Ruxolitinib Cream -tutkimus lapsilla, joilla on atooppinen ihottuma

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies- ja naislapset iältään ≥ 2 - < 12 vuotta (ikä seulontakäynnillä).
• AD:n diagnoosi Hanifinin ja Rajkan (1980) kriteerien mukaan.
• AD:n kesto vähintään 3 kuukautta (osallistuja/vanhempi/huoltaja voi ilmoittaa suullisesti AD:n merkeistä ja oireista, jotka alkavat vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa).

• IGA-pisteet seuraavasti:

  • Hoitojakso: ≥ 2 seulonta- ja lähtökäynneillä.
  • LTS-jakso: 0-4 viikolla 8

• %BSA (pois lukien päänahka), johon liittyy AD:

  • Hoitojakso: ≥ 35 % seulonnassa ja lähtötilanteessa
  • LTS-jakso: 0–20 % viikolla 8
• 6–< 12-vuotiaille lapsille keskimääräinen kutina NRS-pistemäärä ≥ 4 seulontajakson aikana.
• Osallistujat/huoltajat, jotka suostuvat lopettamaan kaikkien osallistujan AD:n hoitamiseen käyttämien aineiden käytön seulontakäynnistä viimeiseen turvallisuusseurantakäyntiin asti.
• Vähintään yksi kohdeleesio, joka on kooltaan noin 5 cm2 tai enemmän seulonta- ja peruskäynneillä. Kohdeleesion tulee edustaa osallistujan sairaustilaa, mutta se ei saa sijaita kasvoissa, käsissä, jaloissa tai sukupuolielimissä.
• Seksuaalisesti aktiivisille osallistujille halukkuus käyttää asianmukaisia ​​ehkäisykeinoja raskauden tai lapsen synnyttämisen välttämiseksi tutkimukseen osallistumisen ajan, lukuun ottamatta mies- ja naispuolisia osallistujia, jotka ovat ennen murrosikäisiä.
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa ICF tai vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja osallistujan suullinen tai kirjallinen suostumus, jos mahdollista.

Poissulkemiskriteerit:

• AD:n epävakaa kulku (spontaanisti paraneva tai nopeasti huonontuva), jonka tutkija on määrittänyt viimeisten 4 viikon aikana ennen lähtötilannekäyntiä.

• Samanaikaiset tilat ja muiden sairauksien historia seuraavasti:

  • Immuunipuutos (esim. lymfooma, hankittu immuunipuutosoireyhtymä,
  • Wiskott-Aldrichin oireyhtymä) tai pahanlaatuinen sairaus 5 vuoden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
  • Krooninen tai akuutti infektio, joka vaatii hoitoa systeemisillä antibiooteilla, viruslääkkeillä, loislääkkeillä, alkueläimillä tai sienilääkkeillä 2 viikon sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
  • Aktiivinen akuutti bakteeri-, sieni- tai virusperäinen ihoinfektio (esim. herpes simplex, herpes zoster, vesirokko, kliinisesti infektoitunut AD, impetigo) viikon sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
  • Mikä tahansa muu samanaikainen ihosairaus (esim. yleistynyt erytroderma, kuten Nethertonin oireyhtymä), pigmentaatio tai laaja arpeutuminen, joka voi tutkijan mielestä häiritä AD-leesioiden arviointia tai vaarantaa osallistujien turvallisuuden.
  • Muut ekseematyypit.
  • Krooninen astma, joka vaatii yli 800 μg/vrk inhaloitavaa budesonidia tai vastaavan suuren annoksen muita inhaloitavia kortikosteroideja.
  • Anamneesissa hepatiitti B- tai C-hepatiittivirusinfektio.
  • Jokainen ylläpitodialyysihoitoon osallistuja.

• Mikä tahansa seuraavista kliinisistä laboratoriotesteistä seulonnassa:

  • Sytopeniat seulonnassa, jotka määritellään seuraavasti:
  • Hemoglobiini < 10 g/dl
  • ANC < 1000/µL
  • Verihiutalemäärä < 100 000/µl
  • Maksan toimintatestit:
  • AST tai ALT ≥ 2,5 × ULN
  • Kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN (eristetty bilirubiini > 1,5 × ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini on < 35 %).
  • Arvioitu GFR < 30 ml/min/1,73 m2 (käyttäen ruokavalion muutos munuaissairauden yhtälöä)
  • Positiiviset serologiset testitulokset HIV-vasta-aineseulonnassa.
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä laboratoriotulos, joka tutkijan mielestä aiheuttaa merkittävän riskin osallistujalle
• Mikä tahansa vakava sairaus tai lääketieteellinen, fyysinen tai psykiatrinen tila, joka tutkijan mielestä häiritsee täysimääräistä osallistumista tutkimukseen, mukaan lukien tutkimuslääkkeen antaminen ja osallistuminen vaadituille opintokäynneille; aiheuttaa merkittävän riskin osallistujalle; tai häiritä tutkimustietojen tulkintaa.

• Käytä mitä tahansa seuraavista hoidoista ilmoitetun pesujakson aikana ennen peruskäyntiä:

  • 5 puoliintumisaikaa tai 12 viikkoa sen mukaan, kumpi on pidempi - biologiset aineet (esim. dupilumabi).
  • 4 viikkoa - systeemiset kortikosteroidit tai adrenokortikotrooppisen hormonin analogit, siklosporiini, metotreksaatti, atsatiopriini tai muut systeemiset immunosuppressiiviset tai immunomoduloivat aineet (esim. mykofenolaatti, korokiini tai takrolimuusi).
  • 2 viikkoa - immunisaatiot elävillä heikennetyillä rokotteilla; rauhoittavat antihistamiinit, ellei pitkäaikaista vakaata hoitoa (ei-sedatiiviset antihistamiinit ovat sallittuja). Huomautus: Eläviä heikennettyjä rokotteita ei suositella tutkimuksen hoitojakson aikana. COVID-19-rokotteet ovat sallittuja tutkimuksen aikana.
  • 1 viikko - paikallisten AD-hoitojen käyttö (muut kuin mietot pehmentävät aineet, voiteet, voiteet, suihkeet, saippuan korvikkeet), paikalliset kutinalääkkeet (esim. doksepiinivoide), kortikosteroidit, kalsineuriinin estäjät, PDE4-estäjät, kivihiiliterva (shampoo), paikalliset antibiootit , tai antibakteerinen puhdistava vartalopesu/saippua. Huomautus: Laimennettu natriumhypokloriitti "valkaisukylpy" on sallittu, kunhan niitä ei ylitä 2 kylpyä viikossa.
• Aikaisempi hoito systeemisillä tai paikallisilla JAK-estäjillä (esim. ruksolitinibi, tofasitinibi, baritsitinibi, filgotinibi, lestaurtinibi, pakritinibi).
• Ultraviolettivalohoito tai pitkäaikainen altistuminen luonnollisille tai keinotekoisille UV-säteilyn lähteille (esim. auringonvalolle tai solariumille) 2 viikon aikana ennen peruskäyntiä ja/tai aikomus altistua tällaiselle altistumiselle tutkimuksen aikana, jonka tutkija uskoo mahdollisesti olevan vaikuttaa osallistujan AD.
• Tunnettu tai epäilty yliherkkyys ruksolitinibille tai jollekin sen voideaineen komponentille.
• Nykyinen hoito tai hoito 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä toisella tutkimuslääkkeellä tai tämänhetkinen ilmoittautuminen toiseen tutkimuslääkeprotokollaan.
• Riittämätön laskimopääsy ei-leesionaalisille alueille laboratorioverenottoa varten.
• Tutkijan näkemyksen mukaan hän ei pysty tai ei todennäköisesti noudata hallinnon aikataulua ja tutkimusarviointeja.