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Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Miglustat zur Behandlung der CLN3-Krankheit

19. August 2025 aktualisiert von: Beyond Batten Disease Foundation

Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit der Kombination von Miglustat zur Behandlung der CLN3-Krankheit bei Patienten ab 17 Jahren

Dies ist eine Open-Label-Studie mit ungefähr 6 Probanden in 2 Zentren zur Bewertung der Sicherheit, PK und Wirksamkeit der maximal tolerierbaren Dosis (MTD) von oralem Miglustat (100 mg einmal täglich [QD] bis 200 mg 3-mal täglich [TID] ) bei Patienten im Alter von ≥ 17 Jahren mit CLN3-Erkrankung über einen Zeitraum von 104 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einzelpersonen

  1. Einverständniserklärungen (TCH und NIH) des Subjekts oder der Eltern/Erziehungsberechtigten/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (gegebenenfalls) abgegeben haben.
  2. Männer oder Frauen zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 17 Jahre alt sind

  3. Haben Sie eine genetisch bestätigte Diagnose einer syndromalen CLN3-Erkrankung mit

    ENTWEDER:

    A. Zwei pathogene Mutationen im CLN3-Gen, ODER B. Eine bestätigte Pathogenese UND eine Variante mit unbekannter Signifikanz, ODER 2 Varianten mit unbekannter Signifikanz, PLUS sekundäre Bestätigung mit Hinweis auf charakteristische Einschlüsse im Elektronenmikroskop UND charakteristischer klinischer Verlauf. Es gibt keine Beschränkung hinsichtlich der spezifischen CLN3-Mutationen für die Eignung zur Teilnahme an der Studie. Die Mutationen werden im elektronischen Fallberichtsformular (eCRF) zur potenziellen Verwendung bei der Bestimmung, ob der CLN3-Genotyp mit der Verträglichkeit und/oder Wirksamkeit der BBDF-101-Therapie assoziiert ist, aufgezeichnet.

  4. Männliche und weibliche Teilnehmer müssen eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden und diese für die Dauer der Studie (und 30 Tage nach Ende der Behandlung) beibehalten.
  5. Sind in der Lage, Studienbewertungen (Proband oder Betreuer) abzuschließen und wie geplant in die Klinik zurückzukehren

Ausschlusskriterien

Einzelpersonen

  1. Haben Sie eine Erkrankung, die nach Meinung des PI die Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen oder das Risiko von unerwünschten Ereignissen des Probanden erhöhen würde
  2. Verwendung einer Therapie (zugelassen, off-label oder nicht zugelassen), die darauf abzielt, den Verlauf einer neuronalen Ceroid-Lipofuszinose-Erkrankung zu verändern, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Flupirtin oder Flupirtin-Derivate, Cerliponase alfa (Brineura)
  3. Nach Ansicht des PI eine klinisch signifikante Anomalie ihrer klinischen Laborwerte (Hämatologie, Chemie oder Urinanalyse) beim Screening aufweisen, die ihre Teilnahme an der Studie ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orales Miglustat
Das vorgeschlagene Dosierungsschema ist tägliches orales Miglustat (MTD, bis zu 200 mg TID)
Arzneimittel: Miglustat 100 Milligramm (Mg) Oralkapsel
Die Probanden initiieren Miglustat in Woche 1 und die Dosierung wird bis 600 mg/d eskaliert. Wenn ein Subjekt bis Woche 8 die maximale Dosis (600 mg/d) nicht erreicht hat, ist die Dosis Woche 8 die MTD des Themas.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der unerwünschten Ereignisse mit Behandlungen.
Zeitfenster: 78 Wochen
Anzahl der mit Behandlungen aufmerksamen unerwünschten Ereignisse (TEAEs), die bei allen Besuchen und Telefonanrufen bewertet wurden, wobei der Schweregrad gemäß CTCAE v5.0 klassifiziert ist
78 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Miglustat pharmakokinetischer (PK) Parameter Cmax
Zeitfenster: 8 Wochen
Maximale Plasmakonzentration Cmax
8 Wochen
Miglustat PK Parameter Tmax
Zeitfenster: 8 Wochen
Zeit der maximalen Konzentration beobachtet t max
8 Wochen
Miglustat PK -Parameterbereich unter Kurve (AUC)
Zeitfenster: 8 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentration gegenüber Zeitkurvenbereich unter Kurve von der Verabreichung bis zu 8 Stunden nach der Verabreichung (AUC0-8-stündig). Zu den folgenden Zeitpunkten wurden Blutstücken eingenommen: Pre-Miglustat-Dosis (0), 1, 2, 2,5, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach 8 Wochen Behandlung.
8 Wochen
Miglustat PK Parameter T1/2
Zeitfenster: 8 Wochen
Miglustat Elimination Half Life T1/2
8 Wochen
Klinische Wirksamkeit auf der Grundlage von Subscores der einheitlichen Latten -Krankheitsbewertungsskala
Zeitfenster: 78 Wochen
Änderung gegenüber der Ausgangswerte der modifizierten Einheitlichen Latten -Krankheitsbewertungsskala (UBDRS) Physical Assessment Subskale (Score von 0 auf 112), speziell entwickelt, um motorische Symptome bei Probanden mit Batten -Ceroid -Lipofuscinose, neuronaler 3 (CLN3) -Rehne zu bewerten. Höhere Werte deuten auf schwerere Erkrankungen hin.
78 Wochen
Klinische Wirksamkeit mit der Anfallsfrequenz
Zeitfenster: 78 Wochen
Die Anfallsfrequenz sollte anhand eines Tagebuchs bewertet werden
78 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beyond Batten Disease Foundation

Mitarbeiter

Theranexus

Ermittler

  • Hauptermittler: Gary D. Clark, MD, Texas Children Hospital
  • Hauptermittler: An N. Dang Do, MD, PhD, National Institute of Health Clinical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Batten-1-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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