Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Askiminibihoidon optimointi ≥ 3. rivin CML-CP:ssä.

keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen 3b, monikeskus, avoin, hoidon optimointitutkimus suun kautta otettavasta asciminibistä potilailla, joilla on krooninen myelogeeninen leukemia kroonisessa vaiheessa (CML-CP), joita on aiemmin hoidettu kahdella tai useammalla tyrosiinikinaasi-inhibiittorilla.

Tutkimuksen tarkoituksena on optimoida askiminibin hoito potilailla, joilla on krooninen myelooinen leukemia kroonisessa vaiheessa (CML-CP), joita on aiemmin hoidettu kahdella tai useammalla tyrosiinikinaasin estäjillä (TKI). Tämän tutkimuksen potilaat tunnistetaan varoituskriteerien ja resistenssin määritelmän perusteella Euroopan leukemiaverkoston (ELN) 2020 suositusten mukaisesti.

Lisäksi tutkimuksessa tarkastellaan kahden eri annostuksen käyttöä. Tätä varten potilaat saavat askiminibia 40 mg (kahdesti vuorokaudessa) BID tai 80 mg (kerran vuorokaudessa) kerran päivässä (QD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on kansainvälinen, monikeskustutkimus, ei-vertaileva, vaiheen IIIb, hoidon optimointitutkimus, jossa käytettiin 80 mg askiminibia päivittäin (joko 40 mg:na asciminibia kahdesti vuorokaudessa tai 80 mg:na QD) aikuisilla potilailla, joita on aiemmin hoidettu kahdella tai useammalla TKI:llä. . Enintään 30 potilasta, jotka eivät siedä meneillään olevaa TKI-hoitoa, mutta joilla on merkittävä molekyylivaste (MMR), saavat myös osallistua tutkimukseen. Ilmoittautumista käytetään tasapainoon hoidon jakamisessa joko 40 mg:n asciminibille b.i.d. tai 80 mg q.d. Vaikka tässä tutkimuksessa ei voidakaan vertailla molempia hoitoja, molemmista hoitoryhmistä saatujen kuvailevien tietojen odotetaan antavan lisätietoa optimaalisesta potilaan hoidosta Potilailla, jotka eivät saavuta MMR:ää viikolla 48 tai jotka menettävät vasteen viikon 48 ja viikko 108 jälkeen, askiminibin annos voidaan nostaa 200 mg:aan q.d. jos potilas voi tutkijan mielestä hyötyä eskalaatiosta. Lisäksi hoidon aikana ei saa esiintyä 3. tai 4. asteen toksisuutta tai jatkuvaa 2. asteen toksisuutta, joka saattaa liittyä askiminibiin ja joka ei reagoi optimaaliseen hoitoon.

Hoidon suunniteltu kesto on enintään 144 viikkoa, ellei potilas keskeytä hoitoa ei-hyväksyttävän toksisuuden, taudin etenemisen vuoksi ja/tai jos hoito keskeytetään tutkijan tai osallistujan harkinnan mukaan ennen viikkoa 144.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

199

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1114AAN
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1221ADC
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 01227-200
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Bizkaia
      • Bilbao, Bizkaia, Espanja, 48013
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • Santa Cruz, Santa Cruz De Tenerife, Espanja, 38009
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Taegu, Etelä -Korea, 41944
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Etelä -Korea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37134
        • Novartis Investigative Site
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Itävalta, 4010
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Itävalta, 1140
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Kreikka, 570 10
        • Novartis Investigative Site
  • Malesia
      • Johor Bahru, Malesia, 80100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Selangor, Malesia, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malesia, 10450
        • Novartis Investigative Site
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malesia, 88586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Khoudh, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Puola
      • Katowice, Puola, 40-519
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Puola, 00-791
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Ranska, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75475
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Saksa, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • München, Saksa, 80377
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Saksa, 68305
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Saksa, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 70000
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 99 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Mies- tai naispotilaat, joilla on CML-CP-diagnoosi ≥ 18 vuotta

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat laboratorioarvot seulontakäynnillä:

  • < 15 % blasteja ääreisveressä ja luuytimessä
  • < 30 % blasteja plus promyelosyytit ääreisveressä ja luuytimessä
  • < 20 % basofiilejä ääreisveressä
  • ≥ 50 x 109/l (≥ 50 000/mm3) verihiutaleita
  • Ohimenevä aikaisempi hoitoon liittyvä trombosytopenia (< 50 000/mm3 ≤ 30 päivää ennen seulontaa) on hyväksyttävä
  • Ei todisteita ekstramedullaarisesta leukemiasta, lukuun ottamatta hepatosplenomegaliaa. Aikaisempi hoito vähintään kahdella aikaisemmalla TKI:llä (ts. imatinibi, nilotinibi, dasatinibi, bosutinibi, radotinibi tai ponatinibi) Varoitus tai epäonnistuminen (mukautettu vuoden 2020 ELN-suosituksista) tai uusimman TKI-hoidon intoleranssi seulonnan aikana

  • Varoitus määritellään seuraavasti:

    • Kolme kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen: BCR-ABL1 > 10 % IS
    • Kuusi kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen: BCR-ABL1 >1-10 % IS
    • Kaksitoista kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen BCR-ABL1>0,1-1 % IS
    • Milloin tahansa hoidon aloittamisen jälkeen BCR-ABL1 > 0,1-1 % IS, MMR:n menetys (> 0,1 % ja BCR-ABL1-transkriptien 5-kertainen lisääntyminen).

  • Lisäksi potilaat, joiden hoito epäonnistui ELN 2020 -suositusten mukaisesti, ovat kelpoisia:

    • Kolme kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen: BCR-ABL1 > 10 % IS, jos varmistetaan 1-3 kuukauden sisällä
    • Kuusi kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen: BCR-ABL1 >10 % IS
    • Kaksitoista kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen BCR-ABL1 >1 % IS
    • Milloin tahansa hoidon aloittamisen jälkeen BCR-ABL1 >1 % IS, resistenssimutaatioiden ilmaantuminen, korkean riskin ACA

  • Suvaitsemattomuus määritellään seuraavasti:

    • Ei-hematologinen intoleranssi: Potilaat, joilla on asteen 3 tai 4 toksisuus hoidon aikana tai jatkuva 2. asteen toksisuus, jotka eivät reagoi optimaaliseen hoitoon, mukaan lukien annoksen muuttaminen (ellei annoksen pienentämistä pidetä potilaan edun mukaisena, jos vaste on jo epäoptimaalinen )
    • Hematologinen intoleranssi: Potilaat, joilla on asteen 3 tai 4 toksisuus (absoluuttinen neutrofiilien määrä [ANC] tai verihiutaleet) hoidon aikana, joka uusiutuu annoksen pienentämisen jälkeen valmistajan suosittelemiin pienimpiin annoksiin

Poissulkemiskriteerit:

BCR-ABL1 T315I -mutaation tunnettu esiintyminen milloin tahansa ennen tutkimukseen tuloa. AP/BC:n tunnettu historia Aiempi hoito hematopoieettisella kantasolusiirrolla Potilas, joka suunnittelee allogeenista hematopoieettista kantasolusiirtoa

Sydämen tai sydämen repolarisaation poikkeavuus, mukaan lukien mikä tahansa seuraavista:

  • Aiempi sydäninfarkti (MI), angina pectoris, sepelvaltimon ohitusleikkaus (CABG) 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Kliinisesti merkittävät sydämen rytmihäiriöt (esim. kammiotakykardia), täydellinen vasemman nipun haarakatkos, korkealaatuinen AV-katkos (esim. bifaskikulaarinen katkos, Mobitz-tyypin II ja kolmannen asteen AV-katkos, pysyvä tahdistin)
  • QTcF seulonnassa ≥ 450 ms (miespotilaat), ≥ 460 ms (naispotilaat)

  • Pitkä QT-oireyhtymä, suvussa esiintynyt idiopaattinen äkillinen kuolema tai synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä tai jokin seuraavista:

    • Torsades de Pointesin (TdP) riskitekijät, mukaan lukien korjaamaton hypokalemia tai hypomagnesemia, aiempi sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävä/oireinen bradykardia
    • Samanaikaiset lääkkeet, joilla on "Torsades de Pointesin tunnettu riski" (www.crediblemeds.org/), joita ei voida keskeyttää tai korvata 7 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista turvallisella vaihtoehtoisella lääkkeellä.
    • Kyvyttömyys määrittää QTcF-väliä Vaikea ja/tai hallitsematon samanaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttäviä turvallisuusriskejä tai vaarantaa protokollan noudattamisen (esim. hallitsematon diabetes, aktiivinen tai hallitsematon infektio, keuhkoverenpainetauti) Aiempi akuutti haimatulehdus 1 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta tai aiempi sairaushistoria krooninen haimatulehdus Aiempi aktiivinen akuutti tai krooninen maksasairaus Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikki fysiologisesti kykenevät naiset raskaaksi tulemisesta, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annoksen aikana ja 3 päivän ajan viimeisen asciminibiannoksen jälkeen.

Muita sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ABL001
Osallistujia hoidetaan 80 mg:lla ABL001:tä (40 mg BID tai 80 mg QD). Potilailla, jotka eivät saavuta MMR:ää viikolla 48 tai jotka menettävät vasteen viikon 48 arvioinnin jälkeen viikkoon 108 asti, askiminibiannosta voidaan nostaa 200 mg:aan q.d. jos potilas voi tutkijan mielestä hyötyä eskalaatiosta.
Lääke: ABL001 40 mg BID
Yksi 40 mg:n tabletti otetaan suun kautta kahdesti päivässä (BID)
Muut nimet:
  • askiminibi
Lääke: ABL001 80mg QD
Kaksi 40 mg:n tablettia otetaan suun kautta kerran päivässä (QD)
Muut nimet:
  • askiminibi
Lääke: ABL001 200mg QD
Viisi 40 mg:n tablettia otetaan suun kautta kerran päivässä (QD)
Muut nimet:
  • askiminibi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin molekyylivasteen (MMR) nopeus viikolla 48 kaikille potilaille, joilla ei ole todisteita MMR: stä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48

Suurin molekyylivaste (MMR) määritellään merkittäväksi BCR :: ABL1 -transkriptien tason alenemiseksi, jotka ovat kroonisen myeloidileukemian (CML) geneettisiä markkereita. Erityisesti MMR saavutetaan, kun BCR :: ABL1 -kopioissa on ≥ 3,0 log -vähennys standardisoituun lähtötasoon verrattuna, mikä vastaa BCR :: ABL1/ABL1 -suhdetta ≤ 0,1% kansainvälisessä mittakaavassa (IS).

Suurin molekyylivasteen (MMR) nopeus viikolla 48 kaikille potilaille, joilla ei ole todisteita MMR: stä lähtötilanteessa, viittaa potilaiden prosenttiosuuteen, jotka saavuttavat MMR: n 48 viikon hoidon jälkeen, huolimatta siitä, että heillä ei ole MMR: tä alussa.
Viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MMR -nopeus viikolla 12, 24, 36, 72, 96 ja 144 potilailla, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 12, 24, 36, 72, 96 ja 144
Suurin molekyylivasteen (MMR) nopeus vaihtoehtoisissa ajankohdissa (viikot 12, 24, 36, 72, 96 ja 144) kaikille potilaille, joilla ei ole todisteita MMR: stä lähtötilanteessa, viittaa potilaiden prosenttiosuuteen, jotka saavuttavat MMR: n vastaavien viikkojen hoidon jälkeen, vaikka heillä ei ole MMR: tä alussa. Itse MMR on määritelty saavuttavan BCR :: ABL1 -suhteen ≤ 0,1%.
Viikko 12, 24, 36, 72, 96 ja 144
Suurin molekyylivasteen (MMR) nopeus viikolla 48 MMR -potilailla lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48.
Suurin molekyylivasteen (MMR) nopeus viikolla 48 MMR -potilailla lähtötilanteessa viittaa potilaiden prosenttiosuuteen, jotka ylläpitävät tai saavuttavat MMR: n 48 hoidon jälkeen. Itse MMR on määritelty saavuttavan BCR :: ABL1 -suhteen ≤ 0,1%.
Viikko 48.
Aika MMR: lle henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä ensimmäiseen dokumentoidun MMR -päivämäärään arvioidaan jopa 144 viikkoon
Aika MMR: ään määritelty ajankohtana satunnaistamispäivästä ensimmäisen dokumentoidun MMR: n päivämäärään. Itse MMR on määritelty saavuttavan BCR :: ABL1 -suhteen ≤ 0,1%.
Ilmoittautumispäivästä ensimmäiseen dokumentoidun MMR -päivämäärään arvioidaan jopa 144 viikkoon
BCR :: ABL1 ≤ 10% henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 12, 24, 36 ja 48
BCR :: ABL1 ≤ 10%: n määrä viittaa potilaiden prosenttiosuuteen, jotka saavuttavat BCR :: ABL1 -tason 10% tai alhaisempi ensimmäisen 48 hoidon viikon aikana.
Viikko 12, 24, 36 ja 48
BCR :: ABL1 ≤ 1% henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 12, 24, 36 ja 48.
BCR :: ABL1 ≤ 1%: n määrä viittaa potilaiden prosenttiosuuteen, jotka saavuttavat BCR :: ABL1 -tason 1% tai alhaisempi ensimmäisen 48 hoidon viikon aikana.
Viikko 12, 24, 36 ja 48.
Syvän molekyylivasteen (MR4) nopeus henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96 ja 144.
Syvät molekyylivasteet (MR4) määritellään ≥ 4 log -vähenemiseksi BCR :: ABL1 -transkripteihin verrattuna standardisoituun lähtötasoon, mikä vastaa 0,01% BCR :: ABL1/ABL1 kansainvälisen asteikon (IS) mukaan.
Viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96 ja 144.
Syvät molekyylivasteet (MR4.5) -nopeus henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96 ja 144.
Syvät molekyylivasteet (MR4.5) määritellään ≥ 4,5 -log -vähenemiseksi BCR :: ABL1 -transkripteihin verrattuna standardoituun lähtötasoon, mikä vastaa 0,0032% BCR :: ABL1/ABL1 kansainvälisen asteikon (IS) mukaan.
Viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96 ja 144.
Täydellisen sytogeneettisen vasteen (CCYR) nopeus koehenkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48 ja hoidon loppu (jopa 144 viikkoa)

Sytogeneettinen vaste arvioidaan Philadelphia-kromosomipositiivisten (PH+) metafaasien prosenttiosuuden perusteella luuytimessä, ja tarkistetaan vähintään 20 metafaasia.

Täydellinen sytogeneettinen vaste (CCYR) määritellään 0% PH+ -metafaaseiksi luuytimessä.
Viikko 48 ja hoidon loppu (jopa 144 viikkoa)
Korkean riskin ylimääräisten kromosomaalisten poikkeavuuksien (ACA) esiintyminen henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Korkean riskin lisäkromosomaaliset poikkeavuudet (ACAS) ovat spesifisiä kromosomaalisia poikkeavuuksia, joiden katsotaan lisäävän Philadelphia-kromosomipositiivisten (PH+) solujen riskiä.
Jopa 144 viikkoa
Kumulatiivinen molekyylin vasteprosentti BCR :: ABL1 ≤ 10% henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
Kumulatiivinen molekyylin vasteprosentti viittaa henkilöiden osuuteen, joka saavuttaa BCR :: ABL1 -tason ≤ 10% kansainvälisellä mittakaavassa (IS) tietyn ajanjakson aikana.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
Kumulatiivinen molekyylin vasteaste BCR :: ABL1 ≤1% henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
Kumulatiivinen molekyylivasteprosentti viittaa henkilöiden osuuteen, joka saavuttaa BCR :: ABL1 -tason ≤ 1% kansainvälisellä mittakaavassa (IS) tietyn ajanjakson aikana.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
MMR: n kumulatiivinen molekyylin vasteaste henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
Kumulatiivinen molekyylin vasteprosentti viittaa MMR: n saavuttavien henkilöiden osuuteen, joka on määritelty BCR :: ABL1 -suhteeksi ≤ 0,1% kansainvälisessä asteikolla (IS), tietyn ajanjakson aikana.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
MR4: n kumulatiivinen molekyylin vasteaste henkilöillä, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
Kumulatiivinen molekyylin vasteprosentti viittaa MR4: n saavuttavien henkilöiden osuuteen, joka on määritelty ≥ 4 log -vähennyksenä BCR :: ABL1 -kopioissa verrattuna standardisoituun lähtötasoon, mikä vastaa 0,01% BCR :: ABL1/ABL1: tä kansainvälisen asteikon (IS) mukaan,.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
MR4.5: n kumulatiivinen molekyylin vasteaste henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
Kumulatiivinen molekyylin vasteprosentti viittaa MR4.5: n saavuttavien koehenkilöiden osuuteen, joka on määritelty ≥ 4,5 log -vähennykseksi BCR :: ABL1 -transkripteihin verrattuna standardisoituun lähtökohtaan, mikä vastaa 0,0032% BCR :: ABL1/ABL1 kansainvälisen asteikon (IS) aikana, tietyllä ajanjaksolla.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun saakka 144 viikkoon.
MMR: n kesto
Aikaikkuna: Ensimmäisen dokumentoidun molekyylivasteen päivämäärästä MMR -tasolla vastauksen tai kuoleman ensimmäisen dokumentoidun menetyksen päivämäärään minkä tahansa syyn vuoksi, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, arvioidaan jopa 144 viikkoon.
MMR: n kesto määritellään ajankohtana ensimmäisestä dokumentoidun MMR: n päivämäärästä MMR: n varhaisimpaan menetyspäivään, etenemiseen kiihtyneeseen vaiheeseen (AP) tai räjähdyskriisiin (BC) tai CML: ään liittyvään kuolemaan. MMR: n kesto analysoidaan FAS: n kohteille, jotka saavuttivat MMR: n milloin tahansa.
Ensimmäisen dokumentoidun molekyylivasteen päivämäärästä MMR -tasolla vastauksen tai kuoleman ensimmäisen dokumentoidun menetyksen päivämäärään minkä tahansa syyn vuoksi, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, arvioidaan jopa 144 viikkoon.
MR4: n kesto menettämättä MMR: tä
Aikaikkuna: Ensimmäisen dokumentoidun MR4: n päivämäärästä MMR: n menettämättä päivämäärään, jolloin ensin dokumentoitu vastaustason tai kuoleman menetys johtuu siitä, kumpi tapahtuu ensin, arvioidaan jopa 144 viikkoon.
MR4: n kesto menettämättä MMR: tä viittaa siihen ajanjaksoon, jonka aikana potilas ylläpitää syvää molekyylivastetta (MR4) ilman, että molekyylivasteen (MMR) menetykset menettävät.
Ensimmäisen dokumentoidun MR4: n päivämäärästä MMR: n menettämättä päivämäärään, jolloin ensin dokumentoitu vastaustason tai kuoleman menetys johtuu siitä, kumpi tapahtuu ensin, arvioidaan jopa 144 viikkoon.
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa.
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) on määritelty ajankohtana satunnaistamispäivästä, joka on varhaisimpaan dokumentoidun taudin etenemiseen AP/BC: hen tai kuolemanpäivään mistä tahansa syystä, arvioidaan noin 144 viikkoon. Aika sensuroidaan viimeisen tutkimuksen arvioinnin (PCR, sytogeneettinen, hematologinen tai ekstramedullary) tai viimeisen hoidon jälkeisen seurannan kohdalla henkilöille ilman tapahtumia. PFS (kuukausina) lasketaan seuraavasti: (Sairauden etenemisen/kuoleman päivämäärä tai sensurointipäivä - satunnaistamisen päivämäärä +1) /30.4375.
Jopa 144 viikkoa.
Yleinen eloonjääminen (OS) henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa.
Yleinen eloonjääminen (OS) määritellään ajanjaksona hoidon siirtämisestä kuoleman aiheuttamasta syystä johtuen tutkimuksen aikana, arvioidaan jopa 144 viikkoon. Kohteet, jotka ovat elossa analyysin tiedonkatkaisupäivänä, sensuroidaan viimeisen yhteyspäivänä ennen rajapäivää. OS (kuukausina) lasketaan seuraavasti: (Kuoleman päivämäärä tai sensurointipäivä - satunnaistamisen päivämäärä + 1) /30.4375.
Jopa 144 viikkoa.
Aika hoitohäiriöön (TTF) henkilöille, joilla ei ole MMR: tä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa.
Aika hoidon siirtämisestä hoidon epäonnistumiseen määritellään BCR-ABL1> 10%: ksi, arvioidaan jopa 144 viikkoon. Koehenkilöille, jotka eivät ole saavuttaneet hoidon epäonnistumista, heidän TTF: nsä sensuroidaan viimeisen tutkimuksen arvioinnin aikaan (PCR, sytogeneettinen, hematologinen tai ekstramedullaarinen) ennen rajapäivää. TTF (kuukausina) lasketaan seuraavasti: (Käsittelyvirheen päivämäärä tai sensurointipäivä - satunnaistamisen päivämäärä + 1)/30.4375.
Jopa 144 viikkoa.
MDASI-CML PRO -soittimen mukaan oirekuormituksen ja häiriöiden muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Viikko 4, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja hoidon lopussa (jopa 144 viikkoa).
MD Anderson -oireiden inventaario-krooninen myeloidileukemia (MDASI-CML) on 26 esineen itsehallinnotettu kyselylomake aikuisille CML-potilaille. Kaksikymmentä esineestä mittaa sairauksiin liittyvien oireiden vakavuutta (oirekuormitusta) ja pisteytetään 0: sta (ei läsnä)-10 (niin paha kuin voit kuvitella) ja 6 kohdetta, jotka mittaavat oireiden häiriöitä päivittäiseen elämään (häiriöihin), jotka pisteytettiin 0: sta (eivät häirinneet) 10: een (häiriintynyt kokonaan). Oirekuormituksen kohdalla kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-200 ja häiriöiden välillä välillä 0-60, korkeammat pisteet osoittavat suurta vaikutusta kroonisen myeloidileukemiaan liittyvien oireiden vakavuuteen ja näiden oireiden vaikutuksiin potilaan päivittäiseen toimintaan.
Viikko 4, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja hoidon lopussa (jopa 144 viikkoa).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CABL001A2302
  • 2024-511381-36-00 (Ctis: EU CT number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa