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Um estudo aberto de segurança, farmacocinética e eficácia do miglustat para o tratamento da doença CLN3

25 de abril de 2024 atualizado por: Beyond Batten Disease Foundation

Um estudo aberto de segurança, farmacocinética e eficácia da combinação de miglustat para o tratamento da doença CLN3 em pacientes com 17 anos de idade ou mais

Este é um estudo aberto em aproximadamente 6 indivíduos em 2 centros para avaliar a segurança, farmacocinética e eficácia da dose máxima tolerável (MTD) de miglustato oral (100 mg uma vez ao dia [QD] a 200 mg 3 vezes ao dia [TID] ) em indivíduos ≥ 17 anos de idade com doença CLN3 durante um período de 104 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

17 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

indivíduos

  1. Ter fornecido consentimentos informados (TCH e NIH) pelo sujeito ou pai/responsável legal/representante legalmente autorizado (conforme apropriado).
  2. São homens ou mulheres ≥ 17 anos de idade no momento da triagem

  3. Ter diagnóstico geneticamente confirmado de doença sindrômica CLN3 com

    QUALQUER:

    A. Duas mutações patogênicas no gene CLN3, OU B. Uma patogênica confirmada E uma variante de significado desconhecido, OU 2 variantes de significado desconhecido, MAIS confirmação secundária com evidência de inclusões características na microscopia eletrônica E curso clínico característico. Não há restrição quanto às mutações específicas de CLN3 para elegibilidade para inscrição no estudo. As mutações serão registradas no formulário eletrônico de relato de caso (eCRF) para uso potencial na determinação se o genótipo CLN3 está associado à tolerabilidade e/ou eficácia da terapia com BBDF-101.

  4. Os participantes do sexo masculino e feminino devem usar um método contraceptivo altamente eficaz e devem continuar durante o estudo (e por 30 dias após o término do tratamento).
  5. São capazes de concluir as avaliações do estudo (sujeito ou cuidador) e retornar à clínica conforme programado

Critério de exclusão

indivíduos

  1. Ter uma condição médica que, na opinião do PI, interferiria nas avaliações de segurança ou aumentaria o risco de EAs do sujeito
  2. Uso de qualquer terapia (aprovada, off-label ou não aprovada) destinada a modificar o curso de qualquer doença de lipofuscinose ceróide neuronal, incluindo, entre outros, flupirtina ou derivados de flupirtina, cerliponase alfa (Brineura)
  3. Ter, na opinião do PI, uma anormalidade clinicamente significativa em seus valores laboratoriais clínicos (hematologia, química ou urinálise) na triagem que impediria sua participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Miglustato oral
O regime posológico proposto é miglustat oral diário (MTD, até 200 mg TID)
Medicamento: Miglustate 100Mg Cápsula Oral
Os indivíduos iniciarão o miglustat na Semana 1 e a dosagem será aumentada até 600 mg/d. Se um sujeito não atingiu a dose máxima (600 mg/d) até a Semana 8, a dose da Semana 8 será o MTD do sujeito.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v5.0
Prazo: 78 semanas
EAs serão avaliados pelo CTCAE v5
78 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Miglustato PK
Prazo: 18 semanas
concentração plasmática máxima Cmax
18 semanas
Miglustato PK
Prazo: 18 semanas
Tempo de concentração máxima observadaT máx
18 semanas
Miglustato PK
Prazo: 18 semanas
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo AUC
18 semanas
Miglustato PK
Prazo: 18 semanas
meia-vida
18 semanas
Eficácia clínica baseada na pontuação UBDRS
Prazo: 78 semanas
Pontuação Unificada de Taxa de Doença de Battend (UBDRS): valor mínimo: 8 e valores máximos: 242. Pontuações mais altas significam um resultado pior.
78 semanas
Eficácia clínica baseada na pontuação de Vineland
Prazo: 78 semanas
Escala de Vineland, pontuação mais alta significa melhor resultado. Pontuação mínima: 20 e pontuação máxima é 160
78 semanas
Eficácia clínica com a frequência das crises
Prazo: 78 semanas
a frequência das convulsões será avaliada usando um diário de convulsões
78 semanas
Eficácia clínica com avaliação oftalmológica
Prazo: 78 semanas
a tomografia de coerência óptica (OCT) medirá a espessura da retina para avaliar mudanças na morfologia da retina e na acuidade visual nos pacientes
78 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Beyond Batten Disease Foundation

Colaboradores

Theranexus

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

15 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

30 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

26 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Batten-1-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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