Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Miglustaatin avoin turvallisuus-, farmakokineettinen ja tehokkuustutkimus CLN3-taudin hoidossa

tiistai 19. elokuuta 2025 päivittänyt: Beyond Batten Disease Foundation

Avoin turvallisuus-, farmakokineettinen ja tehokkuustutkimus miglustaatin yhdistelmästä CLN3-taudin hoidossa 17-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla

Tämä on avoin tutkimus, johon osallistui noin 6 henkilöä kahdessa keskuksessa, jotta voidaan arvioida suun kautta otettavan miglustaatin suurimman siedettävän annoksen (MTD) turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa (100 mg kerran päivässä [QD] - 200 mg 3 kertaa päivässä [TID]). ) ≥ 17-vuotiailla koehenkilöillä, joilla oli CLN3-sairaus 104 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

17 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Yksilöt

  1. ovat antaneet tietoon perustuvat suostumukset (TCH ja NIH) tutkittavan tai vanhemman/laillisen huoltajan/laillisesti valtuutetun edustajan taholta (tarvittaessa).
  2. Ovatko miehet tai naiset ≥ 17-vuotiaita seulontahetkellä

  3. Sinulla on geneettisesti vahvistettu oireyhtymän CLN3-sairausdiagnoosi

    JOMPIKUMPI:

    A. Kaksi patogeenistä mutaatiota CLN3-geenissä, TAI B. Yksi vahvistettu patogeeninen JA yksi variantti, jolla on tuntematon merkitys, TAI 2 muunnelmaa, joilla on tuntematon merkitys, PLUS sekundaarinen vahvistus, jossa on todisteita tyypillisistä inkluusioista elektronimikroskopiassa JA tyypillinen kliininen kulku. Tietyille CLN3-mutaatioille ei ole rajoituksia, jotta he voivat osallistua tutkimukseen. Mutaatiot kirjataan sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF) mahdollista käyttöä varten sen määrittämiseksi, liittyykö CLN3-genotyyppi BBDF-101-hoidon siedettävyyteen ja/tai tehokkuuteen.

  4. Miesten ja naispuolisten osallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja jatkettava sitä koko tutkimuksen ajan (ja 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen).
  5. Pystyy suorittamaan tutkimusarvioinnit (kohde tai hoitaja) ja palaamaan klinikalle aikataulun mukaisesti

Poissulkemiskriteerit

Yksilöt

  1. sinulla on sairaus, joka päihdelääkärin mielestä häiritsee turvallisuusarviointia tai lisää koehenkilön riskiä saada haittavaikutuksia
  2. Minkä tahansa hoidon (hyväksytty, poikkeava tai hyväksymätön), jonka tarkoituksena on muuttaa minkä tahansa hermosolujen seroidilipofuskinoosisairauden kulkua, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, flupirtiini tai flupirtiinijohdannaiset, serliponaasi alfa (Brineura)
  3. Heillä on PI:n mielestä kliinisissä laboratorioarvoissa (hematologia, kemia tai virtsaanalyysi) kliinisesti merkittävä poikkeama seulonnassa, joka estäisi heidän osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suun kautta otettava miglustaatti
Ehdotettu annostusohjelma on päivittäinen oraalinen miglustaatti (MTD, enintään 200 mg TID)
Lääke: Miglustat 100 milligrammaa (mg) oraalikapseli
Koehenkilöt käynnistävät Miglustatin viikolla 1 ja annostelu kasvaa 600 mg/päivä. Jos kohde ei ole saavuttanut enimmäisannosta (600 mg/d) viikkoon 8 mennessä, viikon 8 annos on kohteena MTD.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten lukumäärä.
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Käsittelyhoitotapahtumien (TEAT) lukumäärä arvioidaan kaikissa vierailuissa ja puheluissa, ja CTCAE V5.0: n mukaan vakavuus luokitellaan vakavuuteen
78 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Miglustat -farmakokineettinen (PK) parametri cmax
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Suurin plasmapitoisuus cmax
8 viikkoa
Miglustat PK -parametri tmax
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Maksimaalisen pitoisuuden aika havaittu t max
8 viikkoa
Miglustat PK -parametrialue käyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Alue plasmapitoisuuden alla verrattuna aikakäyrän pinta-alaiseen käyrän alla ansiosta edeltävästä 8 tunnista annoksen jälkeen (AUC0-8 tuntia). Veriveto otettiin seuraavissa ajankohtina: pre-miglustatia-annos (0), 1, 2, 2,5, 3, 4, 6 ja 8 tuntia 8 viikon hoidon jälkeen.
8 viikkoa
Miglustat PK -parametri T1/2
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Miglustatin eliminaatio Half Life T1/2
8 viikkoa
Kliininen teho, joka perustuu Unified Batten -taudin luokitusasteikon alaosastoihin
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Muutos modifioidun yhtenäisen Batten -taudin luokitusasteikon (UBDRS) fysikaalisen arvioinnin ala -asteikko (pisteet 0 - 112), erityisesti kehitettynä motoristen oireiden arvioimiseksi potilailla, joilla on Batten Ceroid Lipofuscinosis, hermosolu 3 (CLN3) tauti. Korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
78 viikkoa
Kliininen teho kohtaustaajuudella
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Kohtaustaajuus oli arvioitava takavarikointikierron avulla
78 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beyond Batten Disease Foundation

Yhteistyökumppanit

Theranexus

Tutkijat

  • Päätutkija: Gary D. Clark, MD, Texas Children Hospital
  • Päätutkija: An N. Dang Do, MD, PhD, National Institute of Health Clinical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 30. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Batten-1-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa