Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi emapalumabin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa lapsilla ja aikuisilla, joilla on Stillin tai SLE:n MAS (EMERALD)

keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Kahden kohortin, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus emapalumabin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden, farmakokinetiikka ja PD, arvioimiseksi lapsilla ja aikuisilla, joilla on MAS Stillin taudissa tai MAS systeemisessä erytematousessa.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida emapalumabin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lapsilla ja aikuisilla, joilla on makrofagien aktivaatiooireyhtymä (sHLH/MAS) Stillin taudissa (mukaan lukien systeeminen juveniili idiopaattinen niveltulehdus ja aikuisilla alkava Stillin tauti) tai sHLH/MAS systeeminen lupus erythematous, mikä harmittaa riittämätöntä vastetta suuriannoksiselle glukokortikoidihoidolle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus NI-0501-14 on kahden kohortin tutkimus, johon otetaan koehenkilöitä, joilla on diagnosoitu sHLH/MAS (MAS on sekundaarisen HLH:n muoto) ja joilla on riittämätön vaste suurille GC-annoksille. Nämä koehenkilöt rekisteröidään kahteen kohorttiin taustasairaudensa mukaan. Kohortit määritellään seuraavasti:

  • Kohortti 1: MAS sJIA:n ja AOSD:n yhteydessä.
  • Kohortti 2: MAS lasten ja aikuisten SLE:n yhteydessä.

Tutkimuksen tavoitteena on tutkia tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 8 viikon ajan sekä farmakokinetiikkaa ja PD:tä, elämänlaatua ja immunogeenisyyttä näissä kahdessa kohortissa enintään 1 vuoden ajan viimeisen emapalumabiannoksen jälkeen.

Makrofagien aktivaatiooireyhtymä (MAS) Sekundaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (sHLH) systeeminen juveniili idiopaattinen niveltulehdus (sJIA) aikuisilla alkava Stillin tauti (AOSD) systeeminen lupus erythematosus (SLE)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • UMC Utrecht
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • La Paz, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz
      • La Paz, Espanja
        • Hospital Universitario
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Italia
      • Genova, Italia
        • IRCCS G. Gaslini
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Trieste, Italia
        • IRCCS - Materno-Infantile Burlo Garofolo
  • Japani
      • Kawasaki, Japani
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Takatsuki, Japani
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
      • Tokyo, Japani
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Yokohama, Japani
        • Yokohama City University Hospital
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University Of Calgary
      • Calgary, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Beijing Friendship Hospital
      • Beijing, Kiina
        • Beijing Children's Hospital
      • Shanghai, Kiina
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Szpital Specjalistyczny im. J. Dietla w Krakowie
      • Krakow, Puola
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy im. św. Ludwika w Krakowie
      • Poznan, Puola
        • Ortopedyczno - Rehabilitacyjny Szpital Kliniczny im. Wiktora Degi Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Ranska
        • Hopital de la Conception
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité Universitätsmedizin
      • Heidelberg, Saksa
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Tšekki
      • Olomouc, Tšekki
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Prague, Tšekki
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • UAB Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Abigail Wexner Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällytämiskriteerit Sisäänajovaihe kaikissa kohorteissa

  1. Tutkittavan tai tutkittavan laillisesti valtuutetun edustajan antama tietoinen suostumus sellaisten koehenkilöiden suostumuksella, jotka ovat laillisesti kykeneviä antamaan sen paikallisen lain edellyttämällä tavalla.
  2. Mies- ja naispuoliset koehenkilöt, jotka olivat 6 kuukauden ja 80 vuoden ikäisiä MAS-diagnoosin aikaan.
  3. MAS määritelty alla kullekin kohortille määriteltyjen kriteerien mukaisesti ja vaatii GC-käsittelyä.

Interventiovaihe kaikissa kohortteissa

  1. Tutkittavan tai tutkittavan laillisesti valtuutetun edustajan (edustajien) antama tietoinen suostumus sellaisten koehenkilöiden suostumuksella, jotka ovat laillisesti kykeneviä antamaan sen paikallisen lain edellyttämällä tavalla.
  2. Mies- ja naishenkilöt, jotka olivat iältään 6 kuukauden ja 80 vuoden välillä aktiivisen MAS-diagnoosin aikaan.
  3. Potilaat, jotka ovat osoittaneet riittämätöntä vastetta suuriannoksisille laskimonsisäisille (i.v.) GC:ille, jotka on annettu vähintään 3 päivän ajan paikallisen kliinisen käytännön mukaisesti, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, pulssit 30 mg/kg PDN 3 peräkkäisenä päivänä. Korkea i.v. GC-annoksen ei suositella olevan pienempi kuin 2 mg/kg/vrk PDN-ekvivalentti (tai vähintään 60 mg/vrk lapsilla, joiden paino on 30 kg tai enemmän, ja vähintään 1 g/vrk aikuisilla MAS-potilailla). Jos potilaan tila ja/tai laboratorioparametrit huononevat nopeasti tutkijan arvion mukaan, sisällyttäminen voi tapahtua alle 3 päivän kuluessa suurten GC-annosten aloittamisesta.

  4. Aktiivisen MAS-diagnoosin on vahvistanut hoitava reumatologi todettuaan seuraavat asiat:

    a. Kuumeiset henkilöt, joilla on ferritiini > 684 ng/ml. b. ja mikä tahansa 2 seuraavista: i. Verihiutaleiden määrä ≤ 181 x 109/L ii. AST-taso > 48 U/L iii. Triglyseridit > 156 mg/dl iv. Fibrinogeenitaso ≤ 360 mg/dl

  5. Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuslääkkeen aloittamisesta 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

    Kohorttien 1 ja 2 erityiset sisällyttämiskriteerit

  6. Kohortti 1:

    1. Vahvistettu sJIA-diagnoosi. Koehenkilöille, joilla on MAS sJIA:n puhkeamisen yhteydessä, korkea oletus sJIA:sta riittää kelpoisuuden saamiseksi.
    2. Vahvistettu AOSD-diagnoosi Yamaguchin kriteerien mukaan.

  7. Kohortti 2:

    1. Vahvistettu SLE-diagnoosi SLICC'12-kriteerien mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit

  1. Primaarinen HLH dokumentoitu joko tunnetun aiheuttavan geneettisen mutaation tai epänormaalin perforiinin ilmentymisen ja CD107a:n degranulaatiomäärityksen perusteella, kuten primaarisen hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin yhteydessä on kuvattu, tai sukuhistorian läsnäololla.
  2. Vahvistettu pahanlaatuisuus. Huomautus: koehenkilöillä, joilla epäillään pahanlaatuisuutta, tulee olla yksitumaisia ​​soluja, jotka on tyypitetty virtaussytometrialla ja/tai kudosbiopsialla soveltuvin osin pahanlaatuisuuden poissulkemiseksi.
  3. Hoito kanakinumabilla, JAK-estäjillä, TNF-estäjillä ja tosilitsumabilla emapalumabin aloittamisen yhteydessä.
  4. Jatkuva anakinra-hoito yli 4 mg/kg annoksella emapalumabin aloitushetkellä.
  5. Koehenkilöt, joita on hoidettu etoposidilla MAS:n vuoksi viimeisen kuukauden aikana.
  6. Kliinisesti aktiiviset mykobakteerit (tyypilliset ja epätyypilliset), Histoplasma Capsulatum tai Salmonella-infektiot.
  7. Todisteet leishmania-infektioista.
  8. Todisteet piilevasta tuberkuloosista.
  9. Aiempi yliherkkyys tai allergia jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  10. Bacillus Calmette-Guerin (BCG) -rokotteen vastaanotto 12 viikon sisällä ennen seulontaa.
  11. Elävän tai heikennetyn elävän (muu kuin BCG) rokotteen vastaanotto 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  12. Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 (sJIA ja AOSD) ja kohortti 2 (SLE)
MAS systeemisen juveniilin idiopaattisen niveltulehduksen ja aikuisen Stillin taudin (sJIA ja AOSD) tai SLE:n yhteydessä
Lääke: Emapalumabi
Emapalumabi iv-infuusio
Muut nimet:
  • NI-0501
  • emapalumab-lzsg
  • ATC-koodi: L04AA39 (WHO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla on täydellinen vaste (CR) 8 viikon kuluttua ensimmäisen Emapalumab-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 8 viikkoa

Perusarvojen kliinisten oireiden ja merkkien ratkaisu: Makrofagien aktivaatiosyndrooman (MAS) kliinistä aktiivisuutta mitataan visuaalisella analogiaskaalalla (VAS) 10 cm.

Perusarvojen kliinisten oireiden ja merkkien ratkaisu: MAS:n kliinistä aktiivisuutta mitataan visuaalisella analogiaskaalalla (VAS) 10 cm. Kliinisiä merkkejä pidetään ratkaistuina, jos VAS on alle tai yhtä suuri kuin 1/10.

Ja

MAS:lle merkityksellisten laboratoriomittausten normalisoituminen seuraavasti:

Valkosolujen määrä yli LLN:n, verihiutaleiden määrä yli LLN:n, LDH alle 1,5 ULN:n, ALT alle 1,5 ULN:n, AST alle 1,5 ULN:n, fibriinogeeni yli 100 mg/dl, ferritiinitasot laskeneet vähintään 80 % seulonta- tai perusarvoista (kumpi on suurempi) tai alle 2000 ng/ml, kumpi on pienempi
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä, joiden glukokortikoidien (GC) annosta vähennetään alle 50 %:n prednisolonia (PDN) vastaavaan annokseen emapalumabin käynnistyessä tai samaan (tai pienempään) annokseen, jota annettiin ennen MAS:n ilmenemistä, kumpi tahansa tapahtuu ensin
Aikaikkuna: Milloin tahansa emapalumab-hoidon aloittamisen jälkeen 8 viikon kuluessa
GC:n vähentäminen tutkijan harkinnan mukaan
Milloin tahansa emapalumab-hoidon aloittamisen jälkeen 8 viikon kuluessa
Potilaiden määrä, joilla GC:tä vähennettiin tasolle ≤1 mg/kg/päivä PDN-ekvivalenttina milloin tahansa tutkimuksen loppuun (EOS) asti.
Aikaikkuna: Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, enintään vuoden ajan
GC-vähentäminen tutkijan harkinnan mukaan
Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, enintään vuoden ajan
Aika glukokortikoidihoitojen vähentämisen saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, enintään vuoden ajan
Mediaaniaika saavuttaa glukokortikoidien (GC) vähittäinen vähentäminen annokseksi < 50 % prednisoloni (PDN) ekvivalentista emapalumab-aloitushetkellä tai samaan (tai pienempään) annokseen, jota annettiin ennen MAS:n ilmenemistä (potilailla, joita on jo hoidettu taustalla olevaan sairauteen), tai ≤1 mg/kg/päivä prednisoloni-ekvivalenttia, kumpi tahansa tapahtuu ensin milloin tahansa tutkimuksen aikana glukokortikoidien vähittäisen vähentämisen aikana tutkijan harkinnan mukaan
Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, enintään vuoden ajan
Ensimmäisen täydellisen vasteen (CR) saavuttamiseen kuluva aika
Aikaikkuna: Missä tahansa vaiheessa tutkimusta, enintään 1 vuoden ajan

Aika CR:een EOS-kliinisten oireiden ja oireiden ratkaisemiseen, jotka olivat läsnä perustasolla: MAS:n kliinistä aktiivisuutta mitattiin visuaalisella analogiaskaalalla (VAS) 10 cm.

CR:n määritelmä:

Kliinisten oireiden ja oireiden ratkaiseminen, jotka olivat läsnä perustasolla: MAS:n kliinistä aktiivisuutta mitattiin 10 cm:n VAS:lla. Kliiniset oireet katsottiin ratkaistuiksi, jos VAS oli alle tai yhtä suuri kuin 1/10.

ja

MAS:aan liittyvien laboratoriomittausten normalisoituminen seuraavasti:

  • WBC >ALV.
  • Verihiutaleiden määrä >ALV.
  • LDH <1,5 YLV.
  • ALT <1,5 YLV.
  • AST <1,5 YLV.
  • Fibriinogeeni >100 mg/dL.
  • Ferritiinitasot laskivat vähintään 80 % seulonta- tai perustasojen arvoista (kumpi oli suurempi) tai <2000 ng/mL, kumpi oli pienempi.
Missä tahansa vaiheessa tutkimusta, enintään 1 vuoden ajan
Osallistujien osuus, joilla on kokonaisvastaus määriteltynä CR:nä (täydellinen vastaus) tai PR:nä (osittainen vastaus)
Aikaikkuna: 8. viikolla

Peruslinjan kliinisten merkkien ja oireiden ratkaiseminen: MAS-kliinistä aktiivisuutta mitattiin visuaalisella analogiaskaalalla (VAS) 10 cm.

CR:

Peruslinjan kliinisten merkkien ja oireiden ratkaiseminen: MAS-kliinistä aktiivisuutta mitattiin 10 cm:n VAS-skaalalla. Kliinisiä merkkejä pidettiin ratkaistuina, jos VAS-arvo oli alle tai yhtä suuri kuin 1/10.

ja

MAS:lle merkityksellisten laboratoriomittausten normalisoituminen seuraavasti:

  • WBC >LLN.
  • Verihiutaleiden lukumäärä >LLN.
  • LDH <1.5 ULN.
  • ALT <1.5 ULN.
  • AST <1.5 ULN.
  • Fibrinogeeni >100 mg/dL.
  • Ferritiinipitoisuudet laskivat vähintään 80 % seulonta- tai peruslinja-arvoista (kumpi tahansa oli korkeampi) tai <2000 ng/mL, kumpi tahansa oli pienempi.

PR:

Kliinisten merkkien ja oireiden ratkaiseminen tai parantuminen VAS-skaalalla mitatun MAS-kliinisen aktiivisuuden perusteella. Potilas luokiteltiin PR:ksi, jos hänellä oli VAS-arvo <4/10.

ja Vähintään kolmen yllä määritellyn MAS:lle merkityksellisen poikkeavan peruslinjan laboratoriomittauksen normalisoituminen.
8. viikolla
Aika ensimmäiseen kokonaisvastaukseen, joka määritellään CR:llä tai PR:llä
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana milloin tahansa, enintään 1 vuoden ajan

Aika ensimmäiseen kokonaisvastaukseen

CR:

Perustason kliinisten oireiden ja oireiden ratkaisu: MAS:n kliinistä aktiivisuutta mitattiin 10 cm VAS-asteikolla. Kliinisiä oireita pidettiin ratkaistuina, jos VAS-arvot olivat alle tai yhtä suuria kuin 1/10.

ja

MAS:aan liittyvien laboratoriokäytäntöjen normalisoituminen seuraavasti:

  • Valkosolujen määrä >LLN.
  • Verihiutalemäärä >LLN.
  • LDH <1,5 ULN.
  • ALT <1,5 ULN.
  • AST <1,5 ULN.
  • Fibriinogeeni >100 mg/dl.
  • Ferritiinitasot laskivat vähintään 80 % seulonta- tai perustasoarvioista (kumpi oli korkeampi) tai <2000 ng/ml, kumpi oli pienempi.

PR:

Kliinisten oireiden ja oireiden ratkaisu tai parantuminen mitattuna MAS:n kliinisellä aktiivisuudella VAS-asteikolla. Potilas luokiteltiin PR:ksi, jos hänellä oli VAS <4/10.

ja Vähintään kolmen MAS:aan liittyvän poikkeavan perustason laboratoriokäytännön normalisoituminen, kuten edellä määritelty.
Tutkimuksen aikana milloin tahansa, enintään 1 vuoden ajan
MAS:n uusiutuminen milloin tahansa CR:n saavuttamisen jälkeen
Aikaikkuna: Milloin tahansa CR:n jälkeen, enintään 1 vuoden ajan
Potilaiden määrä, joilla MAS toistuu milloin tahansa CR:n saavuttamisen jälkeen
Milloin tahansa CR:n jälkeen, enintään 1 vuoden ajan
Osallistumisen keskeyttäminen tutkimukseen vastepuutteen vuoksi
Aikaikkuna: Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, jopa 1 vuoden ajan
Tutkimuksesta poistuneiden potilaiden määrä, joilla ei ollut vastetta tutkijan päätöksen mukaan
Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, jopa 1 vuoden ajan
Selviytyminen
Aikaikkuna: Tutkimuksen lopussa, 1 vuosi
Potilaiden lukumäärä tutkimuksen lopussa
Tutkimuksen lopussa, 1 vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat (AE) (vakavat ja ei-vakavat).
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana, jopa 1 vuoden ajan
potilaiden lukumäärä, joilla esiintyi vähintään yksi haittavaikutus (vakava ja ei-vakava).
Tutkimuksen aikana, jopa 1 vuoden ajan
Tutkimuksen keskeyttäminen turvallisuussyistä
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana milloin tahansa, enintään 1 vuoden ajan
Osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimushoidon haittavaikutusten vuoksi
Tutkimuksen aikana milloin tahansa, enintään 1 vuoden ajan
Laboratoriomittaukset
Aikaikkuna: Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, enintään 1 vuoden ajan
Potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologian ja kemiaan liittyvissä laboratoriomittauksissa lähtötasosta
Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, enintään 1 vuoden ajan
Potilasarviot : PedsQL™;
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8, 6 kuukautta ja EOS (1 vuosi)

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™; Generic Core Scales and Infant Scales, Acute versions)

PedsQL:ää arvioidaan 5-portaisella Likert-asteikolla: 0 (ei koskaan) – 4 (melkein aina). Tulkinnan helpottamiseksi vastaukset käännetään ja muunnetaan lineaarisesti 0–100-asteikolle siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:ia (terveyteen liittyvää elämänlaatua).

Kääntämiseksi muunna 0–4-asteikon vastaukset 0–100-asteikolle seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0

Kokonaisasteikon pistemäärä lasketaan keskiarvona kaikkien vastausten summasta jaettuna kaikissa asteikoissa vastattujen kohteiden lukumäärällä (tämä huomioi myös puuttuvat tiedot).

Jos yli 50 % asteikon kohdista puuttuu, asteikon pistemääriä ei saa laskea.

Jos vähintään 50 % kohdista on vastattu: Korvaa puuttuvat arvot kyseisen asteikon vastattujen kohteiden keskiarvolla.
Perustaso, viikko 8, 6 kuukautta ja EOS (1 vuosi)
Potilasarvioinnit: Lääkärin kokonaisarvio vaikeusasteesta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8, kuukausi 6 ja EOS (1 vuosi)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu: Yleinen arviointi: Kliinikon yleisvaikutelma vakavuudesta Potilaiden lukumäärä, joiden yleinen terveydentilan vakavuus viimeisen viikon aikana on kliinikon arvioimana Ei lainkaan, Lievä, Kohtalainen tai Vakava, määritetyillä mittaushetkillä.
Perustaso, viikko 8, kuukausi 6 ja EOS (1 vuosi)
Potilaan raportoimat tulokset: Potilaan/vanhemman globaali vakavuuden kokemus
Aikaikkuna: Seulonta, viikko 8, kuukausi 6 ja tutkimuksen päätyttyminen (1 vuosi)

Terveyteen liittyvä elämänlaatu: Yleinen arviointi: Potilaan/vanhemman yleinen vaikeusasteen käsitys

Potilaiden määrä, joilla potilaan/vanhemman arvioimana terveydentilan yleinen vaikeusaste viimeisen viikon aikana on Ei lainkaan, Lievä, Kohtalainen tai Vakava, määritetyinä aikapisteinä.
Seulonta, viikko 8, kuukausi 6 ja tutkimuksen päätyttyminen (1 vuosi)
PK-päätepisteet
Aikaikkuna: Alkutilanne (päivä 1), viikko 8, päivä 60, päivä 100, 6 kuukautta, tutkimuksen päättyminen (1 vuosi)
Emapalumabin seerumpitoisuudet vs. aika
Alkutilanne (päivä 1), viikko 8, päivä 60, päivä 100, 6 kuukautta, tutkimuksen päättyminen (1 vuosi)
PD-päätteenpiteet kohorttikohtaisesti: Kemokiinit
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 8, 6 kuukautta, EOS (1 vuosi)
Pääasiallisen IFN-γ-indusoidun kemokiinin (CXCL9) tasot.
Alkutila, viikko 8, 6 kuukautta, EOS (1 vuosi)
PD Endpoints Per Cohort: sCD25
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 8, 6 kuukautta, tutkimuksen päättyminen (1 vuosi)
MAS-markerien tasot; sCD25 (liukoinen CD25 (eli liukoinen IL-2-reseptori))
Alkutilanne, viikko 8, 6 kuukautta, tutkimuksen päättyminen (1 vuosi)
Immunogeenisuuspäätepisteet
Aikaikkuna: Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, jopa 1 vuoden ajan
ADAt:iden esiintyminen emapalumabille EOS:iin asti (1 vuosi viimeisen emapalumab-annoksen jälkeen) Perustaso ja kokonaisesiintyvyys
Missä tahansa tutkimuksen vaiheessa, jopa 1 vuoden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Swedish Orphan Biovitrum

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NI-0501-14
  • 2021-001577-24 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa