NBI-827104:n turvallisuus, tehokkuus ja siedettävyys välttämättömän vapinan hoidossa
perjantai 8. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus NBI-827104:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehon arvioimiseksi koehenkilöillä, joilla on vakava vapina
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida NBI-827104:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on essentiaalinen vapina.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
31
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
CL
-
Leiden, CL, Alankomaat, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, 18–75-vuotiaat, mukaan lukien seulonnassa.
- Painoindeksi (BMI) 18-35 kg/m² seulonnassa.
- Essentiaalisen vapinan diagnoosi (mukaan lukien Essential Tremor plus) vapinaa koskevissa Movement Disorders Societyn konsensuskriteereissä määriteltynä.
- Kahdenvälisen yläraajojen vapinan vahvistus ilman ilmeistä dystoniaa, ataksiaa tai parkinsonismia.
- Vapinan puhkeaminen ennen 65 vuoden ikää.
- Vapina Suorituskykypistemäärä ≥ 2 vähintään kahdessa kuudesta yläraajan liikkeestä (kohta 4) TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikolla ja TETRAS-suorituskyvyn kokonaispistemäärä ≥15 seulonnassa.
- Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja oltava halukkaita ja kyettävä jatkamaan ehkäisyä vähintään 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet mistä tahansa akuutista (seulonnassa tai ennen ensimmäistä annosta) tai kroonisesta sairaudesta tai tilasta, joka voisi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tutkittavalle tutkijan mielipide.
- Sinulla on suora tai epäsuora trauma hermostoon 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
- Sinulla on aiemmin ollut muita lääketieteellisiä tai neurologisia sairauksia, jotka voivat aiheuttaa tai selittää kohteen vapinaa.
- Sinulla on aiemmin ollut magneettiresonanssiohjattu fokusoitu ultraääni tai kirurginen toimenpide (esim. syväaivostimulaatio, ablatiivinen talamotomia tai gammaveitsellä tehty talamotomia).
- Sinulla on ollut kliinisesti merkittäviä sydämen johtumishäiriöitä, hallitsematonta bradyarytmiaa, sydämen vajaatoimintaa tai pitkän QT-oireyhtymää tai näyttöä siitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sarja 1
Hoitojaksolla 1 osallistujat saavat kasvavia annoksia NBI-827104:ää 28 päivän ajan.
14 päivän pesujakson jälkeen osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä 28 päivän ajan hoitojaksolla 2.
|
Kapselit suun kautta
Kapselit, jotka vastaavat NBI-827104:tä, oraaliseen käyttöön
|
|
Kokeellinen: Sarja 2
Hoitojakson aikana 1 osallistuja saa vastaavaa lumelääkettä 28 päivän ajan.
14 päivän pesujakson jälkeen osallistujat saavat kasvavia annoksia NBI-827104:ää 28 päivän ajan hoitojaksolla 2.
|
Kapselit suun kautta
Kapselit, jotka vastaavat NBI-827104:tä, oraaliseen käyttöön
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kunkin hoitojakson päivään 28 amplitudissa asentovapinan huipputaajuudella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson 28. päivä
|
Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson 28. päivä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustasosta Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) -suorituskykypisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne kunkin hoitojakson päivään 28 asti
|
Lähtötilanne kunkin hoitojakson päivään 28 asti
|
|
Muutos lähtötasosta TETRAS:n päivittäisen elämän toiminnan (ADL) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne kunkin hoitojakson päivään 28 asti
|
Lähtötilanne kunkin hoitojakson päivään 28 asti
|
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C)
Aikaikkuna: Kunkin hoitojakson päivään 28 asti
|
Kunkin hoitojakson päivään 28 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 12. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-827104-ET2016
- 2020-006012-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .