Tutkimus Mitapivatin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on pyruvaattikinaasin puutos (PKD), joille annetaan säännöllisesti verensiirtoa, jota seuraa 5 vuoden jatkojakso (ACTIVATE-KidsT)
keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Mitapivatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on pyruvaattikinaasin puutos ja joille annetaan säännöllisesti verensiirtoa, jota seuraa 5 vuoden avoin jatkojakso
ACTIVATE-KidsT (AG348-C-022) on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida mitapivat-hoidon tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna lapsipotilailla, joilla on pyruvaattikinaasin puutos (PK-puutos), jotka saavat säännöllisesti verensiirtoja.
Osallistujat satunnaistetaan 2:1 saamaan joko mitapivatia tai vastaavaa lumelääkettä.
Satunnaistaminen ositetaan iän (1 - < 6 vuotta, 6 - < 12 vuotta, 12 - < 18 vuotta) ja pernanpoistostatuksen mukaan.
Osallistujille annostellaan iän ja painon mukaan kaksoissokkojakson aikana, joka koostuu 8 viikon annostitrausjaksosta, jota seuraa 24 viikon kiinteän annoksen jakso.
Osallistujat, jotka suorittavat kaksoissokkojakson, ovat oikeutettuja saamaan mitapivatia enintään 5 vuoden ajan avoimen laajennusjakson (OLE) aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
49
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 5B2
- Comprehensive Hemophilia Care Clinic at CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
-
-
-
Canton of Bern
-
Lausanne, Canton of Bern, Sveitsi
- CHUV University Hospital of Lausanne
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi Tıp Fakültesi [Istanbul University Faculty of Medicine] Çocuk Sağlığı Enstitüsü [Institute of Child Health]
-
-
Adana
-
Izmir, Adana, Turkki (Türkiye)
- Ege University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Olomouc, Tšekki, 779 00
- Fakultni Nemocnice Olomouc
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus osallistujalta tai osallistujan laillisesti valtuutetulta edustajalta, vanhemmalta tai lailliselta huoltajalta ja osallistujan suostumus, soveltuvin osin (tietoinen suostumus/suostumus) on hankittava ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista, ja osallistujat on oltava valmis noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä tutkimuksen ajan;
- Ikä 1 v
- Kliininen laboratoriovarmistus pyruvaattikinaasin puutteesta (PKD), joka määritellään vähintään 2 mutanttialleelin dokumentoiduksi läsnäoloksi pyruvaattikinaasi L/R (PKLR) -geenissä, joista vähintään yksi on missense-mutaatio, määritettynä genotyypityksen mukaan. tutkimuksen keskusgenotyyppilaboratorio;
- 6–26 verensiirtojaksoa 52 viikon aikana ennen tietoisen suostumuksen antamista;
- Sinulla on oltava täydelliset tiedot verensiirtohistoriasta 52 viikon ajalta ennen tietoisen suostumuksen antamista, mikä määritellään niin, että kaikki seuraavat tiedot ovat saatavilla: (1) kaikki verensiirtopäivämäärät, (2) punasolujen verensiirtotilavuus (millilitraa ja/tai yksiköiden lukumäärä) kaikki verensiirrot ja (3) hemoglobiinipitoisuudet 1 viikon sisällä ennen verensiirtoa vähintään 80 %:lla verensiirroista;
- Foolihappolisän saaminen osana rutiininomaista kliinistä hoitoa vähintään 21 päivän ajan ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen antamista, jatketaan tutkimukseen osallistumisen aikana;
- Naispuolisten osallistujien, jotka ovat saavuttaneet kuukautisten ja/tai rintojen kehityksen Tanner Stage 2:ssa, sekä miesten osallistujien, joiden kumppanit ovat saavuttaneet kuukautiset, on pidättäydyttävä seksuaalisista toiminnoista, jotka voivat aiheuttaa raskauden osana tavanomaista elämäntapaansa, tai suostuttava käyttämään 2 ehkäisymuotoja, joista yhtä on pidettävä erittäin tehokkaana, tietoisen suostumuksen antamisesta koko tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (mukaan lukien annoksen pienentämiseen tarvittava aika) naispuolisille osallistujille, jotka ovat saavuttaneet kuukautiset ja 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (mukaan lukien annoksen pienentämiseen tarvittava aika) miespuolisille osallistujille. Toinen ehkäisymuoto voi sisältää hyväksyttävän estemenetelmän.
Poissulkemiskriteerit:
- raskaana oleva tai imettävä;
- Homotsygoottinen R479H-mutaation suhteen tai niillä on 2 nonmissense-mutaatiota ilman toista missense-mutaatiota PKLR-geenissä tutkimuksen keskusgenotyyppilaboratorion suorittaman genotyypin perusteella määritettynä;
- Pahanlaatuisuuden historia;
- Aktiivinen ja/tai hallitsematon sydän- tai keuhkosairaus tai kliinisesti merkittävä QT-ajan pidentyminen 6 kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuksen antamista;
Maksa-sappihäiriöt, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Maksasairaus, johon liittyy histopatologisia todisteita kirroosista tai vaikeasta fibroosista;
- Kliinisesti oireinen sappikivitauti tai kolekystiitti (osallistujat, joille on aiemmin tehty kolekystektomia, ovat kelvollisia);
- Aiempi lääkkeiden aiheuttama kolestaattinen hepatiitti;
- Aspartaattiaminotransferaasi > 2,5 × normaalin yläraja (ULN) (ellei se johdu hemolyysistä ja/tai maksan raudan kertymisestä) ja alaniiniaminotransferaasi > 2,5 × ULN (ellei se johdu maksan raudan kertymisestä);
- Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella
- Ei-paasto-triglyseridit > 440 milligrammaa desilitrassa (mg/dl) (5 millimoolia litrassa [mmol/l]);
- Aktiivinen hallitsematon infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa;
- Osallistujat, joilla on suuri todennäköisyys altistua hepatiitti B- tai hepatiitti C -tartunnalle tai joiden vanhempien anamneesissa on hepatiitti B- tai hepatiitti C -vasta-aine, jonka jälkeen testi on positiivinen hepatiitti B -antigeenin tai hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle ja joilla on merkkejä aktiivisesta hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektiosta;
- Osallistujat, joilla on suuri todennäköisyys altistua ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai vanhemmillaan heillä on ollut HIV-virukselle altistuminen ja joiden myöhemmin testi on positiivinen HIV-1- tai -2-vasta-aineille;
- Suuri leikkaus (mukaan lukien pernan poisto) historiassa ≤6 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen antamista ja/tai suuren kirurgisen toimenpiteen suunnittelua seulonnan tai kaksoissokkojakson aikana;
- Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen (90 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ajanjaksoa, joka vastaa tutkittavan tutkimuslääkkeen viittä puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimuslääke tai -laite;
- Aiempi luuydin- tai kantasolusiirto;
- saavat parhaillaan hematopoieettisia stimuloivia aineita; viimeinen annos on täytynyt antaa vähintään 28 päivää tai viittä puoliintumisaikaa vastaava aika (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen satunnaistamista;
- Saat tuotteita, jotka ovat vahvoja CYP3A4/5:n estäjiä ja joita ei ole lopetettu ≥ 5 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi), tai vahvoja CYP3A4:n indusoijia, joita ei ole lopetettu ≥ 28 päivään tai aikakehys, joka vastaa 5 puoliintumisaikaa (sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen satunnaistamista;
- Anabolisten steroidien, mukaan lukien testosteronivalmisteiden, saaminen, joita ei ole lopetettu vähintään 28 päivään ennen satunnaistamista;
- Tunnettu allergia mitapivatille tai sen apuaineille (mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, natriumstearyylifumaraatti, mannitoli ja magnesiumstearaatti);
- Mikä tahansa lääketieteellinen, hematologinen, psykologinen tai käyttäytymistila tai aiempi tai meneillään oleva hoito, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttävän riskin tutkimukseen osallistumiselle ja/tai saattaa hämmentää tutkimustietojen tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mitapivat
Osallistujille, jotka satunnaistettiin satunnaisesti mitapivat, annostelu tapahtuu suun kautta kahdesti päivässä (tarjous) ja perustuu ikään ja painoon.
Annostelu optimoidaan 2 potentiaalisen peräkkäisen annoksen nousun avulla (1-5 mg, 4-20 mg ja 10-50 mg) viikolla 4 ja viikolla 8, ja sen tavoitteena on saavuttaa aikuisten vastaava altistuminen 5, 20 ja 50 mg: n kohdalla.
Titrauksen jälkeen osallistujat pysyvät yksilöllisesti optimoidulla annoksellaan kaksoissokkouman (DB) ajanjakson aikana 24 viikon ajan.
DB-ajanjakson jälkeen osallistujat tulevat avoimeen laajennusjaksoon (OLE).
Hoitojen jakamisen sokeuttamiseksi osallistujat jatkavat mitapivatia optimoidulla annoksellaan ja käyvät läpi pilkkaamisen lumelääkkeellä 8 viikon ajan.
8 viikon lopussa osallistujat voivat jatkaa mitapivatin vastaanottamista OLE -ajanjaksolla jopa 262 viikkoa (mukaan lukien enintään 2 viikkoa annos kartioma).
|
Tabletit tai rakeet
Muut nimet:
Tabletit tai rakeet
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujille, jotka satunnaistettiin vastaanottamaan vastaavan lumelääkkeen, annostelu on identtinen mitapivatille kuvattujen kanssa.
Alkuperäisen annoksen titrausjakson jälkeen osallistujat pysyvät yksilöllisesti optimoidussa annoksessaan DB -ajanjakson lopun aikana 32 viikon ajan.
DB -ajanjakson jälkeen osallistujat tulevat OLE -ajanjaksoon.
Hoidon jakamisen sokeutumisen säilyttämiseksi osallistujat jatkavat lumelääkettä optimoidulla annoksellaan ja käyvät läpi mitapivat-annoksen optimoinnin 2 potentiaalisen peräkkäisen annoksen nousun avulla (1-5 mg, 4-20 mg ja 10-50 mg) viikolla 4 ja viikolla 8, ja pyrkivät saavuttamaan aikuisen equienent-altistumisen 5, 20 ja 50 MG.
8 viikon lopussa osallistujat voivat jatkaa mitapivatin vastaanottamista OLE -ajanjaksolla jopa 262 viikkoa (mukaan lukien enintään 2 viikkoa annos kartioma).
|
Tabletit tai rakeet
Muut nimet:
Tabletit tai rakeet
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat verensiirron vähentämisvasteen (TRR)
Aikaikkuna: Viikko 9 - viikko 32
|
TRR määritellään ≥ 33 %:n vähennykseksi punasolujen (RBC) kokonaissiirtotilavuudessa kaksoissokkojakson viikosta 9 viikolle 32, painon ja tutkimuslääkkeen todellisen keston mukaan normalisoituna verrattuna historialliseen verensiirron tilavuuteen, standardoitu painon mukaan. ja 24 viikkoon.
|
Viikko 9 - viikko 32
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Populaatiofarmakokineettisen (PK) mallin parametriarvio: Mitapivatin suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Viikot 2, 8, 12 ja 16
|
Viikot 2, 8, 12 ja 16
|
|
|
Populaatio-PK-mallin parametriarvio: Mitapivatin plasmapitoisuuksista johdettu pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Viikot 2, 8, 12 ja 16
|
Viikot 2, 8, 12 ja 16
|
|
|
Mitapivatin pitoisuus vakaassa tilassa (Css).
Aikaikkuna: Viikko 16: 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
|
Viikko 16: 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Mitapivatin pohjapitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Viikko 8: ≤30 minuuttia ennen annosta; Viikko 12: ≤30 minuuttia ennen annosta
|
Viikko 8: ≤30 minuuttia ennen annosta; Viikko 12: ≤30 minuuttia ennen annosta
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verensiirtovapaa vaste
Aikaikkuna: Viikko 9 - viikko 32
|
Transfuusiovapaa vaste määritellään 0 verensiirron saavuttamiseksi kaksoissokkojakson viikosta 9 viikkoon 32.
|
Viikko 9 - viikko 32
|
|
Muutos verensiirtojaksojen lukumäärässä
Aikaikkuna: Viikko 9 - viikko 32
|
Muutos verensiirtojaksojen lukumäärässä kaksoissokkojakson viikosta 9 viikolle 32 verrattuna 24 viikkoon standardoituun siirtojaksojen historialliseen määrään.
|
Viikko 9 - viikko 32
|
|
Painon ja tutkimushoidon keston mukaan normalisoidun verensiirron kokonaismäärän muutos prosentteina
Aikaikkuna: Viikko 9 - viikko 32
|
Painon ja tutkimushoidon keston mukaan normalisoidun verensiirron kokonaistilavuuden prosentuaalista muutosta kaksoissokkojakson viikosta 9 viikolle 32 verrataan historialliseen verensiirtotilavuuteen, joka on standardoitu painon mukaan ja 24 viikkoon.
|
Viikko 9 - viikko 32
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on normaali hemoglobiini (Hb) vaste
Aikaikkuna: Viikko 9 - viikko 32
|
Normaali Hb-vaste määritellään Hb-pitoisuuksien saavuttamiseksi normaalialueella vähintään kerran, 8 viikkoa tai enemmän verensiirron jälkeen kaksoissokkojakson viikoilla 9–32.
|
Viikko 9 - viikko 32
|
|
Muutos estradiolipitoisuuden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos Estrone-pitoisuuden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Testosteronin kokonaispitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta vapaan testosteronin pitoisuudessa osallistujilla ≥7-vuotiaat tai Tanner-vaihe ≥2 (kumpi tapahtuu ensin)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta luteinisoivan hormonin pitoisuudessa ≥ 6-vuotiailla osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos perustasosta seksuaalisen kypsyyden luokituksessa Tanner-vaiheen kanssa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Tanner Stage 1 vastaa esipubertaalista muotoa ja etenee Tanner Stage 5: een, lopulliseen aikuisen muotoon.
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
Niiden naispuolisten osallistujien prosenttiosuus, joilla on munasarjakystoja
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Naispuolisten osallistujien munasarjakystojen koon muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta Pituus-iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta paino-iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI) - iän Z-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta luun mineraalitiheyden (BMD) Z-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 298 asti
|
Perustaso viikkoon 298 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin rautapitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 292 asti
|
Perustaso viikkoon 292 asti
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta seerumin ferritiinipitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 292 asti
|
Perustaso viikkoon 292 asti
|
|
|
Kokonaisraudansidontakapasiteetin muutos perustasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 292 asti
|
Perustaso viikkoon 292 asti
|
|
|
Transferriini-/Transferriinikyllästysarvon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 292 asti
|
Perustaso viikkoon 292 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaadun (PedsQL) moniulotteisessa väsymysasteikossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 292 asti
|
PedsQL-moniulotteinen väsymysasteikko antaa kokonaispistemäärän ikään sopivasta validoidusta kyselystä, joka kysyy havaittua väsymystä alueilla "yleinen", "uni/lepo" ja "kognitiivinen".
Jokainen verkkotunnus koostuu 6 kysymyksestä, jotka on arvioitu 0–4 (joten kokonaispistemäärä voi vaihdella välillä 0–72).
Korkeampi kokonaispistemäärä tarkoittaa suurempaa väsymystä (eli huonompaa lopputulosta).
|
Perustaso viikkoon 292 asti
|
|
Muutos lähtötasosta PedsQL Generic Core Scale (GCS) -skaalassa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 292 asti
|
PedsQL GCS on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsipotilailla ja nuorilla (2–18-vuotiaat).
Se kattaa 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen [8 kohdetta], emotionaalinen [5 kohdetta], sosiaalinen [5 kohdetta], koulu [3 kohdetta]).
Ikäryhmät: taapero (2-4 vuotta), nuori lapsi (5-7 vuotta), lasten (8-12 vuotta) ja teini (13-17 vuotta).
Osallistujan iästä riippuen kyselyn voi tarvittaessa täyttää vanhempi/hoitaja.
Toddler-ryhmässä PedsQL GCS koostuu 21 kohteesta, käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikissa muissa ryhmissä PedsQL GCS koostuu 23 kohdasta, joissa on 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) nuorille lapsille ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
|
Perustaso viikkoon 292 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. kesäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-022
- 2021-003265-36 (EudraCT-numero)
- 2024-515024-37-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .