Seguridad, eficacia y tolerabilidad de NBI-827104 para el tratamiento del temblor esencial

Criterios de inclusión:

1. Sujetos masculinos o femeninos, de 18 a 75 años de edad, inclusive en el momento de la selección.
2. Índice de masa corporal (IMC) entre 18 y 35 kg/m², inclusive, en la selección.
3. Diagnóstico de Temblor Esencial (incluido el Temblor Esencial plus) según lo definido por los Criterios de Consenso para Temblor de la Sociedad de Trastornos del Movimiento.
4. Confirmación de temblor de acción bilateral de las extremidades superiores en ausencia de distonía manifiesta, ataxia o parkinsonismo.
5. Antecedentes de inicio de temblor antes de los 65 años.
6. Temblor Puntuación de rendimiento de ≥ 2 en al menos 2 de las 6 maniobras de las extremidades superiores (ítem 4) en la subescala de rendimiento de TETRAS y una puntuación total de rendimiento de TETRAS ≥ 15 en la selección.
7. Todas las mujeres en edad fértil y todos los hombres deben practicar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio y estar dispuestos y ser capaces de continuar con la anticoncepción durante al menos 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Evidencia de cualquier enfermedad o condición aguda (en la selección o antes de la primera dosis) o crónica que pueda interferir con, o para la cual el tratamiento pueda interferir con, la realización del estudio, o que represente un riesgo inaceptable para el sujeto en el opinión del investigador.
2. Tiene un traumatismo directo o indirecto en el sistema nervioso dentro de los 3 meses anteriores al inicio del temblor.
3. Tener antecedentes conocidos de otras afecciones médicas o neurológicas que puedan causar o explicar el temblor del sujeto.
4. Haber tenido ultrasonido enfocado guiado por resonancia magnética o intervención quirúrgica previa (por ejemplo, estimulación cerebral profunda, talamotomía ablativa o talamotomía con bisturí de rayos gamma).
5. Tener antecedentes o evidencia de anomalías clínicamente significativas en la conducción cardíaca, bradiarritmia no controlada, insuficiencia cardíaca o síndrome de QT largo.