Sikkerhet, effektivitet og tolerabilitet av NBI-827104 for behandling av essensiell skjelving
8. juli 2022 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effektiviteten til NBI-827104 hos personer med essensiell skjelving
Hovedmålet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til NBI-827104 hos voksne med essensiell tremor.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
31
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
CL
-
Leiden, CL, Nederland, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner, 18 til 75 år, inkludert ved screening.
- Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 35 kg/m², inklusive, ved screening.
- Diagnose av Essential Tremor (inkludert Essential Tremor plus) som definert av Movement Disorders Society Consensus Criteria for Tremor.
- Bekreftelse av bilateral tremor i øvre lemmer i fravær av åpenbar dystoni, ataksi eller parkinsonisme.
- Anamnese med utbrudd av skjelving før 65 års alder.
- Tremor Performance-score på ≥ 2 på minst 2 av de 6 overekstremitetsmanøvrene (punkt 4) på TETRAS Performance Subscale og en total TETRAS Performance-score ≥15 ved screening.
- Alle kvinner i fertil alder og alle menn må praktisere effektiv prevensjon under studien og være villige og i stand til å fortsette prevensjon i minst 90 dager etter deres siste dose av studiemedikamentet.
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på akutt (ved screening eller før første dose) eller kronisk sykdom eller tilstand som kan forstyrre, eller som behandlingen kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som vil utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen i etterforskerens mening.
- Har direkte eller indirekte traumer i nervesystemet innen 3 måneder før skjelvingen begynner.
- Har kjent historie med andre medisinske eller nevrologiske tilstander som kan forårsake eller forklare pasientens skjelving.
- Har hatt tidligere magnetisk resonansveiledet fokusert ultralyd eller kirurgisk intervensjon (f.eks. dyp hjernestimulering, ablativ thalamotomi eller gammakniv thalamotomi).
- Har en historie eller tegn på klinisk signifikant hjerteledningsavvik, ukontrollert bradyarytmi, hjertesvikt eller langt QT-syndrom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sekvens 1
I behandlingsperiode 1 vil deltakerne få økende doser NBI-827104 i 28 dager.
Etter en 14-dagers utvaskingsperiode vil deltakerne motta matchende placebo i 28 dager i behandlingsperiode 2.
|
Kapsler for oral administrering
Kapsler som matcher NBI-827104 for oral administrering
|
|
Eksperimentell: Sekvens 2
I behandlingsperiode 1 vil deltakerne få matchende placebo i 28 dager.
Etter en 14-dagers utvaskingsperiode vil deltakerne få økende doser av NBI-827104 i 28 dager i behandlingsperiode 2.
|
Kapsler for oral administrering
Kapsler som matcher NBI-827104 for oral administrering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline til dag 28 i hver behandlingsperiode i amplitude ved toppfrekvens for postural tremor
Tidsramme: Baseline og dag 28 i hver behandlingsperiode
|
Baseline og dag 28 i hver behandlingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) ytelsespoeng
Tidsramme: Baseline opp til dag 28 i hver behandlingsperiode
|
Baseline opp til dag 28 i hver behandlingsperiode
|
|
Endring fra baseline i TETRAS Activities of Daily Living (ADL)-score
Tidsramme: Baseline opp til dag 28 i hver behandlingsperiode
|
Baseline opp til dag 28 i hver behandlingsperiode
|
|
Klinisk globalt inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Opp til dag 28 i hver behandlingsperiode
|
Opp til dag 28 i hver behandlingsperiode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. april 2021
Primær fullføring (Faktiske)
25. mai 2022
Studiet fullført (Faktiske)
8. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juli 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2022
Sist bekreftet
1. juli 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NBI-827104-ET2016
- 2020-006012-24 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .