Seguridad y eficacia de la fotoféresis extracorpórea (FEC) en el tratamiento de la esclerosis múltiple (PHOMS)

Criterios de inclusión:

1. Demostrar puntajes de la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS) entre 3 y 6.5 en la evaluación.

2. Progresión EDSS documentada en los 2 años anteriores a la selección de 1 punto o más para pacientes con una puntuación EDSS inferior a 6 al inicio, y mayor o igual a 0,5 para pacientes con una puntuación EDSS superior o igual a 6,0 al inicio *.

   * Si los puntajes EDSS documentados no están disponibles, se debe enviar un resumen escrito de la evidencia clínica de la progresión de la discapacidad en los últimos 2 años y la evaluación retrospectiva del puntaje EDSS a partir de los datos en los registros médicos, para que los investigadores principales lo revisen.

3. Inicio documentado caracterizado por un curso de recaídas y remisiones como se describe en los Criterios de diagnóstico.
4. Edad ≥ 18 ≤ 75 años.
5. Peso > 40 kg.
6. Hematocrito ≥ 28 % (con o sin soporte transfusional).
7. Recuento de plaquetas > 100.000 por μL (con o sin apoyo transfusional).
8. Voluntad de usar al menos 1 método confiable de control de la natalidad (p. ej., abstinencia, anticonceptivos orales, dispositivos intrauterinos, método de barrera con espermicida o esterilización quirúrgica) durante todo el estudio para todos los hombres y mujeres en edad fértil.
9. Voluntad de participar en todas las pruebas, visitas y procedimientos del estudio PHOMS (incluido el ECP), como se describe en el consentimiento informado.
10. Los pacientes deben tener un acceso venoso periférico adecuado para iniciar la terapia ECP y se requerirá la inserción de una vía central.
11. El paciente acepta participar en el ensayo y firma el formulario de consentimiento informado del estudio PHOMS.

Criterio de exclusión:

1. Contraindicación médica absoluta para recibir PAE.

2. Evidencia de laboratorio de cualquiera de los siguientes:

   • Glóbulos blancos (WBC) < 2000 células por uL.
   • Niveles de transaminasas séricas > x 2 UNL.
   • Depuración de creatinina < 60 ml/min.
3. Diagnóstico concurrente de una afección neurológica que podría interferir con la evaluación de la EM, o una enfermedad autoinmune o afección inflamatoria que se trata crónicamente con agentes inmunosupresores.
4. Evidencia de infección conocida con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis B activa (sin incluir latente).
5. Infección no controlada que requiere tratamiento al ingresar al estudio.
6. Hipersensibilidad o alergia al psoraleno (metoxaleno).
7. Hipersensibilidad o alergia a los productos de heparina y citrato (si es hipersensible o alérgico a solo uno de estos productos, no se aplica la exclusión).
8. Incapacidad para tolerar los cambios de líquidos asociados con la FEC (p. ej., función renal, hepática, pulmonar y cardíaca inadecuada que permite al paciente tolerar los cambios de volumen extracorpóreo asociados con la FEC).
9. Presencia de afaquia o enfermedad fotosensible (lupus eritematoso sistémico, porfirias, etc.).
10. Mujeres embarazadas y/o lactantes.
11. Uso de cualquier fármaco/tratamiento en investigación en el momento de la inscripción o dentro de los 60 días anteriores, o cinco semividas de eliminación, o hasta que el efecto farmacodinámico esperado haya vuelto al valor inicial, lo que sea más largo.

12. Tratamiento con cualquiera de los medicamentos o procedimientos enumerados a continuación:

    • Natalizumab o rituximab en los 3 meses anteriores a la aleatorización.
    • Ciclofosfamida en el año anterior a la aleatorización.
    • Mitoxantrona, ofatumumab, ocrelizumab, cladribina o daclizumab en el año anterior a la aleatorización.
    • Inmunoglobulina intravenosa en los 3 meses anteriores a la aleatorización.
    • Plasmaféresis dentro de los 3 meses anteriores a la aleatorización.
13. Incapacidad para someterse a resonancias magnéticas.
14. Contraindicación para el gadolinio debido a reacciones alérgicas, de hipersensibilidad o adversas pasadas o insuficiencia renal. Los pacientes que reciben una preparación de esteroides antes de la administración de gadolinio debido a antecedentes de hipersensibilidad o alergia a otros agentes o debido a una reacción previa leve al gadolinio no serán excluidos del estudio.
15. Mal acceso venoso.
16. Antecedentes previos de cáncer de piel, leucemia/linfoma/mieloma o trasplante de médula ósea.
17. Pacientes que toman Coumadin que no pueden cambiar de anticoagulantes orales a enoxaparina.
18. Trombocitopenia inducida por heparina.
19. Mala función cardíaca.
20. Hipotensión severa.
21. Cualquier otra enfermedad o condición que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación de acuerdo con el Protocolo del estudio PHOMS, o con la capacidad de los pacientes para cooperar y cumplir con los procedimientos del estudio.
22. Incapacidad para proporcionar consentimiento informado.