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Uno studio in aperto sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia del miglustat per il trattamento della malattia CLN3

25 aprile 2024 aggiornato da: Beyond Batten Disease Foundation

Uno studio in aperto sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia della combinazione di miglustat per il trattamento della malattia CLN3 in pazienti di età pari o superiore a 17 anni

Si tratta di uno studio in aperto su circa 6 soggetti in 2 centri per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia della dose massima tollerabile (MTD) di miglustat orale (da 100 mg una volta al giorno [QD] a 200 mg 3 volte al giorno [TID] ) in soggetti di età ≥ 17 anni con malattia CLN3 per un periodo di 104 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

17 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Individui

  1. Avere fornito consensi informati (TCH e NIH) da parte del soggetto o genitore/tutore legale/rappresentante legalmente autorizzato (a seconda dei casi).
  2. Sono maschi o femmine ≥ 17 anni di età al momento dello screening

  3. Avere una diagnosi geneticamente confermata di malattia sindromica CLN3 con

    O:

    A. Due mutazioni patogene nel gene CLN3, OPPURE B. Una patogena confermata E una variante di significato sconosciuto, OPPURE 2 varianti di significato sconosciuto, PIÙ conferma secondaria con evidenza di inclusioni caratteristiche al microscopio elettronico E decorso clinico caratteristico. Non ci sono restrizioni sulle specifiche mutazioni CLN3 per l'ammissibilità all'arruolamento nello studio. Le mutazioni saranno registrate nel modulo elettronico di segnalazione dei casi (eCRF) per un potenziale utilizzo nel determinare se il genotipo CLN3 è associato alla tollerabilità e/o all'efficacia della terapia con BBDF-101.

  4. I partecipanti di sesso maschile e femminile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e devono continuare per tutta la durata della sperimentazione (e per 30 giorni dopo la fine del trattamento).
  5. Sono in grado di completare le valutazioni dello studio (soggetto o caregiver) e tornare alla clinica come programmato

Criteri di esclusione

Individui

  1. Avere una condizione medica che, a parere del PI, interferirebbe con le valutazioni di sicurezza o aumenterebbe il rischio del soggetto di eventi avversi
  2. Uso di qualsiasi terapia (approvata, off-label o non approvata) intesa a modificare il decorso di qualsiasi malattia neuronale ceroidolipofuscinosi, inclusi ma non limitati a flupirtina o derivati ​​della flupirtina, cerliponase alfa (Brineura)
  3. Avere, a parere del PI, un'anomalia clinicamente significativa nei valori clinici di laboratorio (ematologia, chimica o analisi delle urine) allo screening che precluderebbe la loro partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Miglustat orale
Il regime posologico proposto è il miglustat orale giornaliero (MTD, fino a 200 mg TID)
Droga: Capsula orale Miglustat 100 mg
I soggetti inizieranno il miglustat alla settimana 1 e il dosaggio verrà aumentato fino a 600 mg/die. Se un soggetto non ha raggiunto la dose massima (600 mg/die) entro la settimana 8, la dose della settimana 8 sarà la MTD del soggetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v5.0
Lasso di tempo: 78 settimane
Gli eventi avversi saranno valutati mediante CTCAE v5
78 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglustat PK
Lasso di tempo: 18 settimane
concentrazione plasmatica massima Cmax
18 settimane
Miglustat PK
Lasso di tempo: 18 settimane
Tempo di massima concentrazione osservata T max
18 settimane
Miglustat PK
Lasso di tempo: 18 settimane
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo AUC
18 settimane
Miglustat PK
Lasso di tempo: 18 settimane
metà vita
18 settimane
Efficacia clinica basata sul punteggio UBDRS
Lasso di tempo: 78 settimane
Unified Battend Disease Rate Score (UBDRS): valore minimo: 8 e valori massimi: 242. Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
78 settimane
Efficacia clinica basata sul punteggio Vineland
Lasso di tempo: 78 settimane
Scala Vineland, un punteggio più alto indica un risultato migliore. Punteggio minimo: 20 e il punteggio massimo è 160
78 settimane
Efficacia clinica con la frequenza delle crisi
Lasso di tempo: 78 settimane
la frequenza delle crisi sarà valutata utilizzando un diario delle crisi
78 settimane
Efficacia clinica con valutazione oftalmica
Lasso di tempo: 78 settimane
la tomografia a coerenza ottica (OCT) misurerà lo spessore della retina per valutare i cambiamenti nella morfologia retinica e nell'acuità visiva nei pazienti
78 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beyond Batten Disease Foundation

Collaboratori

Theranexus

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

15 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

15 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

30 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Batten-1-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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