Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Mitapivat u uczestników pediatrii z niedoborem kinazy pirogronianowej (PKD), którzy otrzymują regularne transfuzje, po czym następuje 5-letni okres przedłużenia (ACTIVATE-KidsT)
26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania mitapivatu u pacjentów pediatrycznych z niedoborem kinazy pirogronianowej, którzy otrzymują regularne transfuzje, po którym następuje 5-letni okres otwartej próby przedłużenia
ACTIVATE-KidsT (AG348-C-022) to wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia mitapivatem w porównaniu z placebo u uczestników pediatrycznych z niedoborem kinazy pirogronianowej (niedobór PK), którzy regularnie otrzymują transfuzje krwi.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej mitapivat lub pasujące placebo.
Randomizacja będzie stratyfikowana według wieku (od 1 do < 6 lat, od 6 do < 12 lat, od 12 do < 18 lat) i statusu splenektomii.
Uczestnicy będą otrzymywać dawki według wieku i wagi podczas okresu podwójnie ślepej próby, składającego się z 8-tygodniowego okresu zwiększania dawki, po którym następuje 24-tygodniowy okres stałej dawki.
Uczestnicy, którzy ukończą okres podwójnej ślepej próby, będą uprawnieni do otrzymywania mitapivat przez okres do 5 lat w okresie przedłużenia otwartej etykiety (OLE).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Olomouc, Czechy, 779 00
- Fakultni nemocnice Olomouc
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rigshospitalet
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Dania, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 30120
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 5B2
- Comprehensive Hemophilia Care Clinic at CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
Canton of Bern
-
Lausanne, Canton of Bern, Szwajcaria
- CHUV University Hospital of Lausanne
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi Tıp Fakültesi [Istanbul University Faculty of Medicine] Çocuk Sağlığı Enstitüsü [Institute of Child Health]
-
-
Adana
-
Izmir, Adana, Turcja (Türkiye)
- Ege University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna świadoma zgoda uczestnika lub jego prawnie upoważnionego przedstawiciela, rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, w stosownych przypadkach (świadoma zgoda/zgoda), muszą zostać uzyskane przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, a uczestnicy musi być chętny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych przez cały czas trwania badania;
- W wieku od 1 do
- Kliniczne laboratoryjne potwierdzenie niedoboru kinazy pirogronianowej (PKD), zdefiniowanego jako udokumentowana obecność co najmniej 2 zmutowanych alleli w genie kinazy pirogronianowej L/R (PKLR), z których co najmniej 1 jest mutacją zmiany sensu, jak określono na podstawie genotypowania przeprowadzonego przez badanie centralne laboratorium genotypowania;
- Sześć do 26 epizodów transfuzji w okresie 52 tygodni przed wyrażeniem świadomej zgody/zgody;
- Mieć pełną dokumentację historii transfuzji przez 52 tygodnie przed wyrażeniem świadomej zgody/zgody, zdefiniowaną jako posiadanie wszystkich następujących danych: (1) wszystkie daty transfuzji, (2) objętość transfuzji krwinek czerwonych (mililitry i/lub liczba jednostek) dla wszystkie transfuzje oraz (3) stężenia hemoglobiny w ciągu 1 tygodnia przed transfuzją dla co najmniej 80% transfuzji;
- Przyjmowanie suplementacji kwasu foliowego w ramach rutynowej opieki klinicznej przez co najmniej 21 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, którą należy kontynuować podczas udziału w badaniu;
- Uczestniczki, które osiągnęły pierwszą pierwszą miesiączkę i/lub rozwinęły się piersi na Etapie Tannera 2, a także uczestniczki płci męskiej, których partnerzy osiągnęli pierwszą pierwszą miesiączkę, muszą powstrzymać się od czynności seksualnych, które mogą wywołać ciążę, jako część ich zwykłego stylu życia lub wyrazić zgodę na użycie 2. formy antykoncepcji, z których 1 musi być uznana za wysoce skuteczną, od momentu wyrażenia świadomej zgody/wyrażenia zgody, przez całe badanie i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (w tym czas wymagany do zmniejszenia dawki) w przypadku uczestniczek, które wystąpiła pierwsza miesiączka i 90 dni po ostatniej dawce badanego leku (wliczając czas wymagany do zmniejszenia dawki) w przypadku mężczyzn. Druga forma antykoncepcji może obejmować akceptowalną metodę barierową.
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią;
- Homozygota pod względem mutacji R479H lub ma 2 mutacje inne niż zmiana sensu, bez obecności innej mutacji zmiany sensu, w genie PKLR, zgodnie z genotypowaniem przeprowadzonym przez centralne laboratorium genotypowania badania;
- Historia nowotworów złośliwych;
- Czynna i/lub niekontrolowana choroba serca lub płuc w wywiadzie lub klinicznie istotne wydłużenie odstępu QT w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody;
Zaburzenia wątroby i dróg żółciowych, w tym między innymi:
- Choroba wątroby z histopatologicznym dowodem marskości lub ciężkiego zwłóknienia;
- Klinicznie objawowa kamica żółciowa lub zapalenie pęcherzyka żółciowego (uczestnicy po wcześniejszej cholecystektomii kwalifikują się);
- Historia cholestatycznego zapalenia wątroby wywołanego lekami;
- Aminotransferaza asparaginianowa >2,5 × górna granica normy (GGN) (chyba że z powodu hemolizy i/lub odkładania się żelaza w wątrobie) i aminotransferaza alaninowa >2,5 × GGN (chyba że z powodu odkładania się żelaza w wątrobie);
- Dysfunkcja nerek zdefiniowana na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego
- Trójglicerydy nie na czczo >440 miligramów na decylitr (mg/dl) (5 milimoli na litr [mmol/l]);
- Aktywna niekontrolowana infekcja wymagająca ogólnoustrojowej terapii przeciwdrobnoustrojowej;
- Uczestnicy z wysokim prawdopodobieństwem narażenia na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub typu C, u którego następnie uzyskano pozytywny wynik testu na obecność antygenu wirusowego zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C z objawami aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub typu C;
- Uczestnicy z wysokim prawdopodobieństwem narażenia na ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), u którego następnie uzyskano pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał HIV-1 lub -2;
- Przebyty poważny zabieg chirurgiczny (w tym splenektomia) ≤6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody/zgody i/lub planowaniem poddania się poważnemu zabiegowi chirurgicznemu w okresie badania przesiewowego lub podwójnie ślepej próby;
- aktualna rejestracja lub udział w przeszłości (w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub w ramach czasowych odpowiadających 5 okresom półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym badany lek lub urządzenie;
- Przebyty przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych;
- Obecnie otrzymuje środki stymulujące hematopoetykę; ostatnia dawka musiała zostać podana co najmniej 28 dni lub w przedziale czasowym odpowiadającym 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed randomizacją;
- Przyjmowanie produktów, które są silnymi inhibitorami CYP3A4/5, które nie zostały zatrzymane przez ≥5 dni lub okres odpowiadający 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) lub silnymi induktorami CYP3A4, które nie zostały zatrzymane przez ≥28 dni lub ramy czasowe odpowiadające 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed randomizacją;
- Przyjmowanie sterydów anabolicznych, w tym preparatów testosteronu, które nie zostały przerwane przez co najmniej 28 dni przed randomizacją;
- Znana alergia na mitapivat lub jego substancje pomocnicze (celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, stearylofumaran sodu, mannitol i stearynian magnezu);
- Jakiekolwiek schorzenia medyczne, hematologiczne, psychologiczne lub behawioralne lub wcześniejsza lub bieżąca terapia, które w opinii badacza mogą stanowić niedopuszczalne ryzyko dla udziału w badaniu i/lub mogą zakłócić interpretację danych z badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mitapivat
W przypadku uczestników losowo otrzymujących mitapivat, dawkowanie występuje doustnie dwa razy dziennie (BID) i opiera się na wieku i wadze.
Dawkowanie jest zoptymalizowane poprzez 2 potencjalne sekwencyjne wzrosty poziomów dawek (1-5 mg, 4-20 mg i 10-50 mg) w tygodniu 4 i tygodniu 8, i ma na celu osiągnięcie ekspozycji równoważonej dorosłych przy 5, 20 i 50 mg.
Po miareczkowaniu uczestnicy pozostają na indywidualnie zoptymalizowanej dawce przez pozostałą część okresu podwójnie ślepego (DB) przez 24 tygodnie.
Po okresie DB uczestnicy wejdą do okresu rozszerzenia otwartego (OLE).
Aby zachować zaślepienie alokacji leczenia, uczestnicy będą kontynuować mitapivat przy swojej zoptymalizowanej dawce i przejść próbne miareczkowanie z placebo przez 8 tygodni.
Na zakończenie 8 tygodni uczestnicy mogą nadal otrzymywać Mitapivat w okresie OLE przez okres do 262 tygodni (w tym do 2 tygodni stożka dawki).
|
Tabletki lub granulki
Inne nazwy:
Tabletki lub granulki
|
|
Komparator placebo: Placebo
W przypadku uczestników losowo otrzymujących dopasowane placebo, dawkowanie jest identyczne z opisanym powyżej dla Mitapivat.
Po początkowym okresie miareczkowania dawki uczestnicy pozostają na indywidualnie zoptymalizowanej dawce przez pozostałą część okresu DB przez 32 tygodnie.
Po okresie DB uczestnicy wejdą w okres OLE.
Aby zachować oślepianie alokacji leczenia, uczestnicy będą kontynuować placebo w zoptymalizowanej dawce i poddać się optymalizacji dawki mitapivat poprzez 2 potencjalne sekwencyjne wzrosty dawki (1-5 mg, 4-20 mg i 10-50 mg) w tygodniu 4 i 8 tygodnia okresu OLE oraz cele w celu osiągnięcia ekspozycji dorosłych w zakresie 5, 20 i 50 mg.
Na zakończenie 8 tygodni uczestnicy mogą nadal otrzymywać Mitapivat w okresie OLE przez okres do 262 tygodni (w tym do 2 tygodni stożka dawki).
|
Tabletki lub granulki
Inne nazwy:
Tabletki lub granulki
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których uzyskano odpowiedź na zmniejszenie transfuzji (TRR)
Ramy czasowe: Tydzień 9 do Tydzień 32
|
TRR definiuje się jako ≥33% zmniejszenie całkowitej objętości transfuzji krwinek czerwonych (RBC) od tygodnia 9 do tygodnia 32 okresu podwójnie ślepej próby, znormalizowane według masy ciała i faktycznego czasu trwania badanego leku w porównaniu z historyczną objętością transfuzji, standaryzowaną wagą, i do 24 tyg.
|
Tydzień 9 do Tydzień 32
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oszacowany parametr modelu farmakokinetyki populacyjnej (PK): maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) mitapivatu
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 8, 12 i 16
|
Tygodnie 2, 8, 12 i 16
|
|
|
Oszacowanie parametru modelu PK w populacji: pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) na podstawie stężeń mitapivatu w osoczu
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 8, 12 i 16
|
Tygodnie 2, 8, 12 i 16
|
|
|
Stężenie w stanie stacjonarnym (Css) Mitapivat
Ramy czasowe: Tydzień 16: 6 i 8 godzin po podaniu
|
Tydzień 16: 6 i 8 godzin po podaniu
|
|
|
Stężenie minimalne (Ctrough) Mitapivat
Ramy czasowe: Tydzień 8: ≤30 minut przed podaniem dawki; Tydzień 12: ≤30 minut przed podaniem dawki
|
Tydzień 8: ≤30 minut przed podaniem dawki; Tydzień 12: ≤30 minut przed podaniem dawki
|
|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią bez transfuzji
Ramy czasowe: Tydzień 9 do Tydzień 32
|
Odpowiedź bez transfuzji definiuje się jako osiągnięcie 0 transfuzji podanych od 9. do 32. tygodnia okresu podwójnie ślepej próby.
|
Tydzień 9 do Tydzień 32
|
|
Zmiana liczby epizodów transfuzji
Ramy czasowe: Tydzień 9 do Tydzień 32
|
Zmiana liczby epizodów transfuzji od tygodnia 9 do tygodnia 32 okresu podwójnie ślepej próby w porównaniu z historyczną liczbą epizodów transfuzji standaryzowaną do 24 tygodni.
|
Tydzień 9 do Tydzień 32
|
|
Procentowa zmiana całkowitej objętości transfuzji znormalizowanej względem masy ciała i badanego leczenia znormalizowanej względem czasu trwania
Ramy czasowe: Tydzień 9 do Tydzień 32
|
Procentowa zmiana całkowitej objętości transfuzji znormalizowanej pod względem masy ciała i czasu trwania leczenia w ramach badania od tygodnia 9 do tygodnia 32 okresu podwójnie ślepej próby zostanie porównana z historyczną objętością transfuzji standaryzowaną według wagi i do 24 tygodni.
|
Tydzień 9 do Tydzień 32
|
|
Odsetek uczestników z prawidłową odpowiedzią hemoglobiny (Hb).
Ramy czasowe: Tydzień 9 do Tydzień 32
|
Prawidłową odpowiedź Hb definiuje się jako osiągnięcie stężenia Hb w normalnym zakresie co najmniej raz, 8 tygodni lub więcej po transfuzji w okresie od 9. do 32. tygodnia okresu podwójnie ślepej próby.
|
Tydzień 9 do Tydzień 32
|
|
Zmiana stężenia estradiolu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana od linii bazowej w stężeniu estronu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana od linii bazowej w całkowitym stężeniu testosteronu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana stężenia wolnego testosteronu w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników w wieku ≥7 lat lub w stadium Tannera ≥2 (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana stężenia hormonu luteinizującego w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników w wieku ≥6 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie dojrzałości płciowej za pomocą etapu Tannera
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Tanner Stage 1 odpowiada formie przedpokwitaniowej, z progresją do Tanner Stage 5, ostatecznej postaci dorosłej.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
Procentowa liczba uczestniczek z rozwojem torbieli jajnika
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana wielkości torbieli jajnika w stosunku do wartości wyjściowej u uczestniczek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w wskaźniku Z wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku wagi do wieku Z-score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika masy ciała (BMI) dla wieku Z-score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej gęstości mineralnej kości (BMD) Z-score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 298
|
|
|
Zmiana stężenia żelaza w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
|
|
Zmiana całkowitej zdolności wiązania żelaza w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
|
|
Zmiana od linii bazowej w nasyceniu transferyną/transferyną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 292
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wielowymiarowej skali zmęczenia pediatrycznego (PedsQL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 292. tygodnia
|
Wielowymiarowa skala zmęczenia PedsQL zapewnia całkowity wynik na podstawie odpowiedniego do wieku, zatwierdzonego kwestionariusza, który pyta o odczuwane zmęczenie w obszarach „Ogólne”, „Sen/odpoczynek” i „Poznawcze”.
Każda domena składa się z 6 pytań, które są oceniane w skali od 0 do 4 (dlatego łączny wynik może wynosić od 0 do 72).
Wyższy wynik całkowity wskazuje na większe zmęczenie (tj. gorszy wynik).
|
Wartość wyjściowa do 292. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej skali rdzenia PedsQL (GCS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 292. tygodnia
|
PedsQL GCS przeznaczony jest do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do 18 lat).
Obejmuje 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny [8 pozycji], emocjonalny [5 pozycji], społeczny [5 pozycji], szkolny [3 pozycje]).
Grupy wiekowe: Małe dzieci (2-4 lata), Młode dzieci (5-7 lat), Dzieci (8-12 lat) i Nastolatki (13-17 lat).
W zależności od wieku uczestnika kwestionariusz może wypełnić rodzic/opiekun.
W przypadku grupy małych dzieci kwestionariusz PedsQL GCS składa się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (0 do 4); w przypadku wszystkich pozostałych grup PedsQL GCS składa się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla młodych dzieci i 5-punktową skalą Likerta dla grup pediatrycznych i nastolatków.
Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0.
Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
|
Wartość wyjściowa do 292. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 czerwca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 maja 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 grudnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AG348-C-022
- 2021-003265-36 (Numer EudraCT)
- 2024-515024-37-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .