Calendrier de Sonidegib personnalisé après une réponse complète en BCC (SONIBEC)

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit et signé, y compris le consentement aux photographies des lésions.
2. Âge ≥ 18 ans.
3. Confirmation histologique d'une lésion BCC localement avancée.

4. Patients atteints de CBC déjà traités par le sonidégib, un inhibiteur de Hedgehog, pour :

   • Un CBC qui a récidivé au même endroit après trois interventions chirurgicales ou plus et/ou une résection curative est considéré comme peu probable
   • CBC multifocal ou tumeurs étendues avec des saignements ou des zones infectées
   • une morbidité et/ou une difformité importante anticipée suite à une intervention chirurgicale (par ex. ablation de tout ou partie d'une structure faciale, telle que nez, oreille, paupière, œil ; ou exigence d'amputation d'un membre)
   • CBC multiples ne se prêtant pas au traitement chirurgical pour des raisons oncologiques ou cliniques
5. Patient ayant montré une réponse complète (RC) au sonidégib inhibiteur de Hedgehog dans les 3 mois précédant le dépistage. Dans le CBC, tous les efforts doivent être faits pour obtenir une confirmation histologique de la RC principalement en cas de doute, en effectuant plusieurs biopsies dans les sites où la maladie était présente. La RC doit avoir été confirmée par 2 examens radiologiques consécutifs et par des examens visuels et dermoscopiques.
6. Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 2.

7. Capacité hématopoïétique adéquate, définie comme suit :

   • Hémoglobine > 8,5 g/dl
   • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥ 1000/mmc
   • Numération plaquettaire ≥ 75 000/mmc

8. Fonction hépatique et rénale adéquate, définie comme suit :

   • Aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) ≤ 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN), bilirubine totale ≤ 1,5 × LSN ou dans les 3 × LSN pour les patients atteints du syndrome de Gilbert documenté
   • Clairance calculée de la créatinine sérique (ClCr) ≥ 30 mL/min
9. Pour les femmes en âge de procréer, un test de grossesse négatif dans les 7 jours précédant le début du traitement est requis
10. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser deux méthodes de contraception acceptables, dont une méthode hautement efficace et une méthode barrière, selon les directives de leur médecin, pendant le traitement et pendant au moins 20 mois après la fin du traitement à l'étude. Les méthodes de contraception hautement efficaces sont définies comme celles qui entraînent un faible taux d'échec (c'est-à-dire moins de 1 % par an) lorsqu'elles sont utilisées systématiquement et correctement (par exemple, les implants, les injectables, la contraception orale combinée ou les dispositifs intra-utérins). Consultez l'annexe B pour plus de détails.
11. La participante doit accepter de ne pas allaiter pendant l'étude et pendant 20 mois après la dernière dose du traitement à l'étude.
12. Pour les patients masculins ayant des partenaires féminines en âge de procréer, accord d'utilisation du préservatif, même après une vasectomie, lors des rapports sexuels avec des partenaires féminines sous traitement par sonidégib, et pendant 6 mois après la dernière dose reçue.
13. Accord de ne pas donner de sang ou de produits sanguins pendant l'étude et pendant au moins 20 mois après la dernière dose reçue.
14. Pour les patients de sexe masculin, accord de ne pas donner de sperme pendant le traitement et pendant 6 mois après la dernière dose reçue.

Critère d'exclusion:

1. CBC métastatique.
2. Incapacité ou refus d'avaler des gélules.
3. Incapacité ou refus de se conformer aux procédures d'étude.
4. Grossesse ou allaitement.
5. Thérapie antitumorale concomitante non spécifiée dans le protocole (par exemple, chimiothérapie, autre thérapie ciblée, radiothérapie ou thérapie photodynamique, y compris la participation à une étude expérimentale sur un médicament).
6. Maladie médicale non contrôlée, y compris les tumeurs malignes avancées, à la discrétion de l'enquêteur.
7. Antécédents d'une autre maladie, dysfonctionnement métabolique, résultat d'examen physique ou résultat de laboratoire clinique donnant une suspicion raisonnable d'une maladie ou d'un état qui contre-indique l'utilisation d'un médicament expérimental ou qui pourrait affecter l'interprétation des résultats de l'étude ou rendre le patient à haut risque pour les complications du traitement.