Безопасность и эффективность экстракорпорального фотофереза ​​(ЭКФ) при лечении рассеянного склероза (PHOMS)

Критерии включения:

1. Продемонстрируйте баллы по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS) от 3 до 6,5 при скрининге.

2. Задокументированное прогрессирование по шкале EDSS за 2 года до скрининга на 1 балл или более у пациентов с исходным баллом по шкале EDSS менее 6 и выше или равным 0,5 для пациентов с исходным баллом по шкале EDSS не менее 6,0*.

   * Если документально подтвержденные баллы по шкале EDSS недоступны, на рассмотрение главных исследователей должно быть представлено письменное резюме клинических данных о прогрессировании инвалидности за последние 2 года и ретроспективная оценка балла по шкале EDSS на основе данных из медицинских карт.

3. Документально подтвержденное начальное начало, характеризующееся рецидивирующе-ремиттирующим течением, как описано в диагностических критериях.
4. Возраст ≥ 18 ≤ 75 лет.
5. Вес > 40 кг.
6. Гематокрит ≥ 28 % (с трансфузионной поддержкой или без нее).
7. Количество тромбоцитов > 100 000 на мкл (с трансфузионной поддержкой или без нее).
8. Готовность использовать как минимум 1 надежный метод контроля рождаемости (например, воздержание, оральные контрацептивы, внутриматочные спирали, барьерный метод со спермицидом или хирургическую стерилизацию) на протяжении всего исследования для всех мужчин и женщин детородного возраста.
9. Готовность участвовать во всех тестах, посещениях и процедурах исследования PHOMS (включая ECP), как указано в информированном согласии.
10. У пациентов должен быть адекватный периферический венозный доступ для начала терапии ТЭК, также необходимо введение центральной катетеризации.
11. Пациент соглашается участвовать в исследовании и подписывает форму информированного согласия на исследование PHOMS.

Критерий исключения:

1. Абсолютное медицинское противопоказание к приему ТЭК.

2. Лабораторные доказательства любого из следующего:

   • Лейкоциты (WBC) < 2000 клеток на мкл.
   • Уровни сывороточных трансаминаз > x 2 UNL.
   • Клиренс креатинина < 60 мл/мин.
3. Параллельный диагноз неврологического состояния, которое может помешать оценке рассеянного склероза, или аутоиммунного заболевания или воспалительного состояния, которое хронически лечится иммунодепрессантами.
4. Доказательства известной инфекции вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или активным (не включая латентный) гепатитом В.
5. Неконтролируемая инфекция, требующая лечения при включении в исследование.
6. Гиперчувствительность или аллергия на псорален (метоксален).
7. Гиперчувствительность или аллергия как на гепарин, так и на цитратные продукты (при гиперчувствительности или аллергии только на один из этих продуктов исключение не применяется).
8. Неспособность переносить изменения жидкости, связанные с ЕСР (например, неадекватная функция почек, печени, легких и сердца, приводящая к тому, что пациент может переносить экстракорпоральные изменения объема, связанные с ЕСР).
9. Наличие афакии или светочувствительных заболеваний (системная красная волчанка, порфирии и др.).
10. Беременные и/или кормящие женщины.
11. Использование любого исследуемого препарата/лечения во время регистрации или в течение предшествующих 60 дней, или пяти периодов полувыведения, или до тех пор, пока ожидаемый фармодинамический эффект не вернется к исходному уровню, в зависимости от того, что дольше.

12. Лечение любыми лекарствами или процедурами, перечисленными ниже:

    • Натализумаб или ритуксимаб в течение 3 месяцев до рандомизации.
    • Циклофосфамид в течение 1 года до рандомизации.
    • Митоксантрон, офатумумаб, окрелизумаб, кладрибин или даклизумаб в течение 1 года до рандомизации.
    • Внутривенный иммуноглобулин в течение 3 месяцев до рандомизации.
    • Плазмаферез в течение 3 месяцев до рандомизации.
13. Невозможность пройти МРТ.
14. Противопоказания к приему гадолиния из-за перенесенных в прошлом аллергических, гиперчувствительных или побочных реакций или нарушения функции почек. Пациенты, получающие стероидную терапию до введения гадолиния из-за гиперчувствительности или аллергии на другие агенты в анамнезе или из-за предшествующей легкой реакции на гадолиний, не будут исключены из исследования.
15. Плохой венозный доступ.
16. Рак кожи, лейкемия/лимфома/миелома или трансплантация костного мозга в анамнезе.
17. Пациенты, принимающие кумадин, которые не могут перейти с пероральных антикоагулянтов на эноксапарин.
18. Гепарин-индуцированная тромбоцитопения.
19. Плохая работа сердца.
20. Тяжелая гипотензия.
21. Любое другое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в соответствии с протоколом исследования PHOMS или способности пациентов сотрудничать и соблюдать процедуры исследования.
22. Невозможность дать информированное согласие.