Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit, PK und PD von Emapalumab bei Kindern und Erwachsenen mit MAS bei Still oder SLE (EMERALD)

19. August 2026 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine offene, einarmige, multizentrische Zwei-Kohorten-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit, PK und PD, von Emapalumab bei Kindern und Erwachsenen mit MAS bei Morbus Still oder mit MAS bei systemischem Lupus erythematös

Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Emapalumab bei Kindern und Erwachsenen mit Makrophagenaktivierungssyndrom (sHLH/MAS) bei Still-Krankheit (einschließlich systemischer juveniler idiopathischer Arthritis und Still-Krankheit im Erwachsenenalter) oder mit sHLH/MAS bei systemischer Lupus erythematös, der sich über ein unzureichendes Ansprechen auf eine Behandlung mit hochdosierten Glucocorticoiden ärgert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie NI-0501-14 ist eine Zwei-Kohorten-Studie, in die Probanden aufgenommen werden, bei denen sHLH/MAS diagnostiziert wurde (MAS ist eine Form von sekundärem HLH) und die auf hohe GC-Dosen unzureichend ansprechen. Diese Probanden werden gemäß ihrer Hintergrunderkrankung in 2 Kohorten eingeschrieben. Die Kohorten sind wie folgt definiert:

  • Kohorte 1: MAS im Kontext von sJIA und AOSD.
  • Kohorte 2: MAS im Zusammenhang mit pädiatrischem und erwachsenem SLE.

Die Studie hat das Ziel, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit für 8 Wochen sowie PK und PD, QoL und Immunogenität in diesen 2 Kohorten für bis zu 1 Jahr nach der letzten Dosis von Emapalumab zu untersuchen.

Makrophagenaktivierungssyndrom (MAS) Sekundäre hämophagozytische Lymphohistiozytose (sHLH) systemische juvenile idiopathische Arthritis (sJIA) Morbus Still mit Beginn im Erwachsenenalter (AOSD) Systemischer Lupus erythematodes (SLE)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • China
      • Beijing, China
        • Beijing Friendship Hospital
      • Beijing, China
        • Beijing Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité Universitätsmedizin
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Frankreich
        • Hopital de la Conception
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Italien
      • Genova, Italien
        • IRCCS G. Gaslini
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Trieste, Italien
        • IRCCS - Materno-Infantile Burlo Garofolo
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Takatsuki, Japan
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Yokohama, Japan
        • Yokohama City University Hospital
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary
      • Calgary, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Szpital Specjalistyczny im. J. Dietla w Krakowie
      • Krakow, Polen
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy im. św. Ludwika w Krakowie
      • Poznan, Polen
        • Ortopedyczno - Rehabilitacyjny Szpital Kliniczny im. Wiktora Degi Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • La Paz, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • La Paz, Spanien
        • Hospital Universitario
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tschechien
      • Olomouc, Tschechien
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Prague, Tschechien
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • UAB Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Abigail Wexner Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien Run-in-Phase in allen Kohorten

  1. Einverständniserklärung des Probanden oder des/der gesetzlich bevollmächtigten Vertreter(s) des Probanden mit Zustimmung der Probanden, die dazu rechtlich in der Lage sind, gemäß den örtlichen Gesetzen.
  2. Männliche und weibliche Probanden im Alter zwischen 6 Monaten und 80 Jahren zum Zeitpunkt der MAS-Diagnose.
  3. MAS, definiert gemäß den unten definierten Kriterien für jede Kohorte und erfordert eine Behandlung mit GCs.

Interventionsphase in allen Kohorten

  1. Einverständniserklärung des Probanden oder des/der gesetzlich bevollmächtigten Vertreter(s) des Probanden mit Zustimmung der Probanden, die rechtlich dazu in der Lage sind, dies gemäß den örtlichen Gesetzen zu erteilen.
  2. Männliche und weibliche Probanden im Alter zwischen 6 Monaten und 80 Jahren zum Zeitpunkt der Diagnose eines aktiven MAS.
  3. Personen, die auf hochdosierte intravenöse (i.v.) GCs, die mindestens 3 Tage lang gemäß der lokalen klinischen Standardpraxis verabreicht wurden, unzureichend reagiert haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Impulse von 30 mg/kg PDN an 3 aufeinanderfolgenden Tagen. Hohe i.v. Es wird empfohlen, dass die GC-Dosis nicht unter 2 mg/kg/Tag PDN-Äquivalent liegt (oder mindestens 60 mg/Tag bei pädiatrischen Patienten mit einem Gewicht von 30 kg oder mehr und mindestens 1 g/Tag bei erwachsenen MAS-Patienten). Im Falle einer raschen Verschlechterung des Zustands und/oder der Laborparameter des Probanden kann die Aufnahme nach Einschätzung des Ermittlers innerhalb von weniger als 3 Tagen nach Beginn der hochdosierten GC erfolgen.

  4. Diagnose eines aktiven MAS bestätigt durch den behandelnden Rheumatologen, nachdem folgendes festgestellt wurde:

    a. Fieberhafte Probanden mit Ferritin > 684 ng/ml. b. und irgendwelche 2 von: i. Thrombozytenzahl ≤ 181 x 109/l ii. AST-Wert > 48 U/L iii. Triglyceride > 156 mg/dl iv. Fibrinogenspiegel ≤ 360 mg/dL

  5. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die bereit sind, hochwirksame Verhütungsmethoden vom Beginn der Studienmedikation bis 6 Monate nach der letzten Dosis der Studienmedikation anzuwenden.

    Spezifische Einschlusskriterien für Kohorte 1 und Kohorte 2

  6. Kohorte 1:

    1. Bestätigte sJIA-Diagnose. Für Probanden, die sich mit MAS im Kontext des Beginns von sJIA präsentieren, reicht eine hohe Vermutung von sJIA für die Förderfähigkeit aus.
    2. Bestätigte Diagnose von AOSD gemäß Yamaguchi-Kriterien.

  7. Kohorte 2:

    1. Bestätigte Diagnose von SLE gemäß SLICC'12-Kriterien.

Ausschlusskriterien

  1. Primäre HLH, dokumentiert entweder durch das Vorhandensein einer bekannten ursächlichen genetischen Mutation oder einer abnormalen Perforin-Expression und eines CD107a-Degranulationstests, wie bei primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose beschrieben, oder durch das Vorhandensein einer Familienanamnese.
  2. Bestätigte Malignität. Hinweis: Bei Personen mit Verdacht auf Malignität sollten mononukleäre Zellen durch Durchflusszytometrie und/oder Gewebebiopsie typisiert werden, um Malignität auszuschließen.
  3. Behandlung mit Canakinumab, JAK-Inhibitoren, TNF-Inhibitoren und Tocilizumab zum Zeitpunkt der Einleitung mit Emapalumab.
  4. Laufende Behandlung mit Anakinra in einer Dosis über 4 mg/kg zum Zeitpunkt der Einleitung von Emapalumab.
  5. Probanden, die in den letzten 1 Monat mit Etoposid wegen MAS behandelt wurden.
  6. Klinisch aktive Mykobakterien (typisch und atypisch), Histoplasma Capsulatum oder Salmonella-Infektionen.
  7. Nachweis von Leishmania-Infektionen.
  8. Nachweis einer latenten Tuberkulose.
  9. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Allergie gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments.
  10. Erhalt eines Bacillus Calmette-Guerin (BCG)-Impfstoffs innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening.
  11. Erhalt eines Lebend- oder attenuierten Lebendimpfstoffs (außer BCG) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  12. Schwangere oder stillende weibliche Probanden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (sJIA und AOSD) und Kohorte 2 (SLE)
MAS im Zusammenhang mit systemischer juveniler idiopathischer Arthritis und Morbus Still mit Beginn im Erwachsenenalter (sJIA und AOSD) oder SLE
Arzneimittel: Emapalumab
Emapalumab iv-Infusion
Andere Namen:
  • NI-0501
  • emapalumab-lzsg
  • ATC-Code: L04AA39 (WHO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit kompletter Remission (CR) in Woche 8 nach der ersten Verabreichung von Emapalumab
Zeitfenster: 8 Wochen

Abklingen der klinischen Zeichen und Symptome, die zum Zeitpunkt der Baseline vorhanden waren: Die klinische Aktivität des Makrophagenaktivierungssyndroms (MAS) wird auf einer visuellen Analogskala (VAS) von 10 cm gemessen.

Abklingen der klinischen Zeichen und Symptome, die zum Zeitpunkt der Baseline vorhanden waren: Die klinische Aktivität des MAS wird auf einer visuellen Analogskala (VAS) von 10 cm gemessen. Klinische Zeichen gelten als abgeklungen, wenn der VAS-Wert unter oder gleich 1/10 liegt.

Und

Normalisierung der für MAS relevanten Laborparameter, wie folgt:

Leukozytenzahl über der unteren Referenzgrenze (LLN), Thrombozytenzahl über der LLN, LDH unter dem 1,5-fachen der oberen Referenzgrenze (ULN), ALT unter dem 1,5-fachen der ULN, AST unter dem 1,5-fachen der ULN, Fibrinogen höher als 100 mg/dL, Ferritinspiegel um mindestens 80 % gegenüber den Werten beim Screening oder der Baseline (je nachdem, welcher höher ist) oder unter 2000 ng/ml, je nachdem, welcher Wert niedriger ist
8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Glukokortikoid(GC)-Reduktion auf eine Dosis unter 50 % der Prednisolon(PDN)-Äquivalenz zum Zeitpunkt des Emapalumab-Starts oder auf die gleiche (oder niedrigere) Dosis, die vor dem Auftreten von MAS verabreicht wurde, je nachdem, was zuerst eintritt
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt innerhalb der ersten 8 Wochen nach Beginn der Emapalumab-Behandlung
GC-Ausschleichung nach Ermessen des Prüfarztes
Zu jedem Zeitpunkt innerhalb der ersten 8 Wochen nach Beginn der Emapalumab-Behandlung
Anzahl der Patienten mit GC-Absetzung auf ≤1 mg/kg/Tag PDN-Äquivalent zu einem beliebigen Zeitpunkt bis zum Ende der Studie (EOS).
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr
GC-Ausschleichen nach Ermessen des Prüfarztes
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr
Zeit bis zum Erreichen einer GCs-Reduzierung
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu 1 Jahr
Mediane Zeit bis zur Erreichung einer GC-Reduktion auf eine Dosis < 50 % der PDN-Äquivalenzdosis zum Zeitpunkt des Emapalumab-Starts oder auf die gleiche (oder niedrigere) Dosis, die vor dem Auftreten von MAS verabreicht wurde (bei Patienten, die bereits wegen der Grunderkrankung behandelt wurden), oder auf ≤1 mg/kg/Tag PDN-Äquivalent, je nachdem, was zuerst während der GC-Reduktion im Studienverlauf nach Ermessen des Prüfers eintritt
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu 1 Jahr
Zeit bis zur ersten vollständigen Remission (CR)
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu 1 Jahr

Zeit bis zur klinischen Remission (CR) bis zum Studienende (EOS) Auflösung der klinischen Zeichen und Symptome, die bei Studienbeginn vorhanden waren: Die MAS-Klinische Aktivität wurde auf einer visuellen Analogskala (VAS) von 10 cm gemessen.

Definition der klinischen Remission (CR):

Auflösung der klinischen Zeichen und Symptome, die bei Studienbeginn vorhanden waren: Die MAS-Klinische Aktivität wurde auf einer 10-cm VAS gemessen. Klinische Zeichen wurden als aufgelöst betrachtet, wenn der VAS-Wert unter oder gleich 1/10 lag.

und

Normalisierung der für MAS relevanten Laborparameter wie folgt:

  • WBC > untere Referenzbereichsgrenze (LLN).
  • Thrombozytenzahl > untere Referenzbereichsgrenze (LLN).
  • LDH <1,5-fache der oberen Referenzbereichsgrenze (ULN).
  • ALT <1,5-fache der oberen Referenzbereichsgrenze (ULN).
  • AST <1,5-fache der oberen Referenzbereichsgrenze (ULN).
  • Fibrinogen >100 mg/dL.
  • Ferritinspiegel um mindestens 80% von den Werten beim Screening oder Studienbeginn (je nachdem, welcher höher war) gesunken oder <2000 ng/mL, je nachdem, welcher niedriger war.
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu 1 Jahr
Anteil der Probanden mit Gesamtansprechen gemäß Definition durch vollständiges Ansprechen (CR) oder partielles Ansprechen (PR)
Zeitfenster: In Woche 8

Auflösung der klinischen Anzeichen und Symptome, die zum Ausgangszeitpunkt vorlagen: Die MAS-klinische Aktivität wurde auf einer visuellen Analogskala (VAS) von 10 cm gemessen.

CR:

Auflösung der klinischen Anzeichen und Symptome, die zum Ausgangszeitpunkt vorlagen: Die MAS-klinische Aktivität wurde auf einer 10-cm-VAS gemessen. Klinische Anzeichen galten als aufgelöst, wenn die VAS unter oder gleich 1/10 lag.

und

Normalisierung der für MAS relevanten Laborparameter wie folgt:

  • WBC >ULN.
  • Thrombozytenzahl >ULN.
  • LDH <1,5 ULN.
  • ALT <1,5 ULN.
  • AST <1,5 ULN.
  • Fibrinogen >100 mg/dL.
  • Ferritinspiegel um mindestens 80 % von den Werten beim Screening oder Ausgangszeitpunkt (je nachdem, welcher höher war) gesenkt oder <2000 ng/mL, je nachdem, welcher niedriger war.

PR:

Auflösung oder Verbesserung der klinischen Anzeichen und Symptome, gemessen durch die MAS-klinische Aktivität auf der VAS. Der Patient wurde als PR eingestuft, wenn er oder sie eine VAS <4/10 aufwies.

und Normalisierung von mindestens 3 der abnormalen Ausgangslaborparameter, die für MAS relevant sind, wie oben definiert.
In Woche 8
Zeit bis zur ersten Gesamtansprechrate gemäß Definition durch CR oder PR
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr

Zeit bis zur ersten Gesamtantwort

CR:

Auflösung der klinischen Anzeichen und Symptome, die bei Baseline vorhanden waren: Die MAS-klinische Aktivität wurde auf einer 10-cm-VAS gemessen. Klinische Anzeichen galten als aufgelöst, wenn die VAS unter oder gleich 1/10 lag.

und

Normalisierung der für MAS relevanten Laborparameter wie folgt:

  • WBC >LLN.
  • Thrombozytenzahl >LLN.
  • LDH <1,5 ULN.
  • ALT <1,5 ULN.
  • AST <1,5 ULN.
  • Fibrinogen >100 mg/dL.
  • Ferritinspiegel um mindestens 80 % von den Werten bei Screening oder Baseline (je nachdem, welcher höher war) oder <2000 ng/mL gesenkt, je nachdem, welcher niedriger war.

PR:

Auflösung oder Verbesserung der klinischen Anzeichen und Symptome, gemessen durch die MAS-klinische Aktivität auf der VAS. Der Patient wurde als PR eingestuft, wenn er oder sie eine VAS <4/10 aufwies.

und Normalisierung von mindestens 3 der abnormalen Baseline-Laborparameter, die für MAS relevant sind, wie oben definiert.
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr
MAS-Rezidiv jederzeit nach Erreichen einer CR
Zeitfenster: Jederzeit nach CR, bis zu 1 Jahr
Anzahl der Patienten mit MAS-Rezidiv zu jedem Zeitpunkt nach Erreichen einer CR
Jederzeit nach CR, bis zu 1 Jahr
Studienabbruch aufgrund mangelnder Ansprechrate
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 1 Jahr
Anzahl der Patienten, die aufgrund mangelnder Wirksamkeit nach Ermessen des Prüfarztes aus der Studie ausgeschieden sind
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 1 Jahr
Überleben
Zeitfenster: Am Ende der Studie, 1 Jahr
Anzahl der Patienten, die am Ende der Studie lebten
Am Ende der Studie, 1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen (NW) (schwerwiegende und nicht schwerwiegende).
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu einem Jahr
Anzahl der Patienten, die mindestens eine AE (schwerwiegende und nicht schwerwiegende) erlebt haben.
Während der gesamten Studiendauer, bis zu einem Jahr
Studienunterbrechung aus Sicherheitsgründen
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund von unerwünschten Ereignissen aus der Studiobehandlung ausgeschieden sind
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr
Laborparameter
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu 1 Jahr
Anzahl der Patienten mit klinisch relevanten Veränderungen in hämatologischen und chemischen Laborparametern gegenüber dem Ausgangswert
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu 1 Jahr
Patient-Reported Outcomes : PedsQL™;
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 6 Monate und EOS (1 Jahr)

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™; Generische Kernskalen und Säuglingsskalen, akute Versionen)

Der PedsQL wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet von: 0 (Nie) bis 4 (Fast immer). Anschließend werden die Items zur besseren Interpretierbarkeit umgekehrt bewertet und linear auf eine 0-100-Skala transformiert, sodass höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (Health-Related Quality of Life, HRQOL) anzeigen.

Zur Umkehrung der Bewertung werden die Items der 0-4-Skala wie folgt auf 0-100 transformiert: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0

Um den Gesamtskalenwert zu erstellen, wird der Mittelwert als Summe aller Items geteilt durch die Anzahl der beantworteten Items über alle Skalen berechnet (dies berücksichtigt auch fehlende Daten).

Wenn mehr als 50% der Items in der Skala fehlen, sollten die Skalenwerte nicht berechnet werden.

Wenn 50% oder mehr der Items ausgefüllt sind: Ersetzen Sie die fehlenden Werte durch den Mittelwert der ausgefüllten Items in der Skala.
Baseline, Woche 8, 6 Monate und EOS (1 Jahr)
Patient Reported Outcomes: Clinician Global Impression of Severity
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Monat 6 und EOS (1 Jahr)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Globale Beurteilung: Klinische Gesamteindruck der Schwere Anzahl der Patienten mit einer Gesamtschwere des Gesundheitszustands in der vergangenen Woche, die vom Kliniker als Keine, Leicht, Mäßig oder Schwer beurteilt wurde, zu den angegebenen Zeitpunkten.
Baseline, Woche 8, Monat 6 und EOS (1 Jahr)
Patient Reported Outcomes: Patient/Parent Global Impression of Severity
Zeitfenster: Screening, Woche 8, Monat 6 und EOS (1 Jahr)

Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Globale Bewertung: Patient-/Eltern-Gesamteindruck des Schweregrads

Anzahl der Patienten mit einem Gesamtschweregrad des Gesundheitszustands in der vergangenen Woche, bewertet durch Patient/Eltern als Keine, Leicht, Mäßig oder Schwer, zu den angegebenen Zeitpunkten.
Screening, Woche 8, Monat 6 und EOS (1 Jahr)
PK-Endpunkte
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 8, Tag 60, Tag 100, 6 Monate, EOS (1 Jahr)
Serumkonzentrationen von Emapalumab im Vergleich zur Zeit
Baseline (Tag 1), Woche 8, Tag 60, Tag 100, 6 Monate, EOS (1 Jahr)
PD Endpunkte pro Kohorte: Chemokine
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 6 Monate, EOS (1 Jahr)
Spiegel des wichtigsten IFN-γ-induzierten Chemokins (CXCL9).
Baseline, Woche 8, 6 Monate, EOS (1 Jahr)
PD-Endpunkte pro Kohorte: sCD25)
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, 6 Monate, EOS (1 Jahr)
Spiegel von MAS-Markern; sCD25 (Lösliches CD25 (d.h. löslicher IL-2-Rezeptor))
Baseline, Woche 8, 6 Monate, EOS (1 Jahr)
Immunogenitätsendpunkte
Zeitfenster: Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr
Auftreten von ADAs gegen Emapalumab bis zum EOS (1 Jahr nach der letzten Dosis Emapalumab) Baseline und Gesamtinzidenz
Zu jedem Zeitpunkt der Studie, bis zu einem Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Swedish Orphan Biovitrum

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NI-0501-14
  • 2021-001577-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren