CLN3 질병 치료를 위한 Miglustat의 공개 라벨 안전성, 약동학 및 효능 연구
2024년 4월 25일 업데이트: Beyond Batten Disease Foundation
17세 이상 환자의 CLN3 질환 치료를 위한 Miglustat 병용의 공개 라벨 안전성, 약동학 및 효능 연구
이것은 2개 센터의 약 6명의 피험자를 대상으로 경구 미글루스타트의 최대 허용 용량(MTD)(100mg 1일 1회[QD]에서 200mg 1일 3회[TID])의 안전성, PK 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다. ) CLN3 질환이 있는 17세 이상의 피험자에서 104주의 기간 동안.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
개인
- 피험자 또는 부모/법적 보호자/법적으로 권한을 위임받은 대리인(적절한 경우)이 정보에 입각한 동의(TCH 및 NIH)를 제공했습니다.
- 스크리닝 시점에 17세 이상의 남성 또는 여성입니까?
유전적으로 확증된 증후군 CLN3 질병 진단
어느 하나:
A. CLN3 유전자의 2개 병원성 돌연변이, 또는 B. 확인된 병원성 1개 AND 중요하지 않은 변이 1개, 또는 중요도를 알 수 없는 변이 2개, 전자현미경에서 특징적인 포함 증거가 있는 2차 확인 및 특징적인 임상 경과. 연구에 등록할 수 있는 적격성에 대한 특정 CLN3 돌연변이에 대한 제한은 없습니다. 돌연변이는 CLN3 유전자형이 BBDF-101 요법의 내약성 및/또는 유효성과 관련되는지 여부를 결정하는 데 잠재적으로 사용하기 위해 전자 사례 보고서 양식(eCRF)에 기록됩니다.
- 남성 및 여성 참가자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 하며 시험 기간 동안(및 치료 종료 후 30일 동안) 계속해야 합니다.
- 연구 평가(피험자 또는 간병인)를 완료하고 예정대로 클리닉에 복귀할 수 있습니다.
제외 기준
개인
- PI의 의견에 따라 안전성 평가를 방해하거나 피험자의 AE 위험을 증가시키는 의학적 상태가 있음
- Flupirtine 또는 flupirtine 유도체, cerliponase alfa(Brineura)를 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 신경 세로이드 리포푸스증 질환의 경과를 변경하기 위한 모든 요법(승인, 오프라벨 또는 승인되지 않음)의 사용
- PI의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 스크리닝 시 임상 실험실 값(혈액학, 화학 또는 소변 검사)에서 임상적으로 유의한 이상이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 경구 미글루스타트
제안된 투여 요법은 매일 경구 미글루스타트(MTD, 최대 200mg TID)입니다.
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피험자는 1주차에 미글루스타트를 시작하고 용량을 600mg/d까지 증량합니다.
피험자가 8주까지 최대 용량(600mg/d)에 도달하지 못한 경우, 8주 용량이 피험자의 MTD가 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v5.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 78주
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AE는 CTCAE v5에 의해 평가됩니다.
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78주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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미글루스타트 PK
기간: 18주
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최대 혈장 농도 Cmax
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18주
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미글루스타트 PK
기간: 18주
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관찰된 최대 농도의 시간T max
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18주
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미글루스타트 PK
기간: 18주
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혈장 농도 대 시간 곡선 AUC 아래 면적
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18주
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미글루스타트 PK
기간: 18주
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반감기
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18주
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UBDRS 점수에 따른 임상적 유효성
기간: 78주
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UBDRS(Unified Battend Disease Rate Score): 최소값: 8 및 최대값: 242.
점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
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78주
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Vineland 점수에 따른 임상 유효성
기간: 78주
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Vineland 규모, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
최소 점수: 20점, 최대 점수는 160점
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78주
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발작 빈도에 따른 임상적 효능
기간: 78주
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발작 빈도는 발작 일기를 사용하여 평가됩니다.
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78주
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안과적 평가를 통한 임상적 효능
기간: 78주
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광간섭단층촬영(OCT)은 망막 두께를 측정하여 환자의 망막 형태 및 시력 변화를 평가합니다.
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78주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 2일
기본 완료 (추정된)
2024년 5월 15일
연구 완료 (추정된)
2024년 8월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Batten-1-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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