Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование безопасности, фармакокинетики и эффективности миглустата для лечения заболевания CLN3

19 августа 2025 г. обновлено: Beyond Batten Disease Foundation

Открытое исследование безопасности, фармакокинетики и эффективности комбинации миглустата для лечения заболевания CLN3 у пациентов в возрасте 17 лет и старше

Это открытое исследование с участием примерно 6 субъектов в 2 центрах для оценки безопасности, фармакокинетики и эффективности максимально переносимой дозы (МПД) перорального миглустата (от 100 мг один раз в день [QD] до 200 мг 3 раза в день [TID] ) у субъектов ≥ 17 лет с болезнью CLN3 в течение 104 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

17 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Физические лица

  1. Дали информированное согласие (TCH и NIH) субъекта или родителя/законного опекуна/законно уполномоченного представителя (в зависимости от обстоятельств).
  2. Возраст мужчины или женщины ≥ 17 лет на момент скрининга

  3. Иметь генетически подтвержденный диагноз синдромального заболевания CLN3 с

    ИЛИ:

    A. Две патогенные мутации в гене CLN3, ИЛИ B. Одна подтвержденная патогенная И один вариант неизвестного значения, ИЛИ 2 варианта неизвестного значения, ПЛЮС вторичное подтверждение с признаками характерных включений при электронной микроскопии И характерное клиническое течение. Нет никаких ограничений на определенные мутации CLN3 для участия в исследовании. Мутации будут зарегистрированы в электронной форме истории болезни (eCRF) для потенциального использования при определении того, связан ли генотип CLN3 с переносимостью и/или эффективностью терапии BBDF-101.

  4. Участники мужского и женского пола должны использовать высокоэффективный метод контрацепции и продолжать его в течение всего периода исследования (и в течение 30 дней после окончания лечения).
  5. Имеют возможность пройти оценку исследования (субъект или опекун) и вернуться в клинику в соответствии с графиком

Критерий исключения

Физические лица

  1. Иметь заболевание, которое, по мнению PI, может помешать оценке безопасности или увеличить риск НЯ у субъекта.
  2. Использование любой терапии (утвержденной, не одобренной или неутвержденной), предназначенной для изменения течения любого заболевания нейронального цероидного липофусциноза, включая, помимо прочего, флупиртин или производные флупиртина, церлипоназу альфа (Brineura)
  3. Иметь, по мнению ИП, клинически значимое отклонение в их клинико-лабораторных показателях (гематология, биохимия или анализ мочи) при скрининге, что исключает их участие в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Оральный миглустат
Предлагаемый режим дозирования: ежедневный пероральный прием миглустата (МПД, до 200 мг три раза в день).
Лекарство: Мигустат 100 мг (мг) оральная капсула
Субъекты инициируют Miglustat на первом неделе, а дозирование будет обострена до 600 мг/сут. Если субъект не достиг максимальной дозы (600 мг/сут) к 8 -й неделе, доза 8 недели будет MTD субъекта.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений с лечением.
Временное ограничение: 78 недель
Количество нежелательных явлений с лечением (TEAES), оцениваемых во всех посещениях и телефонных звонках, с серьезностью, классифицированной в соответствии с CTCAE v5.0
78 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Miglustat Pharmacokinetic (PK) Параметр Cmax
Временное ограничение: 8 недель
Максимальная концентрация в плазме CMAX
8 недель
Miglustat pk параметр tmax
Временное ограничение: 8 недель
Время максимальной концентрации наблюдалось t max
8 недель
Площадь параметров Miglustat PK под кривой (AUC)
Временное ограничение: 8 недель
Площадь под площадью кривой кривой в плазме в соответствии с кривой от предварительного введения до 8 часов после введения (AUC0-8 часов). Кровь была взята в следующие моменты времени: доза до мигустата (0), 1, 2, 2,5, 3, 4, 6 и 8 часов после 8 недель лечения.
8 недель
Miglustat PK Параметр T1/2
Временное ограничение: 8 недель
Miglustat elmination Half Life T1/2
8 недель
Клиническая эффективность на основе единичных подсказков о рейтингах болезни Баттена
Временное ограничение: 78 недель
Изменение исходного уровня модифицированной подшкалы физической оценки о рейтингами заболевания Бэттена (UBDRS) (оценка от 0 до 112), в частности, разработана для оценки моторных симптомов у субъектов с липофусцинозом Batten Ceroid, заболеванием нейронала 3 (CLN3). Более высокие оценки указывают на более тяжелые заболевания.
78 недель
Клиническая эффективность с частотой судорог
Временное ограничение: 78 недель
Частота захвата должна была быть оценена с использованием дневника судорог
78 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Beyond Batten Disease Foundation

Соавторы

Theranexus

Следователи

  • Главный следователь: Gary D. Clark, MD, Texas Children Hospital
  • Главный следователь: An N. Dang Do, MD, PhD, National Institute of Health Clinical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 мая 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Batten-1-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться