Anti-BCMA CAR T-Cell Therapy R/R ITP:lle
torstai 31. maaliskuuta 2022 päivittänyt: The First Affiliated Hospital of Soochow University
Anti-BCMA CAR T-soluterapia uusiutuneeseen/refraktoriseen immuunitrombosytopeniaan
Tämä on prospektiivinen, yhden keskuksen avoin, yksihaarainen tutkimus, jolla arvioidaan anti-BCMA-kimeerisen antigeenireseptorin T-soluhoidon (BCMA CAR-T) tehoa ja turvallisuutta potilaille, joilla on relapsi/refraktiivinen immuunitrombosytopenia (R). /R ITP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Immuunitrombosytopenia (ITP) on sairaus, joka voi johtaa helposti tai liiallisiin mustelmiin ja verenvuotoon.
Noin kaksi kolmasosaa potilaista saavuttaa remission ensilinjan hoitojen jälkeen/aikana.
Toinen osa potilaista ei kuitenkaan pystynyt saavuttamaan kestävää remissiota tai edes kestämään alkuhoitoja.
Nämä tapaukset, jotka tunnetaan nimellä relapse/refractory Immune thrombocytopenia (R/R ITP), kärsivät raskaasta sairaudesta, joka heikentää elämänlaatua.
R/R ITP:n esiintymiseen osallistuu paljon patogeneesiä, joista tärkein on vasta-ainevälitteinen immuuniverihiutaletuho.
Sikäli kuin tiedetään, ihmisen verihiutaleiden autovasta-aineita erittävät pääasiassa plasmasolut, erityisesti pitkäikäiset plasmasolut.
Tutkijat haluavat selvittää, voiko BCMA CAR-T auttaa R/R ITP -potilaita lisäämään verihiutaleiden määrää, vähentämään verenvuotojaksoja ja samanaikaisten lääkkeiden annosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
5
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiaowen Tang, Ph.D
- Puhelinnumero: 86-512677801856
- Sähköposti: xwtang1020@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Refraktiivinen ITP, joka määritellään viimeaikaisten yhteisymmärryskriteerien mukaisesti ("Kiinalainen ohje aikuisten primaarisen immuunitrombosytopenian diagnosoinnista ja hoidosta (versio 2020)") tai uusiutuva ITP, joka määritellään ITP-potilaiksi, jotka ovat reagoineet ensilinjan hoitoon (glukokortikoidit tai immunoglobuliinit) ja anti-CD20 monoklonaalinen vasta-aine, mutta ei voi ylläpitää vastetta.
- Ikärajat 18-65 vuotta mukaan lukien.
- Riittävä laskimopääsy afereesille tai laskimoverelle, eikä muita vasta-aiheita leukosytoosiin.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0-2.
- Koehenkilöillä tulee olla täysi kyky toimia siviilikäytössä, ymmärtää tarvittavat tiedot, allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake vapaaehtoisesti ja heillä tulee olla hyvä yhteisymmärrys tämän tutkimusprotokollan sisällöstä.
Poissulkemiskriteerit:
- Toissijainen ITP.
- Potilaat, joilla on tiedossa tai aiemmin diagnosoitu valtimotromboosi (kuten aivoveritulppa, sydäninfarkti jne.) tai samanaikainen laskimotukos (kuten syvä laskimotukos, keuhkoembolia) tai he käyttävät alussa antikoagulanttia/verihiutalelääkkeitä oikeudenkäynnistä.
- Potilaat, joilla on tiedossa tai aiemmin diagnosoitu vakava sydän- ja verisuonitauti.
- Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, elinten toimintahäiriö tai mikä tahansa hallitsematon aktiivinen lääketieteellinen häiriö, joka estäisi osallistumisen kuvatulla tavalla.
- Potilaat, joilla on pahanlaatuinen kasvain tai joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
- Epäonnistunut T-solujen laajennustesti.
- Seulonnan aikana hemoglobiini <100g/l; neutrofiilien määrän absoluuttinen arvo <1,5×10^9/l.
- Seulonnan aikana seerumin kreatiniinipitoisuus > 1,5x normaalin alueen yläraja, kokonaisbilirubiini > 1,5x normaalialueen yläraja, alaniiniaminotransferaasi ja aspartaattiaminotransferaasi > 3x normaalialueen yläraja, vasemman kammion ejektiofraktio ≤ 50 % kaikukardiografialla, keuhkotoiminta ≥ asteen 1 hengenahdistus (CTCAE v5.0), veren happisaturaatio < 91 % ilman happihengitystä.
- Protrombiiniaika (PT) tai protrombiiniaika-kansainvälinen normalisoitu suhde (PT-INR) tai aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT) ylittää 20 % normaalista vertailualueesta; tai sinulla on ollut muita hyytymishäiriöitä kuin ITP.
- Joko HIV-vasta-aine tai kuppavasta-aine on positiivinen; hepatiitti C -vasta-aine on positiivinen ja HCV-RNA:n havaitseminen ylittää laboratoriotestin ylärajan; hepatiitti B -pinta-antigeeni on positiivinen ja HBV-DNA:n havaitseminen ylittää laboratoriotestin yläreferenssirajan.
- Osallistui muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä ennen tätä CAR-T-soluinfuusiota.
- Potilas on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta.
- Potilaat ovat hedelmällisiä ja tutkija katsoo, että tapaus ei ole sopiva osallistua.
- Aiempi vakava lääkeallergia tai tunnettu allergia CAR-T-hoitoon liittyville lääkkeille.
- Epäilty tai todettu alkoholin, huumeiden tai huumeiden väärinkäyttö.
- Tutkija arvioi, että tähän oikeudenkäyntiin ei ole sopivaa osallistua.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Anti-BCMA CAR T-solujen infuusio
R/R ITP -potilaat hyväksyvät autologisten anti-BCMA CAR T-solujen infuusion yhteensä 1,0-2,0 × 10e7/kg.
Potilaita seurataan 6 kuukauden ajan CAR T-soluhoidon jälkeen.
|
Lymfoadenodepletion kemoterapia FC:llä (fludarabiini 30 mg/m2 3 peräkkäisenä päivänä ja syklofosfamidi 300 mg/m2 3 peräkkäisenä päivänä) annetaan päivinä -5, -4 ja -3 ennen CAR T-solujen infuusiota.
Yhteensä 1,0-2,0×10e7/kg
autologisia anti-BCMA CAR T-soluja infusoidaan annosta nostamalla lymfoadenodepletion kemoterapian jälkeen.
CAR T-solujen annosta voidaan säätää sytokiinin vapautumisoireyhtymän vakavuuden mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
yleinen vastaus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat CR:n (määritelty verihiutaleiden määräksi ≥ 100 x 10e9/l) ja PR:ksi (määritelty verihiutaleiden määräksi ≥ 30 x 10e9/l ja vähintään 2-kertaisiksi lähtötilanteessa ja verenvuodon puuttumisen) seurannassa.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika vastata
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Aika CAR T-solujen infuusion jälkeen vasteen saavuttamiseen.
|
6 kuukautta
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Aika vasteen saavuttamisesta vastauksen menettämiseen.
|
6 kuukautta
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Haittatapahtumat arvioidaan päivittäin kahden ensimmäisen viikon aikana BCMA CAR-T -hoidon jälkeen ja kuukausittain sen jälkeen.
Haittatapahtumat arvioidaan haittatapahtumien yleisten termien kriteerien (CTCAE) version 5.0 mukaisesti.
|
6 kuukautta
|
|
Verenvuototapahtumien arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Verenvuototapahtumat arvioidaan ITP:n verenvuotoluokitusjärjestelmän mukaisesti ("Kiinan ohje aikuisten primaarisen immuunitrombosytopenian diagnosoinnista ja hoidosta (versio 2020)").
|
6 kuukautta
|
|
Samanaikaisen hoidon arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Samanaikaisen hoidon lopettamisen tai annoksen pienentämisen kesto ja yhdistelmähoidon vähentymisen aste lähtötasosta potilailla.
|
6 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan ITP-PAQ:n (Primary Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire) mukaan.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 31. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .