Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Anti-BCMA CAR T-celleterapi for R/R ITP

31. mars 2022 oppdatert av: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Anti-BCMA CAR T-celleterapi for residiverende/refraktær immun trombocytopeni

Dette er en prospektiv, enkeltsenter, åpen enarmsstudie, for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til anti-BCMA kimær antigenreseptor T-celleterapi (BCMA CAR-T) for pasienter med tilbakefall/refraktær immuntrombocytopeni(R) /R ITP).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Immun trombocytopeni (ITP) er en lidelse som kan føre til lett eller overdreven blåmerker og blødninger. Omtrent to tredjedeler av pasientene oppnår remisjon etter/under førstelinjebehandlinger. Den andre delen av pasientene kunne imidlertid ikke oppnå varig remisjon eller til og med refraktær overfor innledende behandlinger. Disse tilfellene, kjent som tilbakefall/refraktær immun trombocytopeni (R/R ITP), gjennomgår den tunge sykdomsbyrden som reduserer livskvaliteten. Mange patogeneser deltar i forekomsten av R/R ITP, og den viktigste av dem er antistoffmediert immunblodplateødeleggelse. Så vidt det er kjent, utskilles humane blodplateautoantistoffer hovedsakelig av plasmaceller, spesielt langlivede plasmaceller. Forskere ønsker å utforske at BCMA CAR-T kan hjelpe R/R ITP-pasienter med å øke antall blodplater, redusere blødningsepisoder og dosen av samtidige medisiner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Refraktær ITP definert i henhold til de nylige konsensuskriteriene ('Kinesisk retningslinje for diagnostisering og behandling av primær immuntrombocytopeni hos voksne (versjon 2020)'), eller tilbakefall ITP definert som ITP-pasienter som har respondert på førstelinjebehandling (glukokortikoider eller immunglobuliner) og anti-CD20 monoklonalt antistoff, men kan ikke opprettholde responsen.
  • Alder 18-65 år inkludert.
  • Tilstrekkelig venøs tilgang for aferese eller venøst ​​blod og ingen andre kontraindikasjoner for leukocytose.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0-2.
  • Forsøkspersonene bør ha full kapasitet for sivil oppførsel, forstå nødvendig informasjon, signere det informerte samtykkeskjemaet frivillig, og ha god relasjon til innholdet i denne forskningsprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær ITP.
  • Pasienter med en kjent anamnese eller tidligere diagnose av arteriell trombose (som cerebral trombose, hjerteinfarkt, etc.), eller komorbiditet av venøs trombose (som dyp venetrombose, lungeemboli), eller bruker antikoagulant/platehemmer i begynnelsen av rettssak.
  • Pasienter med en kjent historie eller tidligere diagnose av alvorlig kardiovaskulær sykdom.
  • Pasienter med ukontrollert infeksjon, organdysfunksjon eller enhver ukontrollert aktiv medisinsk lidelse som vil utelukke deltakelse som beskrevet.
  • Pasienter med malignitet eller historie med malignitet.
  • Mislykket T-celleekspansjonstest.
  • Under screening, hemoglobin <100g/L; absolutt verdi av nøytrofiltall <1,5×10^9/L.
  • Under screening, serumkreatininkonsentrasjon > 1,5x øvre grense for normalområdet, total bilirubin > 1,5x øvre grense for normalområdet, alaninaminotransferase og aspartataminotransferase > 3x øvre grense for normalområdet, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≤ 50 % ved ekkokardiografi, Lungefunksjon ≥ grad 1 dyspné (CTCAE v5.0), blodoksygenmetning<91 % uten oksygeninnånding.
  • Protrombintid (PT) eller protrombintid-internasjonalt normalisert forhold (PT-INR) eller aktivert partiell tromboplastintid (APTT) som overstiger 20 % av det normale referanseområdet; eller en historie med andre koagulasjonsavvik enn ITP.
  • Enten HIV-antistoff eller syfilisantistoff er positivt; hepatitt C-antistoff er positivt og påvisningen av HCV-RNA overskrider laboratorietestens øvre referansegrense; hepatitt B overflateantigen er positivt og påvisningen av HBV-DNA overskrider laboratorietestens øvre referansegrense.
  • Deltok i andre kliniske studier innen 3 måneder før denne CAR-T-celleinfusjonen.
  • Pasienter er gravide eller ammer, eller planlegger graviditet.
  • Pasienter er fruktbare og etterforskeren fastslår at saken er upassende å delta.
  • Anamnese med alvorlig legemiddelallergi eller kjent allergi mot CAR-T behandlingsrelaterte legemidler.
  • Mistenkt eller påvist alkohol-, narkotika- eller narkotikamisbruk.
  • Etterforskeren vurderer at det ikke er egnet å delta i denne rettssaken.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Anti-BCMA CAR T-celler infusjon
R/R ITP-pasienter vil akseptere infusjon av autologe anti-BCMA CAR T-celler med totalt 1,0-2,0×10e7/Kg. Pasientene vil følges opp i 6 måneder etter CAR T-cellebehandling.
Biologisk: autologe anti-BCMA kimære antigenreseptor T-celler
Lymfoadenodeplesjonskjemoterapi med FC (fludarabin 30mg/m2 i 3 påfølgende dager og cyklofosfamid 300mg/m2 i 3 påfølgende dager) vil bli gitt på dag -5, -4 og -3 før CAR T-celle infusjon. Totalt 1,0-2,0×10e7/Kg autologe anti-BCMA CAR T-celler vil bli infundert ved doseøkning etter lymfoadenodeplesjon-kjemoterapien. Dose av CAR T-celler tillates justert i henhold til alvorlighetsgraden av cytokinfrigjøringssyndrom.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
samlet respons
Tidsramme: 6 måneder
Antall deltakere som oppnådde CR (definert som antall blodplater ≥100x10e9/L) og PR (definert som antall blodplater ≥30x10e9/L og minst en 2-dobling av baseline-tallet og fravær av blødning) ved oppfølging.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til å svare
Tidsramme: 6 måneder
Tid siden infusjon av CAR T-celler til tiden for å oppnå respons.
6 måneder
Varighet på svar
Tidsramme: 6 måneder
Periode fra oppnåelse av respons til tap av respons.
6 måneder
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger vil bli vurdert daglig i løpet av de første 2 ukene etter BCMA CAR-T-behandlingen, og månedlig deretter. Bivirkninger vil bli evaluert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
6 måneder
Evaluering av blødningshendelser
Tidsramme: 6 måneder
Blødningshendelser vil bli evaluert i henhold til Blødningsvurderingssystemet til ITP ('Kinesisk retningslinje for diagnose og behandling av primær immuntrombocytopeni hos voksne (versjon 2020)').
6 måneder
Evaluering av samtidig terapi
Tidsramme: 6 måneder
Varighet av seponering eller dosereduksjon av samtidig behandling, og graden av reduksjon av kombinert behandling fra baseline hos pasienter.
6 måneder
Evaluering av helserelatert livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
Helserelatert livskvalitet vil bli evaluert i henhold til ITP-PAQ (Primary Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire).
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Samarbeidspartnere

Shanghai Unicar-Therapy Bio-medicine Technology Co.,Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2022

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • BCRITP

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere