Monikeskusinen satunnaistettu avoin tutkimus Chidamide Plus HD-DEX:stä versus HD-DEX ITP:ssä
maanantai 6. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Ming Hou, Shandong University
Monikeskus, satunnaistettu avoin tutkimus chidamidista yhdistettynä suuriannoksiseen deksametasoniin verrattuna suuriannoksiseen deksametasoniin vastadiagnosoidun immuunitrombosytopenian hoidossa
Viime aikoina histonideasetylaasi-inhibiittoreita (HDACi) on käytetty niiden anti-inflammatorisen ja immunomodulatorisen vaikutuksen vuoksi.
On osoitettu, että HDACi voi lievittää graft-versus-host -sairautta lisäämällä Foxp3+ Tregien määrää ja toimintaa.
Ryhmämme havaitsi, että pieniannoksinen HDACi lievitti trombosytopeniaa sekä passiivisissa että aktiivisissa ITP:n hiirimalleissa.
Lisäksi pieniannoksinen HDACi heikensi vasta-aineella päällystettyjen verihiutaleiden makrofagifagosytoosia, stimuloi luonnollisten Foxp3+ Tregien tuotantoa, edisti T-solujen perifeeristä muuntumista Tregeiksi ja palautti Treg-suppressiivisen toiminnan in vivo ja in vitro.
Hankkeen toteuttivat Shandongin yliopiston Qilu Hospital ja 10 muuta tunnettua sairaalaa Kiinassa.
Raportoidakseen pieniannoksisen chidamidin tehosta ja turvallisuudesta yhdessä suuriannoksisen deksametasonin kanssa verrattuna suuriannoksiseen deksametasoniin ITP:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP) on autoimmuuninen verenvuotohäiriö, jossa on alhainen verihiutaleiden määrä.
Pieni annos HDACi lievitti trombosytopeniaa sekä passiivisissa että aktiivisissa ITP:n hiirimalleissa.
Tähän monikeskustutkimukseen, avoimeen, satunnaistettuun, kontrolloituun tutkimukseen otetaan äskettäin diagnosoituja ITP-potilaita 11 korkea-asteen lääketieteellisestä keskuksesta Kiinassa.
Naamioituneet tilastotieteilijät jakavat osallistujat satunnaisesti yhdistelmäryhmään tai monoterapiaryhmään suhteessa 1:1.
Ensisijaiset päätetapahtumat ovat jatkuva vaste kuudennen kuukauden kohdalla.
Toissijaisia tuloksia ovat ensimmäinen vaste, aika vasteeseen, vasteen kesto, verenvuotopisteet, terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointi ja turvallisuusongelmat.
Tässä tutkimuksessa verrataan pieniannoksisen chidamidin tehoa ja turvallisuutta yhdistettynä suuriannoksiseen deksametasoniin verrattuna suuriannoksiseen deksametasoninonoterapiaan aikuisilla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
100
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ming Hou, Doctor
- Sähköposti: houming@medmail.com.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Ming Hou, Doctor
- Puhelinnumero: 82169896
- Sähköposti: houming@medmail.com.cn
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- äskettäin diagnosoidut ITP-potilaat tarvitsevat hoitoa minimoidakseen kliinisesti merkittävän verenvuodon riskin primaarinen ITP, joka on vahvistettu sulkemalla pois muut trombosytopenian valvotut syyt
Poissulkemiskriteerit:
- raskaus hypertensio sydän- ja verisuonisairaus diabetes maksan ja munuaisten vajaatoiminta HCV, HIV, HBsAg seropositiiviset potilaat, joilla on systeeminen lupus erythematosus ja/tai antifosfolipidioireyhtymä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Chidamide plus HD-DXM
Chidamidi (suun kautta 5 mg kahdesti 24 viikon ajan) HD-DXM (suun kautta 40 mg päivässä 4 päivän ajan) |
5 mg po biw 24 viikon ajan
40mg po qd 4 päivän ajan
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: HD-DXM
HD-DXM (suun kautta 40 mg päivässä 4 päivän ajan)
|
40mg po qd 4 päivän ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Jatkuva vastaus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Verihiutaleiden määrän ylläpito arvossa ≥ 30 x 10^9/l, vähintään kaksinkertainen lähtötason nousu, verenvuodon puuttuminen ja pelastuslääkityksen tarve 6 kuukauden seurannassa.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensimmäinen vastaus
Aikaikkuna: päivä 14
|
CR: verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 109/l ja verenvuodon puuttuminen; R: verihiutaleiden määrä ≥ 30 × 109/l mutta < 100 × 109/l ja kaksinkertaistuminen lähtötilanteesta ja verenvuodon puuttuminen.
|
päivä 14
|
|
Verenvuotopotilaiden määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on verenvuotokomplikaatioita.
Khellaf et ai. (PMID: 15951296) arvioi verenvuotooireet primaariselle immuunitrombosytopenialle spesifisen standardoidun verenvuotoasteikon mukaan verenvuodon paikan ja vaikeusasteen perusteella.
Alkuperäisestä asteikosta tehtiin muutos siten, että vain verenvuotooireita kuvattiin.
Pisteet vaihtelivat välillä 0–59, ja korkeammat arvot osoittivat korkeampaa verenvuotoriskiä.
|
6 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Haittatapahtumat luokiteltiin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (versio 4.0) mukaan.
Jokaisella käynnillä kirjasimme haittatapahtumat.
Rutiinikäynnit ajoitettiin kerran viikossa ensimmäisten 4 viikon ajan ja sen jälkeen kerran kuukaudessa.
|
6 kuukautta
|
|
Aika vastata
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Aika hoidon aloittamisesta CR:n tai R:n saavuttamiseen
|
6 kuukautta
|
|
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vasteen kesto määriteltiin ajaksi täydellisen vasteen tai osittaisen vasteen saavuttamisesta vasteen menettämiseen (verihiutalemäärä <30 × 109 solua litrassa; mitattiin kahdesti yli 1 päivän välein tai verenvuodon esiintyminen).
|
6 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioitiin itse annetulla immuunitrombosytopeniapotilasarviointikyselyllä (ITP-PAQ) lähtötasolla ja viikolla 12. Pisteet vaihtelivat 0–100, korkeammat arvot osoittivat parempaa elämänlaatua.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (ODOTETTU)
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 9. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 9. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ITP-Chidamide plus DEX
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .