Fosciclopirox-tutkimus potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myelooinen leukemia

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilas on 18 vuotta täyttänyt mies tai nainen.
2. Potilas antoi allekirjoitetun ja päivätyn tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
3. Potilaalla on relapsoitunut AML minkä tahansa keston täydellisen remission jälkeen, mikä on osoituksena neoplastisten blastien esiintymisestä luuytimessä, joka on vahvistettu virtaussytometrialla TAI hänellä on refraktaarinen AML, joka määritellään primaariseksi refrakteriseksi vähintään 2 induktiohoitojaksolle.
4. Mitään muuta hoitoa ei ole olemassa tai potilas on saanut kaikkia tavanomaisia ​​hoitoja, jotka olisivat mahdollisesti parantavia tai voisivat tarjota merkittävää hyötyä.
5. Potilaan itäisen yhteistyön onkologiaryhmän suorituskykytila ​​(ECOG PS) on 0, 1 tai 2.
6. Potilaan ennustettu elinajanodote on ≥3 kuukautta.
7. Potilaan valkosolujen kokonaismäärä on ≤ 25,0 x 10^9/l seulonnassa ja C1D1:ssä. (Potilas on saattanut saada hydroksiureaa ennen kohonneiden valkosolujen seulontanäytettä, mutta hänen on täytynyt lopettaa hoito vähintään 72 tuntia ennen seulontaa, eikä häntä saa hoitaa hydroksiurealla seulontanäytteen ottamisen jälkeen).
8. Potilaalla on riittävä munuaisten toiminta (kreatiniini ≤ 2 × normaalin alueen yläraja (ULN) ja arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) > 30 ml/min/1,73 m^2).

9. Potilaalla on riittävä maksan toiminta, minkä osoittavat kokonaisbilirubiini ≤ 2 × ULN, aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 5 × ULN ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT)

   ≤5 × ULN, ellei se johdu leukemiaan osallistumisesta päätutkijan päätökseen yhteistyössä Medical Monitorin kanssa.

10. Potilaalla on riittävä sydämen toiminta, ejektiofraktio (EF) ≥45 % mitattuna moniporttikeräyksellä (MUGA) tai ultraääni/kaikukardiografialla (ECHO) ja korjattu QT-aika Friderician korjauskaavalla (QTcF) <450 ms miehillä ja <470 ms naisilla. Sponsori määrittää tapauskohtaisesti niiden potilaiden kelpoisuuden, joilla on kammiotahdistin ja joiden QT-aika ei välttämättä ole tarkasti mitattavissa, neuvoteltuaan Medical Monitorin kanssa.

11. Potilas ja hänen kumppaninsa sitoutuvat käyttämään asianmukaista ehkäisyä saatuaan kirjallisen tietoisen suostumuksen 3 kuukauden kuluessa viimeisestä fosciclopirox-annoksesta seuraavasti:

    1. Naisille: Negatiivinen raskaustesti seulonnan aikana ja jokaisen hoitojakson ensimmäisenä päivänä ja lääketieteellisesti hyväksytyn ehkäisyohjelman mukainen hoitojakson aikana ja 3 kuukauden ajan sen jälkeen tai todistetusti kirurgisesti steriili tai postmenopausaalinen.
    2. Miehet: Lääketieteellisesti hyväksytyn ehkäisyohjelman mukainen hoitojakson aikana ja 3 kuukauden ajan sen jälkeen tai dokumentoitu olevan kirurgisesti steriili. Miesten, joiden seksikumppanit ovat hedelmällisessä iässä, on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymenetelmää ennen tutkimukseen tuloa, tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan hoitojakson jälkeen. Miesten tulee myös suostua olemaan luovuttamatta siittiöitä hoitojakson aikana ja 3 kuukauden ajan hoitojakson jälkeen.
12. Potilas on halukas ja kykenevä osallistumaan tutkimukseen ja täyttää kaikki tutkimuksen vaatimukset.
13. Aiempi allogeeninen kantasolusiirto on sallittu niin kauan, kun potilas on yli 100 päivää siirrosta ja hänellä ei ole aktiivista siirto isäntä vastaan ​​-sairautta.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaita, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, ei saa ottaa mukaan tähän tutkimukseen.

1. Potilaalla on toinen aktiivinen pahanlaatuinen kasvain.
2. Potilaalla on akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL) tai Ph+ AML.
3. Potilaalla on valkosolujen kokonaismäärä >25,0 x 10^9/l C1D1:ssä.
4. Potilaalla on kliinisesti merkittävä sydänsairaus.
5. Potilaalla on tiedossa krooninen aktiivinen maksasairaus tai merkkejä akuutista tai kroonisesta hepatiitti B -viruksesta (HBV) tai hepatiitti C:stä (HCV).
6. Potilaalla tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio. Testausta ei vaadita, jos kliinistä epäilyä ei ole.
7. Potilaalla on vakavia ja/tai hallitsemattomia samanaikaisia ​​sairauksia (esim. hallitsematon infektio, hallitsematon diabetes) tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa turvallisuusriskejä, joita ei voida hyväksyä tai mahdollisesti häiritä protokollan mukaisen hoidon loppuunsaattamista.
8. Potilas on saanut minkä tahansa elävän virusrokotteen, jota on käytetty tartuntatautien ehkäisyyn neljän viikon aikana ennen lähtötasoa.
9. Jos potilas on nainen, hän on raskaana tai imettää.
10. Potilas käyttää varfariinia.
11. Potilaalla on tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin fosciclopirox-valmisteen aineosalle.
12. Potilas saa mitä tahansa IV, lihaksensisäisesti tai suun kautta annettua raudankorvaushoitoa, koska lääkkeen ja/tai rautaa kelatoivien aineenvaihduntatuotteiden syövänvastainen aktiivisuus saattaa menettää.
13. Potilas ottaa Hydreaa (hydroksiureaa) 72 tunnin sisällä ennen seulontakäyntiä.