Veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van NBI-827104 voor de behandeling van essentiële tremor

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen, 18 tot 75 jaar oud, inclusief bij screening.
2. Body mass index (BMI) tussen 18 en 35 kg/m², inclusief, bij screening.
3. Diagnose van essentiële tremor (inclusief essentiële tremor plus) zoals gedefinieerd door de Movement Disorders Society Consensus Criteria for Tremor.
4. Bevestiging van bilaterale actietremor van de bovenste ledematen bij afwezigheid van openlijke dystonie, ataxie of parkinsonisme.
5. Geschiedenis van het begin van tremor vóór de leeftijd van 65 jaar.
6. Tremor Performance-score van ≥ 2 op ten minste 2 van de 6 bovenste ledematenmanoeuvres (Item 4) op de TETRAS Performance-subschaal en een totale TETRAS Performance-score ≥15 bij screening.
7. Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd en alle mannen moeten tijdens het onderzoek effectieve anticonceptie toepassen en bereid en in staat zijn om gedurende ten minste 90 dagen na hun laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel door te gaan met anticonceptie.

Uitsluitingscriteria:

1. Bewijs van een acute (bij screening of voorafgaand aan de eerste dosis) of chronische ziekte of aandoening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of waarvoor de behandeling zou kunnen interfereren, of die een onaanvaardbaar risico zou vormen voor de proefpersoon in de mening van de onderzoeker.
2. Direct of indirect trauma aan het zenuwstelsel hebben binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van tremor.
3. Een voorgeschiedenis hebben van andere medische of neurologische aandoeningen die de tremor van de patiënt kunnen veroorzaken of verklaren.
4. Eerder magnetische resonantie geleide gefocusseerde echografie of chirurgische ingreep hebben ondergaan (bijv. diepe hersenstimulatie, ablatieve thalamotomie of gammames-thalamotomie).
5. Een voorgeschiedenis of bewijs hebben van klinisch significante cardiale geleidingsstoornissen, ongecontroleerde bradyaritmie, hartfalen of lang-QT-syndroom.