Een multicenter gerandomiseerde open-label studie van Chidamide Plus HD-DEX versus HD-DEX in ITP
6 juni 2022 bijgewerkt door: Ming Hou, Shandong University
Een multicenter gerandomiseerde open-label studie van chidamide gecombineerd met hoge dosis dexamethason versus hoge dosis dexamethason bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde immuuntrombocytopenie
Onlangs zijn histondeacetylaseremmers (HDACi) gebruikt vanwege hun ontstekingsremmende en immunomodulerende activiteiten.
Het is aangetoond dat HDACi graft-versus-host-ziekte kan verlichten door het aantal en de functie van Foxp3+ Tregs te verbeteren.
Onze groep ontdekte dat een lage dosis HDACi trombocytopenie verlichtte in zowel passieve als actieve muizenmodellen van ITP.
Bovendien verzwakte een lage dosis HDACi macrofaagfagocytose van met antilichaam gecoate bloedplaatjes, stimuleerde de productie van natuurlijke Foxp3 + Tregs, bevorderde de perifere omzetting van T-cellen in Tregs en herstelde de Treg-onderdrukkende functie in vivo en in vitro.
Het project werd uitgevoerd door het Qilu-ziekenhuis van de universiteit van Shandong en andere 10 bekende ziekenhuizen in China.
Om de werkzaamheid en veiligheid te rapporteren van de lage dosis chidamide in combinatie met de hoge dosis dexamethason versus de hoge dosis dexamethason bij de behandeling van ITP.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Primaire immuuntrombocytopenie (ITP) is een auto-immuunbloedingsstoornis met een laag aantal bloedplaatjes.
Een lage dosis HDACi verlichtte trombocytopenie in zowel passieve als actieve muizenmodellen van ITP.
In deze multicenter, open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde studie zullen nieuw gediagnosticeerde ITP-patiënten uit 11 tertiaire medische centra in China worden opgenomen.
Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan de combinatiegroep of de monotherapiegroep door gemaskerde statistici in een verhouding van 1:1.
De primaire eindpunten zijn aanhoudende respons in maand 6.
De secundaire uitkomsten omvatten initiële respons, tijd tot respons, responsduur, bloedingsscore, beoordeling van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en veiligheidsprobleem.
Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid van een lage dosis chidamide in combinatie met een hoge dosis dexamethason vergelijken met een hoge dosis dexamethason als monotherapie bij volwassenen met primaire immuuntrombocytopenie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
100
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Ming Hou, Doctor
- E-mail: houming@medmail.com.cn
Studie Contact Back-up
- Naam: Ming Hou, Doctor
- Telefoonnummer: 82169896
- E-mail: houming@medmail.com.cn
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- nieuw gediagnosticeerde ITP-patiënten hebben behandeling(en) nodig om het risico op klinisch significante bloedingen te minimaliseren primaire ITP bevestigd door uitsluiting van andere superveniërende oorzaken van trombocytopenie
Uitsluitingscriteria:
- zwangerschap hypertensie hart- en vaatziekten diabetes lever- en nierfunctiestoornis HCV, HIV, HBsAg seropositieve status patiënten met systemische lupus erythematosus en/of antifosfolipidensyndroom
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Chidamide plus HD-DXM
Chidamide (oraal 5 mg biw gedurende 24 weken) HD-DXM (oraal 40 mg per dag gedurende 4 dagen) |
5mg po biw gedurende 24 weken
40 mg po qd gedurende 4 dagen
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: HD-DXM
HD-DXM (oraal 40 mg per dag gedurende 4 dagen)
|
40 mg po qd gedurende 4 dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aanhoudende reactie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het behoud van het aantal bloedplaatjes ≥ 30 x 10^9/L, ten minste 2-voudige toename van het basislijnaantal, de afwezigheid van bloedingen en geen behoefte aan noodmedicatie bij de follow-up na 6 maanden.
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Eerste reactie
Tijdsspanne: dag 14
|
CR: aantal bloedplaatjes ≥ 100 × 109/L en afwezigheid van bloeding; R: aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 109/l maar < 100 × 109/l en een verdubbeling ten opzichte van de uitgangswaarde en afwezigheid van bloedingen.
|
dag 14
|
|
Aantal patiënten met bloedingen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Aantal patiënten met bloedingscomplicatie.
Bloedingssymptomen werden geclassificeerd volgens een gestandaardiseerde bloedingsschaal die specifiek is voor primaire immuuntrombocytopenie op basis van plaats en ernst van de bloeding door Khelf et al (PMID: 15951296).
Er is een wijziging aangebracht om leeftijd uit te sluiten van de oorspronkelijke schaal, zodat alleen bloedingssymptomen werden beschreven.
Scores varieerden van 0 tot 59, waarbij hogere waarden duiden op een hoger bloedingsrisico.
|
6 maanden
|
|
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bijwerkingen werden beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (versie 4.0).
Bij elk bezoek registreerden we bijwerkingen.
De eerste 4 weken waren er routinebezoeken, één keer per week en daarna één keer per maand.
|
6 maanden
|
|
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De tijd vanaf het begin van de behandeling tot het moment waarop CR of R wordt bereikt
|
6 maanden
|
|
Duur van respons (DOR)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De duur van de respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf het bereiken van een volledige respons of een gedeeltelijke respons tot het verlies van respons (aantal bloedplaatjes <30 × 10⁹ cellen per l; gemeten bij twee gelegenheden met een tussenpoos van meer dan 1 dag of de aanwezigheid van bloeding).
|
6 maanden
|
|
Gezondheidsgerelateerde beoordeling van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven werd beoordeeld met behulp van een zelf-toegediende immuuntrombocytopenie Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) bij baseline en in week 12. Scores varieerden van 0 tot 100, waarbij hogere waarden een betere kwaliteit van leven aangaven.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
1 oktober 2022
Primaire voltooiing (VERWACHT)
30 oktober 2023
Studie voltooiing (VERWACHT)
30 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 juni 2022
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
9 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
9 juni 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 juni 2022
Laatst geverifieerd
1 juni 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ITP-Chidamide plus DEX
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .