Cronograma personalizado de Sonidegib después de una respuesta completa en BCC (SONIBEC)

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito y firmado, incluido el consentimiento para fotografías de las lesiones.
2. Edad ≥ 18 años.
3. Confirmación histológica de lesión de BCC localmente avanzada.

4. Pacientes con BCC que ya están en tratamiento con el inhibidor de Hedgehog sonidegib para:

   • Se considera improbable que el BCC haya recurrido en el mismo lugar después de tres o más procedimientos quirúrgicos y/o resección curativa
   • BCC multifocal o tumores extensos con sangrado o áreas infectadas
   • morbilidad sustancial anticipada y/o deformidad de la cirugía (p. extirpación total o parcial de una estructura facial, como nariz, oreja, párpado, ojo; o requerimiento de amputación de una extremidad)
   • Múltiples BCC no susceptibles de tratamiento quirúrgico debido a razones oncológicas o clínicas.
5. Paciente que haya mostrado una respuesta completa (CR) al inhibidor de Hedgehog sonidegib en los 3 meses anteriores a la selección. En BCC se debe hacer todo lo posible para obtener la confirmación histológica de la RC principalmente en caso de duda, realizando varias biopsias en los sitios donde la enfermedad estaba presente. La RC debe haber sido confirmada por 2 exámenes radiológicos consecutivos y por exámenes visuales y dermatoscópicos.
6. Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 2.

7. Capacidad hematopoyética adecuada, definida como la siguiente:

   • Hemoglobina > 8,5 g/dl
   • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥ 1000/mmc
   • Recuento de plaquetas ≥ 75.000/mmc

8. Función hepática y renal adecuada, definida como la siguiente:

   • Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 3 veces el límite superior normal (ULN), bilirrubina total ≤ 1,5 × ULN o dentro de 3 × ULN para pacientes con síndrome de Gilbert documentado
   • Depuración de creatinina sérica calculada (CrCl) ≥ 30 ml/min
9. Para las mujeres en edad fértil, se requiere una prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días anteriores al comienzo de la dosificación.
10. Las mujeres en edad fértil deben utilizar dos métodos anticonceptivos aceptables, incluido un método altamente eficaz y un método de barrera, según las indicaciones de su médico, durante el tratamiento y durante al menos 20 meses después de finalizar el tratamiento del estudio. Los métodos anticonceptivos altamente efectivos se definen como aquellos que dan como resultado una tasa de falla baja (es decir, menos del 1% por año) cuando se usan de manera consistente y correcta (por ejemplo, implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados o dispositivos intrauterinos). Consulte el Apéndice B para obtener más detalles.
11. La participante debe aceptar no amamantar durante el estudio y durante 20 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.
12. Para pacientes masculinos con parejas femeninas en edad fértil, acuerdo para usar un condón, incluso después de una vasectomía, durante las relaciones sexuales con parejas femeninas mientras reciben tratamiento con sonidegib, y durante 6 meses después de recibir la última dosis.
13. Acuerdo de no donar sangre o hemoderivados durante el estudio y durante al menos 20 meses después de recibir la última dosis.
14. Para pacientes masculinos, acuerdo de no donar esperma durante el tratamiento y durante 6 meses después de recibir la última dosis.

Criterio de exclusión:

1. CCB metastásico.
2. Incapacidad o falta de voluntad para tragar cápsulas.
3. Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio.
4. Embarazo o lactancia.
5. Terapia antitumoral concurrente no especificada en el protocolo (p. ej., quimioterapia, otra terapia dirigida, radioterapia o terapia fotodinámica, incluida la participación en un estudio farmacológico experimental).
6. Enfermedad médica no controlada, incluidas las neoplasias malignas avanzadas, a discreción del Investigador.
7. Historial de otra enfermedad, disfunción metabólica, resultado del examen físico o resultado del laboratorio clínico que dé sospecha razonable de una enfermedad o afección que contraindique el uso de un fármaco en investigación o que pueda afectar la interpretación de los resultados del estudio o que ponga al paciente en alto riesgo por complicaciones del tratamiento.