Terapia de células T con CAR anti-BCMA para R/R ITP

Criterios de inclusión:

• PTI refractaria definida según los criterios consensuados recientes ('Guía china sobre el diagnóstico y tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria en adultos (versión 2020)'), o PTI recidivante definida como pacientes con PTI que han respondido al tratamiento de primera línea (glucocorticoides o inmunoglobulinas) y anticuerpo monoclonal anti-CD20, pero no puede mantener la respuesta.
• De 18 a 65 años inclusive.
• Acceso venoso adecuado para aféresis o sangre venosa y sin otras contraindicaciones para leucocitosis.
• Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0-2.
• Los sujetos deben tener plena capacidad para la conducta civil, comprender la información necesaria, firmar el formulario de consentimiento informado de forma voluntaria y tener buena corporación con el contenido de este protocolo de investigación.

Criterio de exclusión:

• PTI secundaria.
• Pacientes con antecedentes conocidos o diagnóstico previo de trombosis arterial (como trombosis cerebral, infarto de miocardio, etc.), o comorbilidad de trombosis venosa (como trombosis venosa profunda, embolia pulmonar), o que estén usando un medicamento anticoagulante/antiagregante plaquetario al inicio de juicio
• Pacientes con antecedentes conocidos o diagnóstico previo de enfermedad cardiovascular grave.
• Pacientes con infección no controlada, disfunción orgánica o cualquier trastorno médico activo no controlado que impida la participación como se describe.
• Pacientes con malignidad o antecedentes de malignidad.
• Prueba de expansión de células T fallida.
• Durante la selección, hemoglobina <100 g/L; valor absoluto del recuento de neutrófilos <1,5×10^9/L.
• Durante el cribado, concentración de creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior del rango normal, bilirrubina total > 1,5 veces el límite superior del rango normal, alanina aminotransferasa y aspartato aminotransferasa > 3 veces el límite superior del rango normal, fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≤ 50% por ecocardiografía, función pulmonar ≥ grado 1 disnea (CTCAE v5.0), saturación de oxígeno en sangre <91% sin inhalación de oxígeno.
• Tiempo de protrombina (PT) o tiempo de protrombina-relación normalizada internacional (PT-INR) o tiempo de tromboplastina parcial activada (APTT) que exceda el 20% del rango de referencia normal; o antecedentes de anomalías de la coagulación distintas de la PTI.
• El anticuerpo contra el VIH o el anticuerpo contra la sífilis son positivos; el anticuerpo contra la hepatitis C es positivo y la detección de ARN-VHC supera el límite superior de referencia de la prueba de laboratorio; El antígeno de superficie de la hepatitis B es positivo y la detección de ADN del VHB supera el límite superior de referencia de la prueba de laboratorio.
• Participó en otros estudios clínicos dentro de los 3 meses anteriores a esta infusión de células CAR-T.
• La paciente está embarazada o amamantando, o está planeando un embarazo.
• Los pacientes son fértiles y el investigador determina que el caso no es apropiado para participar.
• Antecedentes de alergia grave a medicamentos o alergia conocida a medicamentos relacionados con el tratamiento CAR-T.
• Abuso de alcohol, drogas o drogas sospechado o establecido.
• El investigador juzga que no es adecuado participar en este ensayo.