Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekstrakorporaalisen fotofereesin (ECP) turvallisuus ja tehokkuus multippeliskleroosin hoidossa (PHOMS)

perjantai 1. toukokuuta 2026 päivittänyt: Abu Dhabi Stem Cells Center

Satunnaistettu, kontrolloitu, avoin tutkimus, jossa arvioitiin kehonulkoisen fotofereesin (ECP) turvallisuutta ja tehokkuutta multippeliskleroosin hoidossa

PHOMS-tutkimus on satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, prospektiivinen ja monikeskinen kliininen tutkimus, johon osallistuu avopotilaita, joilla on diagnosoitu sekundaarinen progressiivinen multippeliskleroosi (SPMS) tai relapsoiva-remittoiva multippeliskleroosi (RRMS). Ensisijaisena tavoitteena on tutkimustoimenpiteen (Extracorporeal Photopheresis -ECP) turvallisuusprofiilin arviointi ja sen alustava tehonarviointi, kun taas toissijaisena tavoitteena on MS-potilaiden immuunivasteprofiilin arviointi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PHOMS-potilaat jaetaan satunnaisesti (2:1) rinnakkaiseen tehtävään, johon osallistuu kaksi osallistujaryhmää: Ryhmä A (kokeellinen ryhmä, n = 30): ECP plus multippeliskleroosi (MS) -standardihoito tai ryhmä B (kontrolliryhmä, n = 15) pelkkä MS-taudin standardihoito. PHOMS-tutkimuksen hoitostandardin määrittelee American Academy of Neurologyn (AAN) suosittelema Disease-modifying Therapy (DMT), joka ei sisällä B-soluhoitoja. Tutkimus suoritetaan Abu Dhabi Stem Cells Centerissä (ADSCC) ja Yas Clinic Khalifa Cityn (YCKC) sairaalassa, mukaan lukien potilaiden arviointi ja inkluusio, satunnaistaminen, ECP-toimenpiteet (ryhmä A) ja seurantakonsultaatiot hyväksytyn pöytäkirjan mukaisesti. ja hyvän kliinisen käytännön (GCP) periaatteet. Ensisijainen tavoite on tutkimustoimenpiteen (ECP) turvallisuusprofiilin arviointi, joka on arvioitava toimenpiteen siedettävyyden, hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE), erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) mukaan. ). ECP:n alustava tehonarviointi, joka on toinen ensisijainen tavoite, arvioidaan niiden koehenkilöiden osuudella, joilla ei ole merkkejä taudin etenemisestä yhden vuoden kohdalla; toissijaisena tavoitteena on immuunivasteprofiilin arviointi MS-potilailla. Kaikille koehenkilöille suoritetaan pitkittäinen laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS), 25 jalan kävelytesti, 9-reikäinen tappitesti ja 36-kohteen lyhytmuototutkimus (SF-36) -testi lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein vuoden ajan. Veri kerätään immunologista testausta varten lähtötasolla, kuukausina 3, 6, 9 ja 12; ja koehenkilöille tehdään myös neuroimaging aivojen magneettikuvauksella (MRI) lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen, kun taas rintakehän röntgenkuvaus, EKG (EKG) ja kaikukardiogrammi voidaan vaatia tutkijan harkinnan mukaan. Tutkimuksen hyväksyvät institutionaaliset tutkimuseettiset komiteat (REC), ja kaikilta potilailta hankitaan kirjallinen tietoinen suostumus. PHOMS-tutkimus toteutetaan Helsingin julistuksen ja kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) GCP-ohjeiden periaatteiden mukaisesti. Tekijät vastaavat kokeen suunnittelusta sekä tietojen kokoamisesta ja analysoinnista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osoita laajennetun vammaisuuden asteikon (EDSS) pisteet 3–6,5 seulonnassa.

  2. Dokumentoitu EDSS:n eteneminen kahden vuoden aikana ennen seulontaa 1 piste tai enemmän potilailla, joiden EDSS-pistemäärä lähtötilanteessa oli alle 6, ja suurempi tai yhtä suuri kuin 0,5 potilailla, joiden EDSS-pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 6,0 lähtötasolla*.

    * Jos dokumentoituja EDSS-pisteitä ei ole saatavilla, päätutkijoille on toimitettava kirjallinen tiivistelmä kliinisistä todisteista vamman etenemisestä viimeisen 2 vuoden ajalta ja EDSS-pisteiden retrospektiivinen arvio potilaskertomusten tiedoista.

  3. Dokumentoitu alkuvaihe, jolle on luonteenomaista Diagnostisissa kriteereissä kuvattu uusiutuva ja remittoiva kulku.
  4. Ikä ≥ 18 ≤ 75 vuotta.
  5. Paino > 40 kg.
  6. Hematokriitti ≥ 28 % (siirtotuen kanssa tai ilman).
  7. Verihiutaleiden määrä > 100 000 μl:aa kohti (siirtotuen kanssa tai ilman).
  8. Halukkuus käyttää vähintään yhtä luotettavaa ehkäisymenetelmää (esim. raittiutta, oraalisia ehkäisyvalmisteita, kohdunsisäisiä välineitä, estemenetelmää spermisidillä tai kirurgista sterilointia) koko tutkimuksen ajan kaikille hedelmällisessä iässä oleville miehille ja naisille.
  9. Halukkuus osallistua kaikkiin PHOMS-tutkimuksen testeihin, vierailuihin ja toimenpiteisiin (mukaan lukien ECP), kuten tietoisessa suostumuksessa on esitetty.
  10. Potilailla on oltava riittävä perifeerinen laskimopääsy ECP-hoidon aloittamiseen, ja keskusjohto on asetettava.
  11. Potilas suostuu osallistumaan tutkimukseen ja allekirjoittaa PHOMS-tutkimuksen tietoisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ehdoton lääketieteellinen vasta-aihe ECP:n saamiselle.

  2. Laboratoriotodistus jostakin seuraavista:

    • Valkosolut (WBC) < 2000 solua per ul.
    • Seerumin transaminaasitasot > x 2 UNL.
    • Kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min.
  3. Samanaikainen diagnoosi neurologisesta sairaudesta, joka häiritsisi MS-taudin arviointia, tai autoimmuunisairautta tai tulehdustilaa, jota hoidetaan kroonisesti immunosuppressiivisilla aineilla.
  4. Todisteet tunnetusta ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai aktiivisen (ei sisällä piilevän) hepatiitti B -infektiosta.
  5. Hallitsematon infektio, joka vaatii hoitoa tutkimukseen tullessa.
  6. Yliherkkyys tai allergia psoraleenille (metoksaleenille).
  7. Yliherkkyys tai allergia sekä hepariini- että sitraattituotteille (jos olet yliherkkä tai allerginen vain jollekin näistä tuotteista, poissulkeminen ei koske).
  8. Kyvyttömyys sietää ECP:hen liittyviä nestemuutoksia (esim. riittämätön munuaisten, maksan, keuhkojen ja sydämen toiminta, mikä mahdollistaa potilaan sietävän ECP:hen liittyviä kehonulkoisia tilavuuden muutoksia).
  9. Afakia tai valoherkkä sairaus (systeeminen lupus erythematosus, porfyriat jne.).
  10. Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset.
  11. Minkä tahansa tutkittavan lääkkeen/hoidon käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai edellisten 60 päivän aikana tai viiden eliminaation puoliintumisajan aikana tai kunnes odotettu farmakodynaaminen vaikutus on palannut lähtötasolle sen mukaan, kumpi on pidempi.

  12. Hoito millä tahansa alla luetelluilla lääkkeillä tai toimenpiteillä:

    • Natalitsumabi tai rituksimabi 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
    • Syklofosfamidi vuoden sisällä ennen satunnaistamista.
    • Mitoksantroni, ofatumumabi, okrelitsumabi, kladribiini tai daklitsumabi 1 vuoden sisällä ennen satunnaistamista.
    • Suonensisäinen immunoglobuliini 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
    • Plasmafereesi 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
  13. Kyvyttömyys suorittaa MRI-skannauksia.
  14. Gadoliniumin vasta-aihe johtuen aiemmasta allergisesta, yliherkkyydestä tai haittavaikutuksesta tai munuaisten vajaatoiminnasta. Tutkimuksesta ei suljeta pois potilaita, jotka saavat steroidivalmistetta ennen gadoliniumin antoa aiemman yliherkkyyden tai allergian vuoksi muille aineille tai aiemman lievän reaktion vuoksi.
  15. Huono laskimopääsy.
  16. Aikaisempi ihosyöpä, leukemia / lymfooma / myelooma tai luuytimensiirto.
  17. Coumadinia käyttävät potilaat, jotka eivät pysty siirtymään oraalisista antikoagulanteista enoksapariiniin.
  18. Hepariinin aiheuttama trombosytopenia.
  19. Huono sydämen toiminta.
  20. Vaikea hypotensio.
  21. Mikä tahansa muu sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä voisi häiritä PHOMS-tutkimusprotokollan mukaista osallistumista tai potilaiden kykyä tehdä yhteistyötä ja noudattaa tutkimusmenetelmiä.
  22. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä A (ECP + SoC-ryhmä)
Kehonulkoisen fotofereesin (ECP) ja multippeliskleroosin (MS) standardihoito
Yhdistelmätuote: Ekstrakorporaalinen fotofereesi

ECP-toimenpiteet suoritetaan käyttämällä Therakos Cellexin integroitua, suljettua fotofereesijärjestelmää (Therakos, Inc., Mallinckrodt Pharmaceuticals Company).

ECP annetaan seuraavan aikataulun mukaisesti (ryhmä A):

Viikot 1-8: Kaksi kertaa viikossa (16 istuntoa). Viikot 9-16: Kerran viikossa (8 kertaa). Viikot 17-24: Kerran 2 viikossa (4 kertaa). Yhteensä: 28 istuntoa (24 viikon sisällä).

Muut nimet:
  • Ekstrakorporaalinen fotoimmunoterapia
  • Fotokemoterapia
Yhdistelmätuote: MS-hoidon standardi
Disease-modifying Therapy -DMT, suosittelee American Academy of Neurology -AAN
Muut nimet:
  • Tautia muokkaavat terapiat
Active Comparator: Ryhmä B (SoC-ryhmä)
Pelkästään MS-taudin hoitostandardi (SoC, määrittelee Disease-modifying Therapy -DMT, suosittelee American Academy of Neurology -AAN
Yhdistelmätuote: MS-hoidon standardi
Disease-modifying Therapy -DMT, suosittelee American Academy of Neurology -AAN
Muut nimet:
  • Tautia muokkaavat terapiat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ECP-toimenpiteiden siedettävyys (ryhmän A potilaat)
Aikaikkuna: Viikot 0-24
ECP-toimenpiteitä sietävien potilaiden osuus saavuttaa syklin tavoitteen.
Viikot 0-24
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikot 0-52
CTCAE v5.0:lla arvioitujen TEAE-, AESI- ja SAE-potilaiden osuus.
Viikot 0-52
TEAE:n, AESI:n ja SAE:n siedettävyys
Aikaikkuna: Viikot 0-52
TEAE-, AESI- ja SAE-potilaiden osuus ja tutkimuksen viimeistely
Viikot 0-52
Kliininen parannus (25 jalan kävely)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Niiden potilaiden osuus, joiden kliininen parannus lähtötilanteesta 20 % tai enemmän lisääntyi ajoitetussa 25 jalan kävelyssä
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Kliininen parannus (9-reikäinen tappitesti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Niiden potilaiden osuus, joiden kliininen paraneminen lähtötilanteesta 20 % tai enemmän lisääntyi 9-reikäisessä testissä
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Kliininen parannus (36 kohteen lyhyt lomaketutkimus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Niiden potilaiden osuus, joiden kliininen paraneminen lähtötilanteesta parantui 20 % tai enemmän 36-kohteen lyhyen lomakkeen tutkimuksessa (SF-36)
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Kliininen parannus (EDSS-alhainen pistemäärä)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Niiden potilaiden osuus, joiden kliininen paraneminen lähtötilanteesta oli vähintään 1 pisteen nousu EDSS-pisteissä (henkilöillä, joiden lähtötason EDSS-pisteet olivat 3–5,5)
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Kliininen parannus (EDSS-perustason korkea pistemäärä)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Niiden potilaiden osuus, joiden kliininen paraneminen lähtötilanteesta 0,5 pistettä tai enemmän kasvoi EDSS-pisteissä (henkilöillä, joiden lähtötason EDSS-pisteet ovat ≥ 6)
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Kliinisen uusiutumisen esiintyminen missä tahansa tutkimuksen vaiheessa
Aikaikkuna: Viikot 0-52
Niiden potilaiden osuus, joilla on uusia tai toistuvia MS-tautiin liittyviä neurologisia oireita, oireet kestävät 24–48 tuntia tai uusien MS-oireiden kehittyminen päivien tai viikkojen aikana
Viikot 0-52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Immuunivasteprofiili (solujärjestelmä)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Biomarkkerien analyysi CD3, CD4, CD8, CD11c, CD14, CD16, CD19, CD20, CD25, CD27, CD28, CD38, CD45, CD45RA, CD45RO, CD56, CD57, CD66b, CD123, CD127, CD9461, CD4, CD4 CCR6, CCR7, CXCR3, CXCR5, immuunisolujen ja osajoukkoanalyysien tunnistamiseen
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
Immuunivasteprofiili (humoraalinen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
IgG-, IgA-, IgM-tasot arvioidaan humoraalisen vasteprofiilin karakterisoimiseksi
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Abu Dhabi Stem Cells Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Yendry Ventura Carmenate, M.D., Abu Dhabi Stem Cells Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 26. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CT.005.2.0.PHOMS
  • DOH/CVDC/2022/155 (Muu tunniste: Abu Dhabi Health Research and Technology Ethics Committee (ADHRTC))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa