde locatie is teruggekomen, wordt onwaarschijnlijk geacht
   • multifocale BCC of uitgebreide tumoren met bloedende of geïnfecteerde gebieden
   • verwachte substantiële morbiditeit en/of misvorming door een operatie (bijv. het geheel of gedeeltelijk verwijderen van een gezichtsstructuur, zoals neus, oor, ooglid, oog; of vereiste voor ledemaatamputatie)
   • meerdere BCC's die niet vatbaar zijn voor chirurgische behandeling vanwege oncologische of klinische redenen
5. Patiënt die binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening een volledige respons (CR) op de Hedgehog-remmer sonidegib vertoonde. Bij BCC moet alles in het werk worden gesteld om histologische bevestiging van CR te verkrijgen, voornamelijk in geval van twijfel, door verschillende biopsieën uit te voeren op de plaatsen waar de ziekte aanwezig was. CR moet bevestigd zijn door 2 opeenvolgende radiologische onderzoeken en door visuele en dermoscopische onderzoeken.
6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0 tot 2.

7. Adequate hematopoëtische capaciteit, gedefinieerd als volgt:

   • Hemoglobine > 8,5 g/dl
   • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥ 1000/mmc
   • Aantal bloedplaatjes ≥ 75.000/mmc

8. Adequate lever- en nierfunctie, gedefinieerd als volgt:

   • Aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN), totaal bilirubine ≤ 1,5 × ULN of binnen 3 × ULN voor patiënten met gedocumenteerd syndroom van Gilbert
   • Berekende serumcreatinineklaring (CrCl) ≥ 30 ml/min
9. Voor vrouwen die zwanger kunnen worden, is een negatieve zwangerschapstest binnen 7 dagen voor aanvang van de dosering vereist
10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten tijdens de behandeling en gedurende ten minste 20 maanden na voltooiing van de studiebehandeling twee methoden van aanvaardbare anticonceptie gebruiken, waaronder een zeer effectieve methode en een barrièremethode, zoals voorgeschreven door hun arts. Zeer effectieve anticonceptiemethoden worden gedefinieerd als methoden die resulteren in een laag percentage mislukkingen (d.w.z. minder dan 1% per jaar) wanneer ze consistent en correct worden gebruikt (bijv. implantaten, injecties, gecombineerde orale anticonceptie of intra-uteriene apparaten). Raadpleeg bijlage B voor meer informatie.
11. De deelnemer moet ermee instemmen geen borstvoeding te geven tijdens het onderzoek en gedurende 20 maanden na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling.
12. Voor mannelijke patiënten met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, toestemming om een ​​condoom te gebruiken, zelfs na een vasectomie, tijdens geslachtsgemeenschap met vrouwelijke partners tijdens de behandeling met sonidegib, en gedurende 6 maanden nadat de laatste dosis is ontvangen.
13. Overeenkomst om geen bloed of bloedproducten te doneren tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 20 maanden nadat de laatste dosis is ontvangen.
14. Voor mannelijke patiënten, akkoord om geen sperma te doneren tijdens de behandeling en gedurende 6 maanden nadat de laatste dosis is ontvangen.

Uitsluitingscriteria:

1. Metastatische BCC.
2. Onvermogen of onwil om capsules door te slikken.
3. Onvermogen of onwil om studieprocedures na te leven.
4. Zwangerschap of borstvoeding.
5. Gelijktijdige niet-protocol-gespecificeerde antitumortherapie (bijv. chemotherapie, andere gerichte therapie, bestralingstherapie of fotodynamische therapie, inclusief deelname aan een experimenteel geneesmiddelenonderzoek).
6. Ongecontroleerde medische ziekte, inclusief geavanceerde maligniteiten, naar goeddunken van de onderzoeker.
7. Voorgeschiedenis van een andere ziekte, metabole disfunctie, bevindingen bij lichamelijk onderzoek of klinische laboratoriumresultaten die een redelijk vermoeden geven van een ziekte of aandoening die een contra-indicatie vormt voor het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of die de interpretatie van de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden of die de patiënt een hoog risico geeft voor behandelingscomplicaties.