Terapia CAR-T anti-BCMA per R/R ITP

Criterio di inclusione:

• PTI refrattaria definita secondo i recenti criteri consensuali ('Linee guida cinesi sulla diagnosi e gestione della trombocitopenia immunitaria primaria dell'adulto (versione 2020)'), o PTI recidiva definita come pazienti con ITP che hanno risposto alla terapia di prima linea (glucocorticoidi o immunoglobuline) e anticorpo monoclonale anti-CD20, ma non può mantenere la risposta.
• Età 18-65 anni inclusi.
• Adeguato accesso venoso per aferesi o sangue venoso e nessuna altra controindicazione per leucocitosi.
• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2.
• I soggetti dovrebbero avere piena capacità di condotta civile, comprendere le informazioni necessarie, firmare volontariamente il modulo di consenso informato e avere una buona intesa con il contenuto di questo protocollo di ricerca.

Criteri di esclusione:

• ITP secondario.
• Pazienti con anamnesi nota o diagnosi precedente di trombosi arteriosa (come trombosi cerebrale, infarto del miocardio, ecc.), o comorbidità di trombosi venosa (come trombosi venosa profonda, embolia polmonare) o che utilizzano farmaci anticoagulanti/antipiastrinici all'inizio di processo.
• Pazienti con anamnesi nota o precedente diagnosi di gravi malattie cardiovascolari.
• Pazienti con infezione incontrollata, disfunzione d'organo o qualsiasi disturbo medico attivo incontrollato che precluderebbe la partecipazione come indicato.
• Pazienti con tumore maligno o storia di tumore maligno.
• Test di espansione delle cellule T fallito.
• Durante lo screening, emoglobina <100 g/L; valore assoluto della conta dei neutrofili <1,5×10^9/L.
• Durante lo screening, concentrazione di creatinina sierica > 1,5 volte il limite superiore del range normale, bilirubina totale > 1,5 volte il limite superiore del range normale, alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi > 3 volte il limite superiore del range normale, frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤ 50% mediante ecocardiografia, funzione polmonare ≥ dispnea di grado 1 (CTCAE v5.0), saturazione di ossigeno nel sangue <91% senza inalazione di ossigeno.
• Tempo di protrombina (PT) o rapporto internazionale normalizzato tempo di protrombina (PT-INR) o tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) superiore al 20% del normale intervallo di riferimento; o una storia di anomalie della coagulazione diverse dalla ITP.
• O l'anticorpo dell'HIV o l'anticorpo della sifilide sono positivi; l'anticorpo dell'epatite C è positivo e il rilevamento dell'RNA dell'HCV supera il limite di riferimento superiore del test di laboratorio; l'antigene di superficie dell'epatite B è positivo e il rilevamento dell'HBV-DNA supera il limite di riferimento superiore del test di laboratorio.
• Partecipazione ad altri studi clinici nei 3 mesi precedenti questa infusione di cellule CAR-T.
• La paziente è incinta o sta allattando o sta pianificando una gravidanza.
• I pazienti sono fertili e l'investigatore determina che il caso non è appropriato per partecipare.
• Storia di grave allergia ai farmaci o allergia nota ai farmaci correlati al trattamento CAR-T.
• Sospetto o accertato abuso di alcol, droghe o sostanze stupefacenti.
• L'investigatore giudica che non sia adatto a partecipare a questo processo.